Intratekal autolog ADRC-behandling av autoimmun refraktær epilepsi (EPIMSC)

Epilepsi er en kronisk nevrologisk lidelse diagnostisert hos omtrent 1 % av befolkningen, eller ca. 400 000 pasienter i Polen. Autoimmun refraktær epilepsi er sjelden, men mest funksjonshemmet epilepsi som fører til utviklingsregresjon. Troen på en positiv effekt av ADRC ved medikamentresistent epilepsi kommer fra testresultater som viser mesenkymale cellers evne til å konsentrere seg i skadet vev, samt deres sterke immunmodulerende, spesielt antiinflammatoriske egenskaper. Pasienter med medikamentresistent epilepsi viser redusert antall nevroner innenfor epilepsisonen, hvor de fleste av disse er hyperaktive og ikke fungerer. I tillegg er en inflammatorisk aktiv reaksjon i berørt hjernevev synlig. ADRC-indusert aktivering av endogen nevrogenese kan øke sjansene for at epilepsisonen reduseres, og gi en positiv innvirkning når det gjelder de nevropsykiatriske lidelsene som vanligvis forekommer hos pasienter med epilepsi. En annen vanlig prosess som følger med tilbakevendende epilepsianfall er aktiv betennelse. I henhold til litteraturen viser ADRC sterke nevrobeskyttende, immunmodulerende og antiapoptotiske egenskaper, og de kan potensielt redusere frekvensen av epilepsianfall. En klinisk studie med ADRCs, rettet mot medikamentresistente epilepsipatienter, vil derfor være lovende når det gjelder å kontrollere de epileptiske anfallene og sameksisterende atferdsmessige/psykiatriske symptomer. Målet er å forbedre livskvaliteten til pasientene og deres pårørende.

Hos pasienter som ble diagnostisert med autoimmun medikamentresistent epilepsi og har oppfylt de fastsatte kriteriene og kvalifisert til å delta i undersøkelsen, etter formell skriftlig samtykke fra foreldrene ved Clinic of Child Neurology IMC nevrologisk undersøkelse, rutinemessige laboratorietester, EEG og nevropsykologisk vurdering vil bli utført. ADRC vil bli oppnådd etter fettsuging og isolering med Cytori-systemet.

Før intratekal transplantasjon av ADRC-suspensjon (5 ml), vil cerebrospinalvæske samles opp for evaluering av opprinnelsesproteinnivå, oligoklonale bånd, IgG-indeksen samt GluR3, VGKC kompleks/LGI1, GM1, NT-3, GAD og NMDAR antistoffer . Samtidig vil det være et inntak på 5 ml serum for å evaluere nivåene av immunglobulinene IgA, IgM og IgG.

Prosedyren gjentas 3 ganger hver 3. måned hos hver pasient. Nevrologisk status, hjerne-MR, kognitiv funksjon og antiepileptisk effekt vil bli overvåket i løpet av 24 måneder.