Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie podávání genu SRP-9003 (bidridistrogen Xeboparvovec) pro účastníky se svalovou dystrofií končetinového pletence, typ 2E (LGMD2E) (deficit beta-sarkoglykanu)

9. února 2024 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Jednocentrová, otevřená, systémová studie dodávání genů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9003 podávaného systémovou infuzí u subjektů s LGMD2E (deficit β-sarkoglykanu)

Navrhovaná klinická studie je první na člověku, otevřená, otevřená studie dodávání genu SRP-9003 (bidridistrogen xeboparvovec) na člověku u účastníků s LGMD2E.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

  • Muži nebo ženy jakékoli etnické skupiny
  • Mutace genu β-SG deoxyribonukleové kyseliny (DNA) na obou alelách
  • Slabost prokázaná na základě historie obtížnosti při běhu, skákání a lezení do schodů
  • Výsledek testu na 100 metrů chůze/běh (MWR): ≥ 40 % předpokládané hodnoty pro zdravé kontroly odpovídající věku, výšce, pohlaví a hmotnosti při screeningové návštěvě

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  • Aktivní virová infekce založená na klinických pozorováních
  • Srdeční magnetická rezonance (MRI) stanovila ejekční frakci levé komory (LVEF) <40 %
  • Sérologický důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou B nebo hepatitidou C
  • Diagnóza (nebo probíhající léčba) autoimunitního onemocnění
  • Abnormální laboratorní hodnoty považované za klinicky významné
  • Souběžné onemocnění nebo požadavek na chronickou medikamentózní léčbu, které podle názoru hlavního řešitele vytváří zbytečná rizika pro přenos genů.

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: SRP-9003
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi SRP-9003 v předem specifikované dávce.
Genetický: SRP-9003
SRP-9003 bude podáván prostřednictvím jediné systémové injekce.
Ostatní jména:
  • LGMD2E vektor
  • bidridistrogen xeboparvovec
Experimentální: Kohorta 2: SRP-9003
Účastníci dostanou jednu IV infuzi SRP-9003. Dávka bude určena na základě zjištění z kohorty 1.
Genetický: SRP-9003
SRP-9003 bude podáván prostřednictvím jediné systémové injekce.
Ostatní jména:
  • LGMD2E vektor
  • bidridistrogen xeboparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (AE) a závažných nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (SAE)
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese beta-sarkoglykanu (β-SG) proteinu v den 60, měřeno metodou Western Blot
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Hladiny exprese genu β-SG budou kvantifikovány pomocí Western Blot a porovnány mezi svalovými biopsiemi před a po.
Výchozí stav, den 60
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese β-SG proteinu v den 60, měřeno imunofluorescencí
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Hladiny exprese genu β-SG budou kvantifikovány imunofluorescencí a porovnány mezi před a po svalových biopsiích.
Výchozí stav, den 60
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese β-SG proteinu v den 60, měřeno imunohistochemickým procentem B-SG pozitivních vláken
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Jiný identifikátor: Sarepta Therapeutics)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-9003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit