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Terapia anaplerotica con trieptanoina per pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

14 dicembre 2021 aggiornato da: Areeg El-Gharbawy

Questo studio sarà un progetto pilota di fattibilità interventistica in aperto, prospettico per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di UX007 (triheptanoin) sulla riduzione degli eventi ipoglicemici nei pazienti con GSD I. I soggetti fungeranno da controllo. Verranno arruolati cinque (5) soggetti che sono naïve al trattamento con UX007 (trieptanoina) e sono già in terapia dietetica standard per GSDI.

L'obiettivo primario è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di UX007 (trieptanoina) nei pazienti con GSD I. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell'effetto di UX007 (trieptanoina) sul mantenimento della durata della normoglicemia tra i pasti sulla base del monitoraggio del glucosio (prevenire e ridurre la frequenza dell'ipoglicemia); riduzione/stabilizzazione della dose di amido di mais; e la prevenzione dell'aumento della steatosi epatica basata sugli ultrasuoni con elastografia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima del primo appuntamento di studio:

Prima dell'appuntamento verrà effettuata una revisione della cartella clinica per confermare la diagnosi di GSD I. Per i soggetti interessati che non sono già noti agli investigatori (es. pazienti del Duke University Medical Center), un rilascio di informazioni sanitarie protette sarà firmato dai potenziali soggetti per ottenere record che possono essere utilizzati per confermare la diagnosi.

Basale / Visita 1:

I soggetti dello studio saranno istruiti a venire al DUMC per rivedere e firmare il documento di consenso informato. In quel momento, sarà ottenuta la storia medica completa e l'esame fisico completo. Il sangue e l'urina saranno raccolti per le valutazioni di laboratorio. Saranno raccolti altezza, peso e segni vitali (pressione sanguigna, polso, respirazione).

Una storia nutrizionale e una revisione dei latticini dietetici raccolti tre giorni prima della visita saranno esaminati da un dietista dello studio. Il dietologo e il medico dello studio esamineranno anche il registro di monitoraggio della glicemia per i tre giorni precedenti la visita. Il personale dello studio raccoglierà i farmaci concomitanti e la raccolta degli eventi avversi inizierà una volta iniziata la somministrazione di UX007. Un'ecografia con elastografia sarà condotta presso il dipartimento di radiologia del DUMC e rivista e un rapporto generato da un radiologo.

Contatto telefonico di sicurezza:

I soggetti saranno chiamati dal personale dello studio il giorno dopo l'inizio dell'UX007 e di nuovo 4 settimane dopo per valutare la storia nutrizionale, revisione del diario del glucosio, revisione della conformità al dosaggio e per ottenere un peso aggiornato. Il personale dello studio esaminerà anche gli eventi avversi (AE/SAE) e i farmaci concomitanti durante queste chiamate. Se un soggetto sperimenta un AE/SAE, verrà contattato ogni due settimane fino alla risoluzione dell'AE/SAE.

2, 4 e 6 mesi/visite per risoluzione anticipata:

Saranno condotte le stesse procedure della visita di base, ad eccezione dell'ecografia con elastografia, che sarà raccolta di nuovo solo alla visita di 6 mesi/termine anticipato.

Contatto telefonico dopo la cessazione:

2-6 settimane dopo i 6 mesi/visita anticipata, il personale dello studio contatterà il soggetto per raccogliere un'anamnesi medica provvisoria, una valutazione della storia nutrizionale, una revisione del diario del glucosio, nonché una revisione degli eventi avversi e dei farmaci concomitanti. Si otterrà anche un peso aggiornato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Naive a UX007 (triheptanoin)
  • Diagnosi documentata confermata di GSDI: la conferma può essere basata su analisi di mutazione, biopsia epatica o test enzimatico
  • Disponibilità e capacità di completare tutti gli aspetti dello studio fino alla fine dello studio, comprese visite e test, documentazione dei sintomi, glicemia e registro dietetico e somministrazione di UX007 (trieptanoina); i minori nello studio devono avere un genitore/rappresentante legalmente autorizzato che sia disposto e in grado di assistere in tutti i requisiti di studio applicabili

Criteri di esclusione:

  • Avere una storia di grave malattia infiammatoria intestinale o grave diarrea cronica a discrezione del PI su dosi convenzionali di amido di mais
  • Il paziente assume qualsiasi altra forma di trigliceridi a catena media (MCT) durante il periodo dello studio. Ai pazienti verrà chiesto di interrompere qualsiasi composto nutrizionale che includa l'olio MCT una settimana (7 giorni) prima del basale.
  • Avere qualsiasi condizione di comorbilità, comprese le principali malattie del sistema degli organi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di complicanze, interferisce con la partecipazione o la compliance allo studio o confonde gli obiettivi dello studio
  • Gravidanza
  • Pazienti in alimentazione continua, con diagnosi di diabete e/o diagnosi di qualsiasi altro errore congenito o metabolismo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trieptanoina
Studio in aperto
Droga: Trieptanoina
Questo è uno studio in aperto. La dose iniziale di UX007 (trieptanoina) sarà di 0,25 - 0,5 g/kg e titolata ad un massimo di 2,5 g/kg a seconda della tolleranza del soggetto. La dose può essere ridotta se non tollerata. Il composto verrà somministrato 3-4 volte al giorno, alla fine di un pasto o con uno spuntino. Dovrebbe essere somministrato a distanza di almeno 2 ore da qualsiasi dose di amido di mais per consentire a ciascuna di agire indipendentemente l'una dall'altra e per prevenire il rischio di un aumento degli effetti collaterali gastrointestinali. Le dosi possono essere mantenute durante episodi di gastroenterite o diarrea.
Altri nomi:
  • UX007

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di glucosio nel sangue
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Revisione della variazione dei livelli di glucosio nel sangue dal basale alla visita di 6 mesi
Basale e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assunzione dietetica
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Revisione del cambiamento nell'assunzione di grassi, proteine ​​e carboidrati, dopo aver aggiunto l'intervento, dal basale alla visita di 6 mesi
Basale e 6 mesi
Valutazione della steatosi epatica
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Revisione del cambiamento dell'infiltrazione grassa (steatosi) mediante elastografia ecografica dal basale alla visita di 6 mesi. Questa tecnica determinerà il grado di steatosi che si riflette nell'ecogenicità e nella rigidità misurate mediante misurazioni della velocità dell'onda di taglio ad ultrasuoni 2D.
Basale e 6 mesi
Valutazione delle dimensioni del fegato
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Revisione della variazione delle dimensioni del fegato utilizzando l'elastografia ecografica dal basale alla visita di 6 mesi. Questa tecnica fornirà le dimensioni del fegato in entrambi i punti temporali.
Basale e 6 mesi
Marcatori di controllo metabolico di laboratorio
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Revisione dei marcatori di laboratorio indicativi del controllo metabolico che includono glucosio, trigliceridi e acido urico misurati in mg/dl dal basale alla visita a 6 mesi
Basale e 6 mesi
Altri marcatori di controllo metabolico di laboratorio
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Revisione dei livelli di lattato come indicatore principale del controllo metabolico misurato in mMol/L dal basale alla visita a 6 mesi
Basale e 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Areeg El-Gharbawy

Collaboratori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Areeg El-Gharbawy, MD, Duke University, Department of Pediatrics - Medical Genetics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

16 ottobre 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

21 ottobre 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

21 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

11 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

15 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00103582

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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