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Anaplerotische Therapie mit Triheptanoin bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ I

14. Dezember 2021 aktualisiert von: Areeg El-Gharbawy

Bei dieser Studie handelt es sich um ein offenes, prospektives, interventionelles Machbarkeitspilotprojekt zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von UX007 (Triheptanoin) zur Verringerung hypoglykämischer Ereignisse bei Patienten mit GSD I. Die Probanden dienen als ihre eigene Kontrolle. Fünf (5) Probanden, die gegenüber UX007 (Triheptanoin) behandlungsnaiv sind und bereits eine Standard-Diättherapie für GSDI erhalten, werden aufgenommen.

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von UX007 (Triheptanoin) bei Patienten mit GSD I. Die sekundären Ziele umfassen die Bewertung der Wirkung von UX007 (Triheptanoin) auf die Aufrechterhaltung der Dauer der Normoglykämie zwischen den Mahlzeiten basierend auf der Glukoseüberwachung (Verhinderung und Verringerung der Häufigkeit von Hypoglykämien); Reduzierung/Stabilisierung der Maisstärkedosis; und die Prävention einer erhöhten Leberverfettung basierend auf Ultraschall mit Elastographie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vor dem ersten Studientermin:

Vor dem Termin wird eine Überprüfung der Krankenakte durchgeführt, um die Diagnose von GSD I zu bestätigen. Für interessierte Probanden, die den Ermittlern noch nicht bekannt sind (d. h. Patienten des Duke University Medical Center), wird eine Freigabe geschützter Gesundheitsinformationen von den potenziellen Probanden unterzeichnet, um Aufzeichnungen zu erhalten, die zur Bestätigung der Diagnose verwendet werden können.

Baseline / Besuch 1:

Die Studienteilnehmer werden angewiesen, zum DUMC zu kommen, um die Einverständniserklärung zu überprüfen und zu unterzeichnen. Zu diesem Zeitpunkt werden eine vollständige Anamnese und eine vollständige körperliche Untersuchung erhoben. Blut und Urin werden für Laboruntersuchungen gesammelt. Größe, Gewicht und Vitalzeichen (Blutdruck, Puls, Atmung) werden erhoben.

Eine Ernährungsanamnese und eine Überprüfung der Diätmilch, die drei Tage vor dem Besuch gesammelt wurden, werden von einem Ernährungsberater der Studie überprüft. Das Blutzuckerüberwachungsprotokoll für die drei Tage vor dem Besuch wird auch vom Ernährungsberater der Studie und dem MD überprüft. Das Studienpersonal wird Begleitmedikationen sammeln und die Sammlung unerwünschter Ereignisse beginnt, sobald die Dosierung mit UX007 begonnen wurde. Ein Ultraschall mit Elastographie wird in der Radiologieabteilung des DUMC durchgeführt und von einem Radiologen überprüft und ein Bericht erstellt.

Sicherheitstelefon Kontakt:

Die Probanden werden am Tag nach Beginn der UX007 und erneut 4 Wochen später vom Studienpersonal angerufen, um die Ernährungsgeschichte, die Überprüfung des Glukosetagebuchs, die Überprüfung der Dosierungscompliance zu bewerten und ein aktualisiertes Gewicht zu erhalten. Das Studienpersonal wird während dieser Anrufe auch unerwünschte Ereignisse (AE/SAE) und Begleitmedikationen überprüfen. Wenn ein Proband ein UE/SAE erleidet, wird es alle zwei Wochen kontaktiert, bis das UE/SAE behoben ist.

Besuche nach 2, 4 und 6 Monaten/vorzeitiger Beendigung:

Es werden die gleichen Verfahren wie beim Basisbesuch durchgeführt, mit Ausnahme des Ultraschalls mit Elastographie, der erst beim 6-Monats-/Frühtermin-Besuch erneut erhoben wird.

