Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Anaplerotisk terapi med triheptanoin for pasienter med glykogenlagringssykdom type I

14. desember 2021 oppdatert av: Areeg El-Gharbawy

Denne studien vil være et åpent, prospektivt, intervensjonelt gjennomførbarhetpilotprosjekt for å studere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til UX007 (triheptanoin) for å redusere hypoglykemiske hendelser hos pasienter med GSD I. Forsøkspersonene vil tjene som deres egen kontroll. Fem (5) forsøkspersoner som er behandlingsnaive for UX007 (triheptanoin) og allerede er på standard diettbehandling for GSDI, vil bli registrert.

Hovedmålet er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til UX007 (triheptanoin) hos pasienter med GSD I. De sekundære målene inkluderer å evaluere effekten av UX007 (triheptanoin) på å opprettholde varigheten av normoglykemi mellom måltider basert på glukoseovervåking (Forebygging og reduksjon av hyppigheten av hypoglykemi); reduksjon/stabilisering av dosen maisstivelse; og forebygging av økt leversteatose basert på ultralyd med elastografi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Før første studieavtale:

En journalgjennomgang vil bli gjort før avtalen for å bekrefte diagnosen GSD I. For interesserte personer som ikke allerede er kjent for etterforskerne (dvs. pasienter ved Duke University Medical Center), vil en utgivelse av beskyttet helseinformasjon bli signert av de potensielle forsøkspersonene for å få journaler som kan brukes til å bekrefte diagnosen.

Grunnlinje / besøk 1:

Studiepersoner vil bli bedt om å komme til DUMC for å gjennomgå og signere det informerte samtykkedokumentet. På det tidspunktet vil fullstendig sykehistorie og fullstendig fysisk undersøkelse bli innhentet. Blod og urin vil bli samlet inn for laboratorievurderinger. Høyde, vekt og vitale tegn (blodtrykk, puls, respirasjon) vil bli samlet inn.

En ernæringshistorie og gjennomgang av diett meieri innsamlet tre dager før besøket vil bli gjennomgått av en studie diettist. Blodsukkerovervåkingsloggen for de tre dagene før besøket vil også bli gjennomgått av studiens kostholdsekspert og lege. Studiepersonell vil samle inn samtidige medisiner og bivirkningsinnsamling vil begynne når dosering med UX007 er startet. En ultralyd med elastografi vil bli utført ved DUMCs røntgenavdeling og gjennomgått og en rapport generert av en radiolog.

Sikkerhetstelefonkontakt:

Forsøkspersonene vil bli oppringt av studiepersonell dagen etter at de starter UX007 og igjen 4 uker senere for å vurdere ernæringshistorie, gjennomgang av glukosedagbok, gjennomgang av doseringsoverholdelse og for å få en oppdatert vekt. Studiepersonell vil også vurdere bivirkninger (AE/SAE) og samtidige medisiner under disse samtalene. Hvis et forsøksperson opplever en AE/SAE, vil de bli kontaktet annenhver uke inntil AE/SAE er løst.

2, 4 og 6 måneder/tidlig avslutningsbesøk:

Samme prosedyrer vil bli utført som ved baseline-besøket, med unntak av ultralyd med elastografi, som kun vil bli tatt igjen ved 6 måneders/tidlig avslutningsbesøk.

Telefonkontakt etter oppsigelse:

2-6 uker etter besøket på 6 måneder/tidlig avslutning vil studiepersonell kontakte forsøkspersonen for å samle en midlertidig sykehistorie, evaluering av ernæringshistorie, gjennomgang av glukosedagbok samt gjennomgang av bivirkninger og samtidige medisiner. En oppdatert vekt vil også bli innhentet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Naiv til UX007 (triheptanoin)
  • Bekreftet dokumentert diagnose av GSDI: bekreftelse kan være basert på mutasjonsanalyse, leverbiopsi eller enzymtesting
  • Villig og i stand til å fullføre alle aspekter av studien til slutten av studien, inkludert besøk og tester, dokumentasjon av symptomer, blodsukker og diettlogg, og administrering av UX007 (triheptanoin); Mindreårige i studiet må ha en forelder/lovlig autorisert representant som er villig og i stand til å bistå i alle gjeldende studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Har en historie med alvorlig inflammatorisk tarmsykdom, eller alvorlig kronisk diaré etter PIs skjønn på konvensjonelle doser maisstivelse
  • Pasienten bruker en hvilken som helst annen form for triglyserid med middels kjede (MCT) i løpet av studietiden. Pasienter vil bli bedt om å stoppe enhver ernæringsforbindelse som inkluderer MCT-olje en uke (7 dager) før baseline.
  • Har noen komorbide tilstander, inkludert alvorlig(e) organsystemsykdom(er) som etter etterforskerens mening gir forsøkspersonen økt risiko for komplikasjoner, forstyrrer studiedeltakelse eller etterlevelse, eller forvirrer studiemålene
  • Svangerskap
  • Pasienter på kontinuerlig mat, med diagnose diabetes og/eller diagnose av annen medfødt feil eller metabolisme

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Triheptanoin
Open Label-studie
Legemiddel: Triheptanoin
Dette er en åpen studie. Startdosen UX007 (triheptanoin) vil være 0,25 - 0,5 g/kg og titrert til maksimalt 2,5 g/kg avhengig av pasientens toleranse. Dosen kan reduseres hvis den ikke tolereres. Forbindelsen vil bli administrert 3-4 ganger per dag, enten ved slutten av et måltid eller med en matbit. Det bør gis med minst 2 timers mellomrom fra maisstivelsesdose for å la hver enkelt opptre uavhengig av hverandre, og for å forhindre risikoen for økte gastrointestinale bivirkninger. Dosene kan holdes under episoder med gastroenteritt eller diaré.
Andre navn:
  • UX007

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodsukkernivå
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Gjennomgang av endringen i blodsukkernivået fra baseline til 6 måneders besøk
Baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Diettinntak
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Gjennomgang av endringen i fett-, protein- og karbohydratinntak, etter å ha lagt til intervensjonen, fra baseline til 6 måneders besøk
Baseline og 6 måneder
Vurdering av leversteatose
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Gjennomgå endringen av fettinfiltrasjon (steatose) ved hjelp av ultralyd elastografi fra baseline til 6 måneders besøk. Denne teknikken vil graden av steatose som reflekteres av ekkogenisitet og stivhet som måles ved 2D ultralydskjærbølgehastighetsmålinger.
Baseline og 6 måneder
Vurdering av leverstørrelse
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Gjennomgang av endringen i leverstørrelse ved hjelp av ultralyd elastografi fra baseline til 6 måneders besøk. Denne teknikken vil gi leverstørrelse på begge tidspunktene.
Baseline og 6 måneder
Laboratoriemetabolske kontrollmarkører
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Gjennomgang av laboratoriemarkører som indikerer metabolsk kontroll som inkluderer glukose, triglyserider og urinsyre målt i mg/dl fra baseline til 6 måneders besøk
Baseline og 6 måneder
Andre laboratoriemetabolske kontrollmarkører
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Gjennomgang av laktatnivåer som en hovedindikator på metabolsk kontroll målt i mMol/L fra baseline til 6 måneders besøk
Baseline og 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Areeg El-Gharbawy

Samarbeidspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Areeg El-Gharbawy, MD, Duke University, Department of Pediatrics - Medical Genetics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. oktober 2020

Primær fullføring (FAKTISKE)

21. oktober 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

21. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

11. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

15. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00103582

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Triheptanoin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere