Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia anaplerotyczna z użyciem triheptanoiny u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu I

14 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Areeg El-Gharbawy

Badanie to będzie otwartym, prospektywnym, interwencyjnym projektem pilotażowym wykonalności, mającym na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji UX007 (triheptanoiny) w zmniejszaniu częstości występowania hipoglikemii u pacjentów z GSD I. Pacjenci będą stanowić własną grupę kontrolną. Zarejestrowanych zostanie pięciu (5) pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni UX007 (triheptanoiną) i są już na standardowej terapii dietetycznej z powodu GSDI.

Głównym celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji UX007 (triheptanoiny) u pacjentów z GSD I. Do celów drugorzędnych należy ocena wpływu UX007 (triheptanoiny) na utrzymanie czasu trwania normoglikemii między posiłkami w oparciu o monitorowanie glikemii (Zapobieganie i zmniejszanie częstości hipoglikemii); redukcja/stabilizacja dawki skrobi kukurydzianej; oraz profilaktyka nasilonego stłuszczenia wątroby na podstawie badania ultrasonograficznego z elastografią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przed pierwszą wizytą na studia:

Przed wizytą zostanie przeprowadzony przegląd dokumentacji medycznej w celu potwierdzenia diagnozy GSD I. W przypadku zainteresowanych osób, które nie są jeszcze znane badaczom (tj. pacjentów Centrum Medycznego Uniwersytetu Duke'a), potencjalni badani podpiszą ujawnienie chronionych informacji zdrowotnych w celu uzyskania dokumentacji, która może zostać wykorzystana do potwierdzenia diagnozy.

Punkt wyjściowy / Wizyta 1:

Uczestnicy badania zostaną poinstruowani, aby przybyli do DUMC w celu przejrzenia i podpisania dokumentu świadomej zgody. W tym czasie zostanie uzyskana pełna historia medyczna i pełne badanie fizykalne. Zostanie pobrana krew i mocz do badań laboratoryjnych. Zostaną zebrane informacje o wzroście, wadze i parametrach życiowych (ciśnienie krwi, puls, oddech).

Wywiad żywieniowy i przegląd nabiału dietetycznego zebrane trzy dni przed wizytą zostaną przejrzane przez dietetyka prowadzącego badanie. Dziennik monitorowania glikemii z trzech dni przed wizytą zostanie również przejrzany przez dietetyka i lekarza prowadzącego badanie. Personel badawczy będzie gromadzić leki towarzyszące, a gromadzenie informacji o zdarzeniach niepożądanych rozpocznie się po rozpoczęciu podawania UX007. USG z elastografią zostanie wykonane na oddziale radiologii DUMC i ocenione, a raport wygenerowany przez radiologa.

Telefon bezpieczeństwa:

Uczestnicy zostaną wezwani przez personel badawczy dzień po rozpoczęciu badania UX007 i ponownie 4 tygodnie później w celu oceny historii odżywiania, przeglądu dzienniczka glukozy, przeglądu zgodności dawkowania i uzyskania zaktualizowanej masy ciała. Personel badawczy dokona również przeglądu zdarzeń niepożądanych (AE/SAE) i jednocześnie stosowanych leków podczas tych rozmów. Jeśli pacjent doświadczy AE/SAE, będzie się z nim kontaktować co dwa tygodnie, aż do ustąpienia AE/SAE.

Wizyty w 2, 4 i 6 miesiącu/przedterminowym zakończeniu:

Zostaną przeprowadzone te same procedury, co podczas wizyty wyjściowej, z wyjątkiem USG z elastografią, które zostanie ponownie pobrane dopiero podczas wizyty 6-miesięcznej/wczesnej wizyty kończącej.