Telefonischer Kontakt nach der Beendigung:

2-6 Wochen nach dem 6-Monats-/vorzeitigen Terminkontakt kontaktiert das Studienpersonal den Probanden, um eine vorläufige Anamnese zu erheben, die Ernährungsgeschichte auszuwerten, das Glukosetagebuch zu überprüfen sowie unerwünschte Ereignisse und Begleitmedikationen zu überprüfen. Ein aktualisiertes Gewicht wird ebenfalls erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Naiv gegenüber UX007 (Triheptanoin)
  • Bestätigte dokumentierte Diagnose von GSDI: Bestätigung kann auf Mutationsanalyse, Leberbiopsie oder Enzymtest basieren
  • Bereit und in der Lage, alle Aspekte der Studie bis zum Ende der Studie abzuschließen, einschließlich Besuche und Tests, Dokumentation der Symptome, Blutzucker- und Ernährungsprotokoll und Verabreichung von UX007 (Triheptanoin); Minderjährige in der Studie müssen einen Elternteil/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter haben, der bereit und in der Lage ist, bei allen geltenden Studienanforderungen zu helfen

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine Vorgeschichte von schweren entzündlichen Darmerkrankungen oder schwerem chronischem Durchfall gemäß dem Ermessen des PI bei herkömmlichen Dosen von Maisstärke
  • Der Patient nimmt während der Studienzeit eine andere Form von mittelkettigen Triglyceriden (MCT) ein. Die Patienten werden gebeten, jede Nahrungsverbindung, die MCT-Öl enthält, eine Woche (7 Tage) vor der Grundlinie abzusetzen.
  • Haben Sie irgendwelche komorbiden Zustände, einschließlich schwerer Erkrankungen des Organsystems, die nach Meinung des Ermittlers das Subjekt einem erhöhten Risiko für Komplikationen aussetzen, die Studienteilnahme oder -einhaltung beeinträchtigen oder die Studienziele verfälschen
  • Schwangerschaft
  • Patienten, die kontinuierlich ernährt werden, mit einer Diagnose von Diabetes und/oder einer Diagnose eines anderen angeborenen Fehlers oder Stoffwechsels

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Triheptanoin
Open-Label-Studie
Arzneimittel: Triheptanoin
Dies ist eine Open-Label-Studie. Die Anfangsdosis von UX007 (Triheptanoin) beträgt 0,25–0,5 g/kg und wird je nach Verträglichkeit des Patienten auf maximal 2,5 g/kg titriert. Bei Unverträglichkeit kann die Dosis reduziert werden. Die Verbindung wird 3–4 mal täglich verabreicht, entweder am Ende einer Mahlzeit oder mit einem Snack. Es sollte im Abstand von mindestens 2 Stunden von jeder Maisstärkedosis gegeben werden, damit jede Dosis unabhängig voneinander wirken kann und um das Risiko erhöhter gastrointestinaler Nebenwirkungen zu vermeiden. Die Dosen können während Episoden von Gastroenteritis oder Durchfall gehalten werden.
Andere Namen:
  • UX007

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Überprüfung der Veränderung des Blutzuckerspiegels vom Ausgangswert bis zum 6-Monats-Besuch
Baseline und 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Überprüfung der Veränderung der Fett-, Protein- und Kohlenhydrataufnahme nach Hinzufügen der Intervention vom Ausgangswert bis zum 6-Monats-Besuch
Baseline und 6 Monate
Bewertung der Lebersteatose
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Überprüfung der Veränderung der Fettinfiltration (Steatose) mittels Ultraschall-Elastographie vom Studienbeginn bis zum Besuch nach 6 Monaten. Diese Technik bestimmt den Grad der Steatose, der durch Echogenität und Steifheit widergespiegelt wird, die durch 2D-Ultraschall-Scherwellengeschwindigkeitsmessungen gemessen wird.
Baseline und 6 Monate
Beurteilung der Lebergröße
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Überprüfung der Veränderung der Lebergröße mittels Ultraschall-Elastographie von der Grundlinie bis zum Besuch nach 6 Monaten. Diese Technik liefert die Lebergröße zu beiden Zeitpunkten.
Baseline und 6 Monate
Marker für die Stoffwechselkontrolle im Labor
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Überprüfung von Labormarkern, die auf die Stoffwechselkontrolle hinweisen, darunter Glukose, Triglyceride und Harnsäure, gemessen in mg/dl von der Grundlinie bis zum Besuch nach 6 Monaten
Baseline und 6 Monate
Andere metabolische Kontrollmarker im Labor
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Überprüfung der Laktatwerte als Hauptindikator für die Stoffwechselkontrolle, gemessen in mMol/l von der Grundlinie bis zum Besuch nach 6 Monaten
Baseline und 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Areeg El-Gharbawy

Mitarbeiter

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: Areeg El-Gharbawy, MD, Duke University, Department of Pediatrics - Medical Genetics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

16. Oktober 2020

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

21. Oktober 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

21. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

11. September 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00103582

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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