鞘内自体 ADRC 治疗自身免疫性难治性癫痫 (EPIMSC)
鞘内自体脂肪来源再生细胞治疗自身免疫性难治性癫痫——安全性和有效性评价
由自身免疫机制引起的难治性癫痫导致儿童进行性神经变性。 免疫调节疗法仅对一半的此类病例有效。 采取了新的方法。 研究发现,从脂肪组织中分离出的 ADRC(脂肪来源的再生细胞)由充当组织修复细胞的间充质干细胞组成。 本实验研究的目的是评估在诊断为自身免疫性难治性癫痫患者中使用多能间充质脂肪再生细胞 (ADRC) 的可能性和安全性。
研究方案:
将进行抽脂后获得的自体 ADRC 的鞘内输注,然后通过 Cytori 系统进行分离。 每位患者每 3 个月重复 3 次程序。 将在 24 个月内监督神经状态、脑部 MRI、认知功能和抗癫痫作用。
研究概览
详细说明
癫痫是一种慢性神经系统疾病,约有 1% 的人口被诊断出来,或 c.波兰有 400,000 名患者。 自身免疫性难治性癫痫很少见,但大多数致残性癫痫导致发育退化。 ADRCs 对耐药性癫痫有积极作用的信念来自于显示间充质细胞集中在受损组织中的能力的测试结果,以及它们强大的免疫调节特性,尤其是抗炎特性。 耐药性癫痫患者表现出癫痫区内神经元数量减少,其中大部分神经元过度活跃和功能障碍。 此外,受影响的脑组织中的炎症活性反应是可见的。 ADRC 诱导的内源性神经发生激活可能会增加癫痫区缩小的机会,并对癫痫患者常见的神经精神障碍产生积极影响。 伴随反复发作的癫痫发作的另一个常见过程是活动性炎症。 根据文献,ADRC 显示出强大的神经保护、免疫调节和抗细胞凋亡特性,它们可能会降低癫痫发作的频率。 因此,针对耐药性癫痫患者的 ADRC 临床试验有望控制癫痫发作和并存的行为/精神症状。 目标是提高患者及其护理人员的生活质量。
对诊断为自身免疫性耐药性癫痫且符合既定标准并符合参加检查条件的患者,经其父母正式书面同意,在儿童神经内科门诊IMC进行神经系统检查、常规实验室检查、脑电图和将进行神经心理学评估。 ADRC将通过Cytori系统抽脂和隔离后获得。
ADRC悬液(5ml)鞘内移植前,采集脑脊液评估原始蛋白水平、寡克隆带、IgG指数以及GluR3、VGKC复合物/LGI1、GM1、NT-3、GAD、NMDAR抗体. 同时将摄入5ml血清以评估免疫球蛋白IgA、IgM和IgG的水平。
每位患者每 3 个月重复 3 次程序。 将在 24 个月内监督神经状态、脑部 MRI、认知功能和抗癫痫作用。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 在病历和诊断测试(脑电图、磁共振)中确认耐药性癫痫
- 3至18岁的儿童
- 血清或脑脊液中存在抗神经元抗体
- 拉斯穆森脑炎(已证实的细胞免疫发病机制)
- 可能的自身免疫性发病机制(家族性自身免疫性疾病、发热性感染相关难治性癫痫)
- 愿意并能够提供书面知情同意书(患者或法定监护人)
排除标准:
- 具有已证实的遗传或代谢病理学的难治性癫痫
- 肿瘤性疾病
- 招募时活跃的炎症过程
- 凝血障碍
- 癫痫持续状态
- 参与另一项临床试验
- 缺乏提供书面知情同意的意愿和能力
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:北美
- 介入模型:单组
- 屏蔽:没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
---|---|
实验性的:实验组
自体 ADRC 移植治疗自身免疫性难治性癫痫
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
癫痫发作率
大体时间:3个月
|
记录癫痫发作频率,脑电图
|
3个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
智力测验
大体时间:3个月
|
Leiter 包含 10 个子测试,分为四个领域:流体智能可视化、记忆、注意力
|
3个月
|
学校进步
大体时间:3个月
|
教师推荐信
|
3个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
放射学评估
大体时间:12个月
|
核磁共振
|
12个月
|
抗神经抗体水平
大体时间:3个月
|
蛋白水平、寡克隆条带、IgG指数以及脑脊液GluR3、VGKC复合物/LGI1、GM1、NT-3、GAD、NMDAR抗体用于评估来源
|
3个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Dorota Antczak-Marach, M.D.、Institute of Mother and Child
- 首席研究员:Ewa Sawicka, Prof.、Institute of Mother and Child
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.