糖原病I型患者に対するトリヘプタノインを用いた補充療法

最初の研究予約の前に:

GSD Iの診断を確認するために、予約の前に医療記録のレビューが行われます。 調査官がまだ知られていない関心のある被験者 (つまり、デューク大学医療センターの患者) については、診断を確認するために使用できる記録を取得するために、潜在的な被験者によって保護された健康情報のリリースに署名されます。

ベースライン / 訪問 1:

研究対象者は、DUMCに来て、インフォームドコンセント文書を確認して署名するように指示されます。 その際、完全な病歴と完全な身体検査が行われます。 検査室での評価のために、血液と尿が採取されます。 身長、体重、バイタルサイン（血圧、脈拍、呼吸）を測定します。

訪問の 3 日前に収集されたダイエット乳製品の栄養履歴とレビューは、研究栄養士によってレビューされます。 訪問前の3日間の血糖モニタリングログも、研究栄養士とMDによってレビューされます。 研究スタッフは併用薬を収集し、UX007の投与が開始されると有害事象の収集が開始されます。 DUMC の放射線部門でエラストグラフィによる超音波検査が実施され、放射線科医によってレビューされ、レポートが作成されます。

セーフティフォンの連絡先:

被験者は、UX007 を開始した翌日と 4 週間後に研究スタッフから呼び出され、栄養履歴の評価、ブドウ糖日記の見直し、服薬順守の見直し、および最新の体重の取得を求められます。 研究スタッフは、これらの通話中に有害事象（AE / SAE）および併用薬も確認します。 被験者が AE/SAE を経験した場合、AE/SAE が解決されるまで 2 週間ごとに連絡を受けます。

2、4、および 6 か月 / 早期終了の訪問:

エラストグラフィによる超音波を除いて、ベースライン訪問時と同じ手順が実施されます。これは、6か月/早期終了訪問時にのみ再度収集されます。

終了後の電話連絡先:

6か月/早期終了訪問の2〜6週間後、研究スタッフは被験者に連絡して、中間病歴、栄養歴の評価、グルコース日記のレビュー、有害事象および併用薬のレビューを収集します。 更新された重量も取得されます。