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글리코겐 축적병 I형 환자에 대한 트리헵타노인을 이용한 보충 요법

2021년 12월 14일 업데이트: Areeg El-Gharbawy

이 연구는 GSD I 환자의 저혈당 사건 감소에 대한 UX007(트리헵타노인)의 효능, 안전성 및 내약성을 연구하기 위한 오픈 라벨, 전향적, 중재 타당성 파일럿 프로젝트가 될 것입니다. 피험자는 자체 통제 역할을 할 것입니다. UX007(트리헵타노인)에 대한 치료 경험이 없고 이미 GSDI에 대한 표준 식이 요법을 받고 있는 5명의 피험자가 등록됩니다.

주요 목표는 GSD I 환자에서 UX007(triheptanoin)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다. 2차 목적은 글루코스 모니터링에 기초한 식사 간 정상혈당증의 지속 기간 유지에 대한 UX007(트리헵타노인)의 효과를 평가하는 것(저혈당증의 빈도를 예방 및 감소); 옥수수 전분 용량의 감소/안정화; 엘라스토그래피를 이용한 초음파를 기반으로 한 증가된 간 지방증의 예방.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

첫 연구 예약 전:

GSD I의 진단을 확인하기 위해 약속 전에 의료 기록 검토가 수행됩니다. 조사관에게 아직 알려지지 않은 관심 피험자(즉, Duke University Medical Center의 환자)의 경우 잠재적인 피험자가 진단을 확인하는 데 사용할 수 있는 기록을 얻기 위해 보호 대상 건강 정보 공개에 서명합니다.

기준선/방문 1:

연구 피험자는 DUMC에 와서 정보에 입각한 동의 문서를 검토하고 서명하도록 지시받을 것입니다. 이때 완전한 병력과 완전한 신체 검사를 받게 됩니다. 실험실 평가를 위해 혈액과 소변을 수집합니다. 키, 몸무게, 활력 징후(혈압, 맥박, 호흡)를 수집합니다.

방문 3일 전에 수집된 다이어트 유제품의 영양 이력 및 검토는 연구 영양사가 검토할 것입니다. 방문 전 3일 동안의 혈당 모니터링 로그도 연구 영양사와 MD를 검토합니다. 연구 직원은 병용 약물을 수집하고 부작용 수집은 UX007 투여가 시작되면 시작됩니다. DUMC의 방사선과에서 초음파 검사를 실시하고 방사선 전문의가 검토하고 보고서를 생성합니다.

안전 전화 연락처:

피험자는 UX007을 시작한 다음 날과 4주 후에 다시 전화를 걸어 영양 이력을 평가하고, 포도당 일지 검토, 투약 준수 검토 및 업데이트된 체중을 얻습니다. 연구 직원은 또한 이러한 통화 중에 부작용(AE/SAE) 및 병용 약물을 검토할 것입니다. 피험자가 AE/SAE를 경험하는 경우 AE/SAE가 해결될 때까지 2주마다 연락을 받게 됩니다.

2, 4, 6개월/조기 종료 방문:

6개월/조기 종료 방문 시에만 다시 수집되는 엘라스토그래피를 이용한 초음파 검사를 제외하고 기준선 방문 시와 동일한 절차가 수행됩니다.

해지 후 전화 연락:

6개월/조기 종료 방문 후 2-6주에 연구 직원이 피험자에게 연락하여 임시 병력, 영양 이력 평가, 포도당 일지 검토, 부작용 및 병용 약물 검토를 수집합니다. 업데이트된 가중치도 얻을 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 나이브 투 UX007(트리헵타노인)
  • 확인된 문서화된 GSDI 진단: 확인은 돌연변이 분석, 간 생검 또는 효소 검사를 기반으로 할 수 있습니다.
  • 방문 및 테스트, 증상 기록, 혈당 및 식이 기록, UX007(트리헵타노인) 투여를 포함하여 연구 종료 시까지 연구의 모든 측면을 완료할 의지와 능력 연구에 참여하는 미성년자는 해당하는 모든 연구 요구 사항을 지원할 의지와 능력이 있는 부모/법적 대리인이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 중증 염증성 장 질환 또는 PI 재량에 따라 옥수수 전분의 기존 용량에 대한 중증 만성 설사의 병력이 있습니다.
  • 환자는 연구 기간 동안 다른 형태의 중쇄 트리글리세리드(MCT)에 있습니다. 환자는 베이스라인 1주일(7일) 전에 MCT 오일을 포함하는 영양 화합물을 중단하도록 요청받을 것입니다.
  • 조사자의 의견에 따라 피험자를 합병증의 위험이 증가시키거나, 연구 참여 또는 순응을 방해하거나, 연구 목표를 혼란스럽게 하는 주요 장기계 질환(들)을 포함하는 임의의 동반이환 상태를 가짐
  • 임신
  • 당뇨병 진단 및/또는 기타 선천성 이상 또는 대사 진단을 받은 지속적인 수유 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 트리헵타노인
오픈 라벨 연구
의약품: 트리헵타노인
이것은 오픈 라벨 연구입니다. UX007(트리헵타노인) 시작 용량은 0.25 - 0.5g/kg이며 대상자의 허용 오차에 따라 최대 2.5g/kg까지 적정됩니다. 내약성이 없으면 복용량을 줄일 수 있습니다. 화합물은 식사가 끝날 때 또는 간식과 함께 하루에 3-4회 투여됩니다. 각각이 서로 독립적으로 작용할 수 있도록 하고 위장관 부작용 증가 위험을 방지하기 위해 옥수수 전분 투여와 최소 2시간 간격을 두고 투여해야 합니다. 용량은 위장염 또는 설사의 에피소드 동안 유지될 수 있습니다.
다른 이름들:
  • UX007

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈당 수치
기간: 기준선 및 6개월
기준선에서 6개월 방문까지 혈당 수준의 변화 검토
기준선 및 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
식이 섭취
기간: 기준선 및 6개월
개입을 추가한 후 기준선에서 6개월 방문까지 지방, 단백질 및 탄수화물 섭취량의 변화 검토
기준선 및 6개월
간 지방증 평가
기간: 기준선 및 6개월
기준선에서 6개월 방문까지 초음파 탄성촬영술을 이용한 지방 침윤(지방증)의 변화를 검토합니다. 이 기술은 2D 초음파 전단파 속도 측정으로 측정되는 에코 발생과 강성에 의해 반영되는 지방증의 정도를 나타냅니다.
기준선 및 6개월
간 크기 평가
기간: 기준선 및 6개월
기준선에서 6개월 방문까지 초음파 탄성촬영술을 사용하여 간 크기의 변화를 검토합니다. 이 기술은 두 시점 모두에서 간 크기를 제공합니다.
기준선 및 6개월
실험실 대사 제어 마커
기간: 기준선 및 6개월
기준선에서 6개월 방문까지 mg/dl로 측정된 포도당, 트리글리세리드 및 요산을 포함하는 대사 조절을 나타내는 실험실 마커 검토
기준선 및 6개월
기타 실험실 대사 제어 마커
기간: 기준선 및 6개월
기준선에서 6개월 방문까지 mMol/L로 측정된 대사 조절의 주요 지표로서 젖산 수준 검토
기준선 및 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Areeg El-Gharbawy

협력자

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 수석 연구원: Areeg El-Gharbawy, MD, Duke University, Department of Pediatrics - Medical Genetics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 10월 16일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 21일

연구 완료 (실제)

2021년 10월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 8월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 9월 9일

처음 게시됨 (실제)

2018년 9월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2021년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pro00103582

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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