使用三庚酸甘油酯治疗 I 型糖原贮积病患者的回补疗法

在第一次学习预约之前：

在预约之前将进行病历审查，以确认 GSD I 的诊断。 对于研究人员尚不了解的感兴趣的受试者（即杜克大学医学中心的患者），潜在受试者将签署一份受保护的健康信息发布，以获得可用于确认诊断的记录。

基线/访问 1：

研究对象将被指示前来 DUMC 审查并签署知情同意书。 届时，将获得完整的病史和完整的体格检查。 将收集血液和尿液用于实验室评估。 将收集身高、体重和生命体征（血压、脉搏、呼吸）。

研究营养师将审查访问前三天收集的营养史和饮食乳制品的审查。 就诊前三天的血糖监测日志也将由研究营养师和医学博士审查。 一旦开始使用 UX007，研究人员将收集合并用药和不良事件收集。 将在 DUMC 的放射科进行带弹性成像的超声检查，并由放射科医师进行审查并生成报告。

安全电话联系人：

研究人员将在受试者开始使用 UX007 后的第二天以及 4 周后再次召集受试者，以评估营养史、审查葡萄糖日记、审查剂量依从性并获得更新的体重。 在这些电话中，研究人员还将审查不良事件 (AE/SAE) 和合并用药。 如果受试者遇到 AE/SAE，他们将每两周联系一次，直到 AE/SAE 得到解决。

2、4 和 6 个月/提前终止访问：

将执行与基线访视相同的程序，但弹性成像超声检查除外，它只会在 6 个月/提前终止访视时再次收集。

终止后电话联系：

6 个月/提前终止访视后 2-6 周，研究人员将联系受试者以收集中期病史、营养史评估、葡萄糖日记回顾以及不良事件和伴随药物的回顾。 还将获得更新的权重。