Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SRP-9003:n (Bidridistrogen Xeboparvovec) kliininen geenin luovutustutkimus osallistujille, joilla on raajavyön lihasdystrofia, tyyppi 2E (LGMD2E) (beeta-sarkoglykaanin puutos)

perjantai 9. helmikuuta 2024 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Yhden keskuksen, avoin, systeeminen geenien annostelututkimus systeemisellä infuusiolla annetun SRP-9003:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2E (β-sarkoglykaanin puutos)

Ehdotettu kliininen tutkimus on ensimmäinen ihmisissä, yhden keskuksen, avoin, SRP-9003:n (bidridistrogeenikseboparvovec) geeninsiirtotutkimus osallistujille, joilla on LGMD2E.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

  • Miehet tai naiset mistä tahansa etnisestä ryhmästä
  • β-SG-deoksiribonukleiinihappo (DNA) -geenimutaatiot molemmissa alleeleissa
  • Heikkous osoitti sen perusteella, että juoksussa, hyppäämisessä ja portaiden kiipeämisessä on ollut vaikeuksia
  • 100 metrin kävely/juoksu (MWR) -testin tulos: ≥ 40 % ennustetusta iän, pituuden, sukupuolen ja painon mukaisista terveistä kontrolleista seulontakäynnillä

POISTAMISKRITEERIT

  • Aktiivinen virusinfektio kliinisten havaintojen perusteella
  • Sydämen magneettikuvauksella (MRI) määritetty vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <40 %
  • Serologiset todisteet ihmisen immuunikatoviruksesta (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiosta
  • Autoimmuunisairauden diagnoosi (tai jatkuva hoito).
  • Epänormaalit laboratorioarvot katsotaan kliinisesti merkittäviksi
  • Samanaikainen sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka johtavan tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettomia riskejä geeninsiirrolle.

Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: SRP-9003
Osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) SRP-9003-infuusion ennalta määrätyllä annoksella.
Geneettinen: SRP-9003
SRP-9003 annetaan yhdellä systeemisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • LGMD2E-vektori
  • bidridistrogeeni xeboparvovec
Kokeellinen: Kohortti 2: SRP-9003
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion SRP-9003:ta. Annos määräytyy kohortin 1 tulosten perusteella.
Geneettinen: SRP-9003
SRP-9003 annetaan yhdellä systeemisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • LGMD2E-vektori
  • bidridistrogeeni xeboparvovec

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: Perustaso jopa 7 vuotta
Perustaso jopa 7 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta beeta-sarkoglykaanin (β-SG) -proteiinin ilmentymisen määrässä 60. päivänä Western blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
β-SG-geenin ilmentymistasot kvantifioidaan Western blot -menetelmällä ja niitä verrataan lihaksen jälkeisten ja edeltävien biopsioiden välillä.
Perustaso, päivä 60
Muutos lähtötasosta β-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä päivänä 60, immunofluoresenssilla mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
β-SG-geenin ilmentymistasot kvantifioidaan immunofluoresenssilla ja niitä verrataan lihasbiopsiaa edeltävien ja jälkeisten biopsioiden välillä.
Perustaso, päivä 60
Muutos lähtötasosta β-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä päivänä 60, mitattuna immunohistokemialla, B-SG-positiivisten kuitujen prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
Perustaso, päivä 60

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 27. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 14. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 14. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 13. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Muu tunniste: Sarepta Therapeutics)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SRP-9003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa