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Trattamento ADRC autologo intratecale dell'epilessia refrattaria autoimmune (EPIMSC)

14 aprile 2020 aggiornato da: Anna Sarnowska, Mossakowski Medical Research Centre Polish Academy of Sciences

Cellule rigenerative derivate da adiposo autologo intratecale Trattamento dell'epilessia refrattaria determinata autoimmune - Valutazione della sicurezza e dell'efficacia

Le epilessie refrattarie causate da meccanismi autoimmuni portano nei bambini alla progressiva neurodegenerazione. La terapia di immunomodulazione è efficace solo nella metà di tali casi. Vengono intrapresi nuovi approcci. È stato scoperto che le ADRC (cellule rigenerative derivate da adiposo) isolate dal tessuto adiposo sono costituite da cellule staminali mesenchimali che agiscono come cellule di riparazione dei tessuti. Lo scopo di questo studio sperimentale è valutare la possibilità e la sicurezza dell'uso di cellule rigenerative derivate da adiposo mesenchimale multipotenti (ADRC) in pazienti con diagnosi di epilessia refrattaria autoimmune determinata.

Protocollo di studio:

Verranno eseguite infusioni intratecali di ADRC autologhe ottenute dopo liposuzione seguita da isolamento con sistema Cytori. La procedura verrà ripetuta 3 volte ogni 3 mesi in ciascun paziente. Lo stato neurologico, la risonanza magnetica cerebrale, la funzione cognitiva e l'effetto antiepilettico saranno supervisionati per 24 mesi.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'epilessia è un disturbo neurologico cronico diagnosticato in circa l'1% della popolazione, o c. 400.000 pazienti in Polonia. L'epilessia refrattaria autoimmune è rara, ma la maggior parte delle epilessie disabili porta alla regressione dello sviluppo. La convinzione di un effetto positivo delle ADRC nell'epilessia resistente ai farmaci deriva dai risultati dei test che mostrano la capacità delle cellule mesenchimali di concentrarsi nei tessuti danneggiati, nonché le loro forti proprietà immunomodulanti, in particolare antinfiammatorie. I pazienti con epilessia resistente ai farmaci mostrano un numero ridotto di neuroni all'interno della zona epilettica, con la maggior parte di questi iperattivi e malfunzionanti. Inoltre, è visibile una reazione infiammatoria attiva nel tessuto cerebrale interessato. L'attivazione della neurogenesi endogena indotta dall'ADRC può aumentare le probabilità che la zona epilettica venga ridotta e dare un impatto positivo per quanto riguarda i disturbi neuropsichiatrici comunemente presenti nei pazienti con epilessia. Un altro processo comune che accompagna gli attacchi epilettici ricorrenti è l'infiammazione attiva. Secondo la letteratura, gli ADRC mostrano forti qualità neuroprotettive, immunomodulanti e antiapoptotiche e possono potenzialmente ridurre la frequenza degli attacchi di epilessia. Pertanto, uno studio clinico con ADRC, indirizzato a chi soffre di epilessia resistente ai farmaci, sarebbe promettente nel controllo delle crisi epilettiche e dei sintomi comportamentali / psichiatrici coesistenti. L'obiettivo è quello di migliorare la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregivers.

Nei pazienti a cui è stata diagnosticata un'epilessia autoimmune resistente ai farmaci e che hanno soddisfatto i criteri stabiliti e sono qualificati per partecipare all'esame, dopo un formale consenso scritto dei genitori presso la Clinica di neurologia infantile IMC esame neurologico, test di laboratorio di routine, EEG e verrà eseguita una valutazione neuropsicologica. L'ADRC sarà ottenuto dopo la liposuzione e l'isolamento con il sistema Cytori.

Prima del trapianto intratecale della sospensione ADRC (5 ml), il liquido cerebrospinale sarà raccolto per la valutazione del livello proteico di origine, delle bande oligoclonali, dell'indice IgG e degli anticorpi GluR3, complesso VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD e NMDAR . Contemporaneamente verrà effettuata l'assunzione di 5ml di siero per valutare i livelli di immunoglobuline IgA, IgM e IgG.

La procedura verrà ripetuta 3 volte ogni 3 mesi in ciascun paziente. Lo stato neurologico, la risonanza magnetica cerebrale, la funzione cognitiva e l'effetto antiepilettico saranno supervisionati per 24 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Epilessia farmacoresistente confermata in anamnesi e test diagnostici (EEG, RM)
  • Bambini dai 3 ai 18 anni
  • Presenza di anticorpi antineuronali nel siero o nel liquido cerebrospinale
  • Encefalite di Rasmussen (patogenesi comprovata dell'immunità cellulare)
  • Probabile patogenesi autoimmune (malattie autoimmuni in famiglia, infezione febbrile associata a epilessia refrattaria)
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto (paziente o tutore legale)

Criteri di esclusione:

  • Epilessia refrattaria con provata eziologia genetica o metabolica
  • Malattia neoplastica
  • Processo infiammatorio attivo al momento del reclutamento
  • Disturbo della coagulazione
  • Stato epilettico
  • Partecipazione a un altro studio clinico
  • Mancanza di volontà e capacità di fornire il consenso informato scritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo sperimentale
Trapianto autologo di ADRC nell'epilessia refrattaria autoimmune

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di crisi epilettiche
Lasso di tempo: 3 mesi
registrazione della frequenza delle crisi epilettiche, EEG
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prova di intelligenza
Lasso di tempo: 3 mesi
Il Leiter contiene 10 subtest organizzati in quattro domini: Intelligenza Fluida Visualizzazione, Memoria, Attenzione
3 mesi
Andamento scolastico
Lasso di tempo: 3 mesi
riferimenti dell'insegnante
3 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione radiologica
Lasso di tempo: 12 mesi
Risonanza magnetica
12 mesi
Il livello di anticorpi antineurali
Lasso di tempo: 3 mesi
livello proteico, bande oligoclonali, indice IgG e GluR3, complesso VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD, anticorpi NMDAR dal liquido cerebrospinale per la valutazione dell'origine
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
  • Investigatore principale: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

15 novembre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

14 aprile 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

14 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

18 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

15 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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