Limb-Girdle 근이영양증, 유형 2E(LGMD2E)(베타-사르코글리칸 결핍) 참가자를 위한 SRP-9003(Bidridistrogene Xeboparvovec)의 유전자 전달 임상 시험
2026년 1월 12일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
LGMD2E(β-사르코글리칸 결핍증) 환자에서 전신 주입으로 투여되는 SRP-9003의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구
제안된 임상 시험은 LGMD2E 참가자를 대상으로 한 SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)의 인간 최초, 단일 센터, 공개 라벨 유전자 전달 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 모든 인종 그룹의 남성 또는 여성
- 두 대립유전자에서 β-SG 데옥시리보핵산(DNA) 유전자 돌연변이
- 달리기, 점프 및 계단 오르기의 어려움 이력을 기반으로 입증된 약점
- 100미터 걷기/달리기(MWR) 테스트 결과: 스크리닝 방문 시 나이, 키, 성별 및 체중이 일치하는 건강한 대조군에 대해 예측된 ≥40%
제외 기준
- 임상 관찰에 근거한 활동성 바이러스 감염
- 심장 자기 공명 영상(MRI)으로 결정된 좌심실 박출률(LVEF) <40%
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염 감염의 혈청학적 증거
- 자가면역 질환의 진단(또는 진행 중인 치료)
- 임상적으로 중요한 것으로 간주되는 비정상적인 실험실 값
- 수석 연구원의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항.
기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 집단 1: SRP-9003
참가자는 사전 지정된 용량으로 SRP-9003을 단일 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
|
SRP-9003은 단일 전신 주사를 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: 집단 2: SRP-9003
참가자는 SRP-9003의 단일 IV 주입을 받습니다.
용량은 코호트 1의 결과에 따라 결정됩니다.
|
SRP-9003은 단일 전신 주사를 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
치료로 인한 부작용(AE) 및 치료로 인한 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 기준 최대 7년
|
기준 최대 7년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
웨스턴 블롯으로 측정한 60일째 베타-사르코글리칸(β-SG) 단백질 발현량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 60일차
|
β-SG 유전자 발현 수준은 Western Blot에 의해 정량화되고 근육 생검 전후에 비교됩니다.
|
기준선, 60일차
|
|
면역형광에 의해 측정된 바와 같이 60일째 β-SG 단백질 발현량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 60일차
|
β-SG 유전자 발현 수준은 면역형광에 의해 정량화되고 근육 생검 전후에 비교됩니다.
|
기준선, 60일차
|
|
면역조직화학 퍼센트 B-SG 양성 섬유에 의해 측정된, 60일째 β-SG 단백질 발현량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 60일차
|
기준선, 60일차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 27일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-9003-101
- IRB17-00253 (기타 식별자: Sarepta Therapeutics)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .