自己免疫難治性てんかんの髄腔内自家ADRC治療 (EPIMSC)
髄腔内自己脂肪由来再生細胞 自己免疫性難治性てんかんの治療 - 安全性と有効性の評価
自己免疫メカニズムによって引き起こされる難治性てんかんは、子供を進行性の神経変性に導きます。 免疫調節療法は、そのような症例の半分にしか効果がありません。 新しいアプローチが行われています。 脂肪組織から分離された ADRC (脂肪由来再生細胞) は、組織修復細胞として機能する間葉系幹細胞で構成されていることがわかりました。 この実験的研究の目的は、自己免疫性難治性てんかんと診断された患者における多能性間葉系脂肪由来再生細胞 (ADRC) の使用の可能性と安全性を評価することです。
研究プロトコル:
脂肪吸引後に得られた自己ADRCの髄腔内注入とそれに続くCytoriシステムによる分離が行われます。 手順は、各患者で3か月ごとに3回繰り返されます。 神経学的状態、脳 MRI、認知機能、および抗てんかん効果は、24 か月間監視されます。
調査の概要
詳細な説明
てんかんは、人口の約 1%、または c.ポーランドでは 400,000 人の患者。 自己免疫難治性てんかんはまれですが、ほとんどの障害てんかんは発達退行につながります。 薬剤耐性てんかんにおける ADRC の肯定的な効果に対する信念は、間葉系細胞が損傷した組織に集中する能力と、それらの強力な免疫調節、特に抗炎症特性を示す試験結果に由来しています。 薬剤耐性てんかんの患者は、てんかんゾーン内のニューロン数の減少を示しており、これらのほとんどが活動亢進して機能不全になっています。 さらに、影響を受けた脳組織における炎症性活性反応が見られます。 内因性神経新生の ADRC による活性化は、てんかんゾーンが減少する可能性を高め、てんかん患者に一般的にみられる神経精神障害に関してプラスの影響を与える可能性があります。 再発性てんかん発作に伴うもう 1 つの一般的なプロセスは、活動性炎症です。 文献によると、ADRC は強力な神経保護、免疫調節、抗アポトーシスの性質を示し、てんかん発作の頻度を減らす可能性があります。 したがって、薬剤耐性てんかん患者を対象とした ADRC の臨床試験は、てんかん発作の制御と共存する行動/精神症状の抑制に有望です。 目標は、患者とその介護者の生活の質を向上させることです。
自己免疫性薬剤耐性てんかんと診断され、設定された基準を満たし、検査に参加する資格がある患者では、小児神経科クリニックで両親の正式な書面による同意を得た後、IMC神経学的検査、定期的な臨床検査、EEGおよび神経心理学的評価が行われます。 ADRCは、脂肪吸引とCytoriシステムによる分離後に取得されます。
ADRC 懸濁液 (5 ml) の髄腔内移植の前に、元のタンパク質レベル、オリゴクローナル バンド、IgG インデックス、および GluR3、VGKC 複合体/LGI1、GM1、NT-3、GAD、および NMDAR 抗体の評価のために脳脊髄液が収集されます。 . 同時に、免疫グロブリン IgA、IgM、および IgG のレベルを評価するために 5ml の血清を摂取します。
手順は、各患者で3か月ごとに3回繰り返されます。 神経学的状態、脳 MRI、認知機能、および抗てんかん効果は、24 か月間監視されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 既往歴および診断検査（EEG、MR）で確認された薬剤耐性てんかん
- 3歳から18歳までのお子様
- 血清またはCSF中の抗ニューロン抗体の存在
- ラスムッセン脳炎（証明された細胞性免疫の病因）
- 推定自己免疫病因（家族内の自己免疫疾患、熱性感染症に伴う難治性てんかん）
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある（患者または法定後見人）
除外基準:
- 遺伝病因または代謝病因が証明されている難治性てんかん
- 腫瘍性疾患
- 募集時のアクティブな炎症プロセス
- 凝固障害
- てんかん重積症
- 別の臨床試験への参加
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲と能力の欠如
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：実験グループ
自己免疫難治性てんかんにおける自家ADRC移植
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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てんかん発作の発生率
時間枠：3ヶ月
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てんかん発作頻度、EEGの記録
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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知能テスト
時間枠：3ヶ月
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Leiter には、Fluid Intelligence Visualization、Memory、Attention の 4 つのドメインに編成された 10 のサブテストが含まれています。
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3ヶ月
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学校の進歩
時間枠：3ヶ月
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教師の参照
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3ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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放射線評価
時間枠：12ヶ月
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MRI
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12ヶ月
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抗神経抗体のレベル
時間枠：3ヶ月
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タンパク質レベル、オリゴクローナル バンド、IgG インデックス、および起源を評価するための脳脊髄液からの GluR3、VGKC 複合体/LGI1、GM1、NT-3、GAD、NMDAR 抗体
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3ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Dorota Antczak-Marach, M.D.、Institute of Mother and Child
- 主任研究者：Ewa Sawicka, Prof.、Institute of Mother and Child
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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