Intratekal autolog ADRC-behandling af autoimmun refraktær epilepsi (EPIMSC)

Epilepsi er en kronisk neurologisk lidelse diagnosticeret hos omkring 1 % af befolkningen, eller ca. 400.000 patienter i Polen. Autoimmun refraktær epilepsi er sjælden, men mest handicappet epilepsi, der fører til udviklingsregression. Troen på en positiv effekt af ADRC ved lægemiddelresistent epilepsi kommer fra testresultater, der viser mesenkymale cellers evne til at koncentrere sig i beskadiget væv, samt deres stærke immunmodulerende, især antiinflammatoriske egenskaber. Patienter med lægemiddelresistent epilepsi viser nedsat antal neuroner inden for epilepsizonen, hvor de fleste af disse er hyperaktive og funktionsfejl. Derudover er en inflammatorisk aktiv reaktion i påvirket hjernevæv synlig. ADRC-induceret aktivering af endogen neurogenese kan øge chancerne for, at epilepsizonen reduceres, og give en positiv effekt med hensyn til de neuropsykiatriske lidelser, der almindeligvis forekommer hos patienter med epilepsi. En anden almindelig proces, der ledsager tilbagevendende epilepsianfald, er aktiv inflammation. Ifølge litteraturen viser ADRC'er stærke neurobeskyttende, immunmodulerende og antiapoptotiske egenskaber, og de kan potentielt reducere hyppigheden af ​​epilepsianfald. Et klinisk forsøg med ADRC'er, rettet mod medicinresistente epilepsipatienter, ville således være lovende med hensyn til at kontrollere de epileptiske anfald og sameksisterende adfærdsmæssige/psykiatriske symptomer. Målet er at forbedre livskvaliteten for patienterne og deres pårørende.

Hos patienter, der er diagnosticeret med autoimmun lægemiddelresistent epilepsi og har opfyldt de fastsatte kriterier og kvalificeret til at deltage i undersøgelsen, efter formelt skriftligt samtykke fra deres forældre på Clinic of Child Neurology IMC neurologisk undersøgelse, rutinemæssige laboratorieundersøgelser, EEG og neuropsykologisk vurdering vil blive udført. ADRC vil blive opnået efter fedtsugning og isolering med Cytori-systemet.

Før intratekal transplantation af ADRC suspension (5 ml), vil cerebrospinalvæske blive opsamlet til evaluering af oprindelsesproteinniveau, oligoklonale bånd, IgG-indekset samt GluR3, VGKC kompleks/LGI1, GM1, NT-3, GAD og NMDAR antistoffer . Samtidig vil der være et indtag på 5 ml serum for at evaluere niveauer af immunglobuliner IgA, IgM og IgG.

Proceduren vil blive gentaget 3 gange hver 3. måned hos hver patient. Neurologisk status, hjerne-MR, kognitiv funktion og antiepileptisk effekt vil blive overvåget i løbet af 24 måneder.