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Essai clinique de délivrance de gènes de SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) pour les participants atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2E (LGMD2E) (déficit en bêta-sarcoglycane)

12 janvier 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude monocentrique, ouverte et systémique d'administration de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du SRP-9003 administré par perfusion systémique chez des sujets atteints de LGMD2E (déficit en β-sarcoglycane)

L'essai clinique proposé est la première étude sur l'homme, monocentrique, en ouvert, de délivrance de gènes de SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) chez des participants atteints de LGMD2E.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION

  • Hommes ou femmes de n'importe quel groupe ethnique
  • Mutations du gène de l'acide désoxyribonucléique (ADN) β-SG au niveau des deux allèles
  • Faiblesse démontrée basée sur des antécédents de difficulté à courir, sauter et monter des escaliers
  • Un résultat de test de marche/course (MWR) de 100 mètres : ≥ 40 % de la valeur prédite pour les témoins sains appariés selon l'âge, la taille, le sexe et le poids lors de la visite de dépistage

CRITÈRE D'EXCLUSION

  • Infection virale active basée sur des observations cliniques
  • L'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) a déterminé la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 40 %
  • Preuve sérologique du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), de l'hépatite B ou de l'hépatite C
  • Diagnostic (ou traitement en cours) d'une maladie auto-immune
  • Valeurs de laboratoire anormales considérées comme cliniquement significatives
  • Maladie concomitante ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis du chercheur principal, crée des risques inutiles pour le transfert de gènes.

D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : SRP-9003
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de SRP-9003 à une dose prédéfinie.
Génétique: SRP-9003
Le SRP-9003 sera administré par une seule injection systémique.
Autres noms:
  • Vecteur LGMD2E
  • bidridistrogene xeboparvovec
Expérimental: Cohorte 2 : SRP-9003
Les participants recevront une seule perfusion IV de SRP-9003. La dose sera déterminée en fonction des résultats de la cohorte 1.
Génétique: SRP-9003
Le SRP-9003 sera administré par une seule injection systémique.
Autres noms:
  • Vecteur LGMD2E
  • bidridistrogene xeboparvovec

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre d'événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et d'événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Base de référence jusqu'à 7 ans
Base de référence jusqu'à 7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la quantité d'expression de la protéine bêta-sarcoglycane (β-SG) au jour 60, telle que mesurée par Western Blot
Délai: Base de référence, jour 60
Les niveaux d'expression du gène β-SG seront quantifiés par Western Blot et comparés entre les biopsies musculaires pré et post.
Base de référence, jour 60
Changement par rapport à la ligne de base de la quantité d'expression de la protéine β-SG au jour 60, telle que mesurée par immunofluorescence
Délai: Base de référence, jour 60
Les niveaux d'expression du gène β-SG seront quantifiés par immunofluorescence et comparés entre les biopsies musculaires pré et post.
Base de référence, jour 60
Changement par rapport à la ligne de base de la quantité d'expression de la protéine β-SG au jour 60, telle que mesurée par immunohistochimie Pourcentage de fibres positives pour la B-SG
Délai: Base de référence, jour 60
Base de référence, jour 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

14 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

14 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2018

Première publication (Réel)

29 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Autre identifiant: Sarepta Therapeutics)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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