자가면역 불응성 간질의 척수강내 자가 ADRC 치료 (EPIMSC)
척수강내 자가 지방 유래 재생 세포 자가면역 결정 불응성 뇌전증의 치료 - 안전성 및 유효성 평가
자가 면역 메커니즘에 의해 발생하는 난치성 간질은 소아에서 진행성 신경변성을 유발합니다. 면역 조절 요법은 그러한 경우의 절반에서만 효과적입니다. 새로운 접근법이 착수됩니다. 지방 조직에서 분리한 ADRC(지방 유래 재생 세포)는 조직 수선 세포 역할을 하는 중간엽 줄기세포로 구성되어 있음이 밝혀졌습니다. 이 실험적 연구의 목적은 자가면역 결정 불응성 간질로 진단된 환자에서 다분화능 중간엽 지방 유래 재생 세포(ADRC)의 사용 가능성과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 프로토콜:
지방 흡입 후 얻은 자가 ADRC의 척수강내 주입과 Cytori 시스템에 의한 격리가 수행될 것입니다. 절차는 각 환자에서 3개월마다 3회 반복됩니다. 신경학적 상태, 뇌 MRI, 인지 기능 및 항간질 효과가 24개월 동안 감독될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
간질은 인구의 약 1%, 또는 c. 폴란드의 400,000명의 환자. 자가면역 불응성 간질은 드물지만 대부분의 장애 간질은 발달 퇴행으로 이어집니다. 약물 내성 간질에서 ADRC의 긍정적인 효과에 대한 믿음은 중간엽 세포가 손상된 조직에 집중하는 능력과 강력한 면역 조절, 특히 항염증 특성을 보여주는 테스트 결과에서 비롯됩니다. 약물 저항성 간질 환자는 간질 영역 내 뉴런 수가 감소하고 대부분이 과잉 활동적이고 기능 장애가 있습니다. 또한 영향을 받은 뇌 조직에서 염증 활성 반응이 보입니다. 내인성 신경 발생의 ADRC 유도 활성화는 간질 영역이 감소할 가능성을 증가시킬 수 있으며 간질 환자에게 일반적으로 나타나는 신경 정신 장애와 관련하여 긍정적인 영향을 줄 수 있습니다. 반복되는 간질 발작을 수반하는 또 다른 일반적인 과정은 활동성 염증입니다. 문헌에 따르면 ADRC는 강력한 신경 보호, 면역 조절 및 항아폽토시스 특성을 나타내며 잠재적으로 간질 발작의 빈도를 줄일 수 있습니다. 따라서 약물 내성 간질 환자를 대상으로 하는 ADRC를 사용한 임상 시험은 간질 발작 및 공존하는 행동/정신 증상을 조절하는 데 유망할 것입니다. 목표는 환자와 보호자의 삶의 질을 향상시키는 것입니다.
자가면역제내성뇌전증 진단을 받고 정해진 기준을 충족하고 검사에 참여할 자격이 있는 환자를 대상으로 소아신경과 IMC 클리닉에서 부모의 정식 서면동의를 받은 후 신경학적 검사, 일상적인 실험실 검사, EEG 및 신경심리학적 평가를 하게 됩니다. ADRC는 Cytori 시스템으로 지방흡입 및 격리 후에 얻을 수 있습니다.
ADRC 현탁액(5 ml)의 척수강내 이식 전, 기원 단백질 수준, 올리고클론 밴드, IgG 지수 및 GluR3, VGKC 복합체/LGI1, GM1, NT-3, GAD 및 NMDAR 항체의 평가를 위해 뇌척수액을 수집합니다. . 동시에 5ml의 혈청을 섭취하여 면역글로불린 IgA, IgM 및 IgG의 수준을 평가합니다.
절차는 각 환자에서 3개월마다 3회 반복됩니다. 신경학적 상태, 뇌 MRI, 인지 기능 및 항간질 효과가 24개월 동안 감독될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 기왕증 및 진단 검사(EEG, MR)에서 약제내성 뇌전증 확인
- 3세에서 18세 사이의 어린이
- 혈청 또는 CSF에 항신경항체 존재
- Rasmussen 뇌염(증명된 세포 면역 병인)
- 가능한 자가면역 병인(가족의 자가면역 질환, 열성 감염 관련 난치성 간질)
- 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 사람(환자 또는 법적 보호자)
제외 기준:
- 유전적 또는 대사적 병인이 입증된 난치성 간질
- 신생물성 질환
- 모집 당시의 활성 염증 과정
- 응고장애
- 간질 발작 상태
- 다른 임상시험 참여
- 서면 동의서를 제공할 의향 및 능력 부족
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험군
자가면역 불응성 간질에서 자가 ADRC 이식
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간질 발작의 비율
기간: 3 개월
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간질 발작 빈도의 기록, EEG
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3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지능 테스트
기간: 3 개월
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Leiter에는 Fluid Intelligence Visualization, Memory, Attention의 4개 도메인으로 구성된 10개의 하위 테스트가 포함되어 있습니다.
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3 개월
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학교 진행
기간: 3 개월
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교사 참조
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3 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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방사선 평가
기간: 12 개월
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MRI
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12 개월
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항신경항체 수치
기간: 3 개월
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기원 평가를 위한 뇌척수액의 단백질 수준, 올리고클론 밴드, IgG 지수 및 GluR3, VGKC 복합체/LGI1, GM1, NT-3, GAD, NMDAR 항체
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3 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
- 수석 연구원: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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