Kontakt telefoniczny po rozwiązaniu umowy:

2-6 tygodni po 6-miesięcznej/przedwczesnej wizycie końcowej personel badawczy skontaktuje się z pacjentem w celu zebrania tymczasowej historii medycznej, oceny historii odżywiania, przeglądu dzienniczka glukozy, a także przeglądu zdarzeń niepożądanych i jednocześnie stosowanych leków. Uzyskana zostanie również zaktualizowana waga.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Naiwny na UX007 (triheptanoina)
  • Potwierdzona udokumentowana diagnoza GSDI: potwierdzenie może opierać się na analizie mutacji, biopsji wątroby lub testach enzymatycznych
  • Chęć i zdolność do ukończenia wszystkich aspektów badania do końca badania, w tym wizyt i testów, dokumentacji objawów, poziomu cukru we krwi i dziennika diety oraz podawania UX007 (triheptanoiny); osoby niepełnoletnie biorące udział w badaniu muszą mieć rodzica/upoważnionego przedstawiciela prawnego, który jest chętny i zdolny do pomocy we wszystkich obowiązujących wymaganiach dotyczących badania

Kryteria wyłączenia:

  • Mają historię ciężkiej choroby zapalnej jelit lub ciężkiej przewlekłej biegunki według uznania PI na konwencjonalnych dawkach skrobi kukurydzianej
  • W czasie badania pacjent przyjmuje jakąkolwiek inną postać trójglicerydów o średniej długości łańcucha (MCT). Pacjenci zostaną poproszeni o zaprzestanie stosowania jakiegokolwiek składnika odżywczego zawierającego olej MCT na tydzień (7 dni) przed punktem wyjściowym.
  • Mieć jakiekolwiek współistniejące schorzenia, w tym poważne choroby narządów i narządów, które w opinii badacza narażają osobę na zwiększone ryzyko powikłań, przeszkadzają w uczestnictwie w badaniu lub jego przestrzeganiu lub zakłócają cele badania
  • Ciąża
  • Pacjenci o ciągłym karmieniu, z rozpoznaną cukrzycą i/lub rozpoznaniem jakiejkolwiek innej wrodzonej wady lub metabolizmu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Triheptanoina
Badanie otwartej etykiety
Lek: Triheptanoina
Jest to badanie otwarte. Dawka początkowa UX007 (triheptanoiny) będzie wynosić 0,25 - 0,5 g/kg i będzie miareczkowana do maksymalnie 2,5 g/kg w zależności od tolerancji pacjenta. Dawkę można zmniejszyć, jeśli nie jest tolerowana. Związek będzie podawany 3-4 razy dziennie, na koniec posiłku lub z przekąską. Należy ją podawać w odstępie co najmniej 2 godzin od jakiejkolwiek dawki skrobi kukurydzianej, aby umożliwić każdemu działanie niezależne od siebie i zapobiec ryzyku nasilenia działań niepożądanych ze strony przewodu pokarmowego. Dawki można wstrzymać podczas epizodów zapalenia żołądka i jelit lub biegunki.
Inne nazwy:
  • UX007

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Przegląd zmiany poziomu glukozy we krwi od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty
Wartość bazowa i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spożycie dietetyczne
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Przegląd zmian w spożyciu tłuszczu, białka i węglowodanów, po dodaniu interwencji, od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Ocena stłuszczenia wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Przegląd zmiany nacieku tłuszczowego (stłuszczenia) za pomocą elastografii ultrasonograficznej od wizyty wyjściowej do 6-miesięcznej wizyty. Technika ta pozwala określić stopień stłuszczenia, który odzwierciedla echogeniczność i sztywność mierzoną za pomocą ultradźwiękowych pomiarów prędkości fali poprzecznej 2D.
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Ocena wielkości wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Przegląd zmiany wielkości wątroby za pomocą elastografii ultrasonograficznej od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty. Ta technika zapewni rozmiar wątroby w obu punktach czasowych.
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Laboratoryjne markery kontroli metabolicznej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Przegląd markerów laboratoryjnych wskazujących na wyrównanie metaboliczne, które obejmują glukozę, trójglicerydy i kwas moczowy mierzone w mg/dl od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Inne laboratoryjne markery kontroli metabolicznej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Przegląd poziomów mleczanów jako głównego wskaźnika kontroli metabolicznej mierzonej w mmol/l od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty
Wartość bazowa i 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Areeg El-Gharbawy

Współpracownicy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Główny śledczy: Areeg El-Gharbawy, MD, Duke University, Department of Pediatrics - Medical Genetics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

16 października 2020

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

21 października 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

21 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

11 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

15 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00103582

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj