Intratekal autolog ADRC-behandling av autoimmun refraktär epilepsi (EPIMSC)

Epilepsi är en kronisk neurologisk sjukdom som diagnostiseras hos cirka 1 % av befolkningen, eller ca. 400 000 patienter i Polen. Autoimmun refraktär epilepsi är sällsynt men mest handikappad epilepsi som leder till utvecklingsregression. Tron på en positiv effekt av ADRC vid läkemedelsresistent epilepsi kommer från testresultat som visar mesenkymala cellers förmåga att koncentrera sig i skadade vävnader, samt deras starka immunmodulerande, särskilt antiinflammatoriska, egenskaper. Patienter med läkemedelsresistent epilepsi visar minskat antal neuroner inom epilepsizonen, där de flesta av dessa är hyperaktiva och inte fungerar. Dessutom är en inflammatorisk aktiv reaktion i påverkad hjärnvävnad synlig. ADRC-inducerad aktivering av endogen neurogenes kan öka chanserna att epilepsizonen reduceras, och ge en positiv inverkan när det gäller de neuropsykiatriska störningar som vanligtvis förekommer hos patienter med epilepsi. En annan vanlig process som åtföljer återkommande epilepsianfall är aktiv inflammation. Enligt litteraturen visar ADRC starka neuroprotektiva, immunmodulerande och antiapoptotiska egenskaper och de kan potentiellt minska frekvensen av epilepsianfall. Således skulle en klinisk prövning med ADRC, riktad till läkemedelsresistenta epilepsipatienter, vara lovande för att kontrollera de epileptiska anfallen och samexisterande beteendemässiga/psykiatriska symtom. Målet är att förbättra livskvaliteten för patienterna och deras vårdgivare.

Hos patienter som diagnostiserats med autoimmun läkemedelsresistent epilepsi och som har uppfyllt de uppställda kriterierna och kvalificerat sig för att delta i undersökningen, efter ett formellt skriftligt medgivande från sina föräldrar på Clinic of Child Neurology IMC neurologisk undersökning, rutinmässiga laboratorietester, EEG och neuropsykologisk bedömning kommer att göras. ADRC kommer att erhållas efter fettsugning och isolering med Cytori-systemet.

Före intratekal transplantation av ADRC-suspension (5 ml), kommer cerebrospinalvätska att samlas in för utvärdering av ursprungsproteinnivå, oligoklonala band, IgG-index samt GluR3, VGKC-komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD och NMDAR-antikroppar . Samtidigt kommer det att finnas ett intag av 5 ml serum för att utvärdera nivåerna av immunglobuliner IgA, IgM och IgG.

Proceduren kommer att upprepas 3 gånger var tredje månad hos varje patient. Neurologisk status, hjärn-MRT, kognitiv funktion och antiepileptisk effekt kommer att övervakas under 24 månader.