Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Анаплеротическая терапия с использованием тригептаноина у пациентов с болезнью накопления гликогена I типа

14 декабря 2021 г. обновлено: Areeg El-Gharbawy

Это исследование будет открытым проспективным пилотным проектом с интервенционной осуществимостью для изучения эффективности, безопасности и переносимости UX007 (тригептаноина) в снижении гипогликемических событий у пациентов с GSD I. Субъекты будут служить в качестве собственного контроля. Будут зачислены пять (5) субъектов, ранее не получавших лечения UX007 (тригептаноином) и уже получающих стандартную диетическую терапию для GSDI.

Основная цель — оценить эффективность, безопасность и переносимость UX007 (тригептаноина) у пациентов с GSD I. Второстепенные цели включают оценку влияния UX007 (тригептаноин) на поддержание продолжительности нормогликемии между приемами пищи на основе мониторинга уровня глюкозы (предотвращение и снижение частоты гипогликемии); уменьшение/стабилизация дозы кукурузного крахмала; и профилактика повышенного стеатоза печени на основании УЗИ с эластографией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

До первого посещения исследования:

Перед визитом будет проведена проверка медицинской документации для подтверждения диагноза GSD I. Для заинтересованных субъектов, которые еще не известны исследователям (например, пациенты Медицинского центра Университета Дьюка), потенциальные субъекты подписывают выпуск защищенной медицинской информации для получения записей, которые можно использовать для подтверждения диагноза.

Исходный уровень/посещение 1:

Субъектам исследования будет предложено прийти в DUMC, чтобы просмотреть и подписать документ об информированном согласии. В это время будет получен полный медицинский анамнез и полное медицинское обследование. Кровь и моча будут собраны для лабораторных исследований. Будут собраны данные о росте, весе и основных показателях жизнедеятельности (артериальное давление, пульс, дыхание).

История питания и обзор диетических молочных продуктов, собранных за три дня до визита, будут рассмотрены диетологом-исследователем. Журнал мониторинга уровня глюкозы в крови за три дня до визита также будет рассмотрен диетологом-исследователем и доктором медицины. Исследовательский персонал будет собирать сопутствующие лекарства, а сбор данных о нежелательных явлениях начнется после начала приема UX007. Ультразвуковое исследование с эластографией будет проведено в рентгенологическом отделении DUMC, после чего будет рассмотрено и подготовлено рентгенологом заключение.

Контактный телефон службы безопасности:

Субъекты будут вызваны исследовательским персоналом на следующий день после того, как они начнут UX007, и снова через 4 недели для оценки истории питания, просмотра дневника глюкозы, проверки соблюдения дозировки и получения обновленного веса. Исследовательский персонал также рассмотрит нежелательные явления (AE/SAE) и сопутствующие лекарства во время этих звонков. Если у субъекта возникнет AE/SAE, с ним будут связываться каждые две недели до тех пор, пока AE/SAE не будет устранена.

Посещения через 2, 4 и 6 месяцев/раннее завершение:

Будут проводиться те же процедуры, что и при исходном посещении, за исключением УЗИ с эластографией, которое будет снова собрано только во время визита через 6 месяцев/раннего завершения.

Контактный телефон после расторжения:

Через 2-6 недель после визита через 6 месяцев/досрочного прекращения исследовательский персонал свяжется с субъектом, чтобы собрать промежуточный анамнез, оценить историю питания, просмотреть дневник глюкозы, а также просмотреть побочные явления и сопутствующие лекарства. Также будет получен обновленный вес.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Наивный к UX007 (тригептаноин)
  • Подтвержденный документально подтвержденный диагноз GSDI: подтверждение может быть основано на анализе мутаций, биопсии печени или анализе ферментов.
  • Желание и способность завершить все аспекты исследования до конца исследования, включая визиты и анализы, документирование симптомов, уровень сахара в крови и журнал диеты, а также введение UX007 (тригептаноин); несовершеннолетние, участвующие в исследовании, должны иметь родителя/законно уполномоченного представителя, который желает и может помочь в выполнении всех применимых требований к обучению

Критерий исключения:

  • Иметь в анамнезе тяжелое воспалительное заболевание кишечника или тяжелую хроническую диарею по усмотрению ИП при приеме обычных доз кукурузного крахмала.
  • Пациент находится на любой другой форме триглицеридов со средней длиной цепи (MCT) во время исследования. Пациентам будет предложено прекратить прием любых питательных соединений, содержащих масло МСТ, за одну неделю (7 дней) до исходного уровня.
  • Имеются какие-либо сопутствующие заболевания, в том числе основные заболевания органов и систем, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску осложнений, мешают участию в исследовании или его соблюдению или мешают целям исследования.
  • Беременность
  • Пациенты, находящиеся на непрерывном питании, с диагнозом диабета и/или диагнозом любой другой врожденной аномалии или метаболизма.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Тригептаноин
Открытое исследование
Лекарство: Тригептаноин
Это открытое исследование. Начальная доза UX007 (тригептаноина) будет составлять 0,25–0,5 г/кг и титруется до максимальной 2,5 г/кг в зависимости от переносимости субъекта. Доза может быть уменьшена при непереносимости. Соединение будет вводиться 3-4 раза в день либо в конце еды, либо во время перекуса. Его следует давать не менее чем через 2 часа после любой дозы кукурузного крахмала, чтобы каждая из них действовала независимо друг от друга и чтобы предотвратить риск увеличения побочных эффектов со стороны желудочно-кишечного тракта. Дозы могут удерживаться во время эпизодов гастроэнтерита или диареи.
Другие имена:
  • UX007

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Обзор изменения уровня глюкозы в крови от исходного уровня до визита через 6 месяцев.
Исходный уровень и 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Диетическое потребление
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Анализ изменений в потреблении жиров, белков и углеводов после добавления вмешательства по сравнению с исходным уровнем до визита через 6 месяцев.
Исходный уровень и 6 месяцев
Оценка стеатоза печени
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Оценка изменения жировой инфильтрации (стеатоза) с помощью ультразвуковой эластографии от исходного уровня до визита через 6 месяцев. Этот метод будет определять степень стеатоза, которая отражается эхогенностью и жесткостью, которые измеряются с помощью 2D-ультразвуковых измерений скорости сдвиговой волны.
Исходный уровень и 6 месяцев
Оценка размера печени
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Обзор изменения размера печени с помощью ультразвуковой эластографии от исходного уровня до визита через 6 месяцев. Этот метод обеспечит размер печени в обе временные точки.
Исходный уровень и 6 месяцев
Лабораторные маркеры метаболического контроля
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Анализ лабораторных маркеров, указывающих на метаболический контроль, включая глюкозу, триглицериды и мочевую кислоту, измеренные в мг/дл от исходного уровня до визита через 6 месяцев.
Исходный уровень и 6 месяцев
Другие маркеры лабораторного контроля метаболизма
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
Анализ уровня лактата как основного показателя метаболического контроля, измеряемого в ммоль/л от исходного уровня до визита через 6 месяцев.
Исходный уровень и 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Areeg El-Gharbawy

Соавторы

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Главный следователь: Areeg El-Gharbawy, MD, Duke University, Department of Pediatrics - Medical Genetics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 октября 2020 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 октября 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 сентября 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 сентября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 декабря 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 декабря 2021 г.

Последняя проверка

1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00103582

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Болезнь накопления гликогена I типа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться