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鞘内自体 ADRC 治疗自身免疫性难治性癫痫 (EPIMSC)

2020年4月14日 更新者:Anna Sarnowska、Mossakowski Medical Research Centre Polish Academy of Sciences

鞘内自体脂肪来源再生细胞治疗自身免疫性难治性癫痫——安全性和有效性评价

由自身免疫机制引起的难治性癫痫导致儿童进行性神经变性。 免疫调节疗法仅对一半的此类病例有效。 采取了新的方法。 研究发现,从脂肪组织中分离出的 ADRC(脂肪来源的再生细胞)由充当组织修复细胞的间充质干细胞组成。 本实验研究的目的是评估在诊断为自身免疫性难治性癫痫患者中使用多能间充质脂肪再生细胞 (ADRC) 的可能性和安全性。

研究方案:

将进行抽脂后获得的自体 ADRC 的鞘内输注,然后通过 Cytori 系统进行分离。 每位患者每 3 个月重复 3 次程序。 将在 24 个月内监督神经状态、脑部 MRI、认知功能和抗癫痫作用。

研究概览

详细说明

癫痫是一种慢性神经系统疾病,约有 1% 的人口被诊断出来,或 c.波兰有 400,000 名患者。 自身免疫性难治性癫痫很少见,但大多数致残性癫痫导致发育退化。 ADRCs 对耐药性癫痫有积极作用的信念来自于显示间充质细胞集中在受损组织中的能力的测试结果,以及它们强大的免疫调节特性,尤其是抗炎特性。 耐药性癫痫患者表现出癫痫区内神经元数量减少,其中大部分神经元过度活跃和功能障碍。 此外,受影响的脑组织中的炎症活性反应是可见的。 ADRC 诱导的内源性神经发生激活可能会增加癫痫区缩小的机会,并对癫痫患者常见的神经精神障碍产生积极影响。 伴随反复发作的癫痫发作的另一个常见过程是活动性炎症。 根据文献,ADRC 显示出强大的神经保护、免疫调节和抗细胞凋亡特性,它们可能会降低癫痫发作的频率。 因此,针对耐药性癫痫患者的 ADRC 临床试验有望控制癫痫发作和并存的行为/精神症状。 目标是提高患者及其护理人员的生活质量。

对诊断为自身免疫性耐药性癫痫且符合既定标准并符合参加检查条件的患者,经其父母正式书面同意,在儿童神经内科门诊IMC进行神经系统检查、常规实验室检查、脑电图和将进行神经心理学评估。 ADRC将通过Cytori系统抽脂和隔离后获得。

ADRC悬液(5ml)鞘内移植前,采集脑脊液评估原始蛋白水平、寡克隆带、IgG指数以及GluR3、VGKC复合物/LGI1、GM1、NT-3、GAD、NMDAR抗体. 同时将摄入5ml血清以评估免疫球蛋白IgA、IgM和IgG的水平。

每位患者每 3 个月重复 3 次程序。 将在 24 个月内监督神经状态、脑部 MRI、认知功能和抗癫痫作用。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

6

阶段

  • 阶段1

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 在病历和诊断测试(脑电图、磁共振)中确认耐药性癫痫
  • 3至18岁的儿童
  • 血清或脑脊液中存在抗神经元抗体
  • 拉斯穆森脑炎(已证实的细胞免疫发病机制)
  • 可能的自身免疫性发病机制(家族性自身免疫性疾病、发热性感染相关难治性癫痫)
  • 愿意并能够提供书面知情同意书(患者或法定监护人)

排除标准:

  • 具有已证实的遗传或代谢病理学的难治性癫痫
  • 肿瘤性疾病
  • 招募时活跃的炎症过程
  • 凝血障碍
  • 癫痫持续状态
  • 参与另一项临床试验
  • 缺乏提供书面知情同意的意愿和能力

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:北美
  • 介入模型:单组
  • 屏蔽:没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:实验组
自体 ADRC 移植治疗自身免疫性难治性癫痫

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
癫痫发作率
大体时间:3个月
记录癫痫发作频率,脑电图
3个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
智力测验
大体时间:3个月
Leiter 包含 10 个子测试,分为四个领域:流体智能可视化、记忆、注意力
3个月
学校进步
大体时间:3个月
教师推荐信
3个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
放射学评估
大体时间:12个月
核磁共振
12个月
抗神经抗体水平
大体时间:3个月
蛋白水平、寡克隆条带、IgG指数以及脑脊液GluR3、VGKC复合物/LGI1、GM1、NT-3、GAD、NMDAR抗体用于评估来源
3个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Dorota Antczak-Marach, M.D.、Institute of Mother and Child
  • 首席研究员:Ewa Sawicka, Prof.、Institute of Mother and Child

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年11月15日

初级完成 (实际的)

2019年4月14日

研究完成 (实际的)

2019年4月14日

研究注册日期

首次提交

2018年9月14日

首先提交符合 QC 标准的

2018年9月17日

首次发布 (实际的)

2018年9月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年4月14日

最后验证

2020年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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