Intratekaalinen autologinen ADRC Autoimmuunirefraktorisen epilepsian hoito (EPIMSC)

Epilepsia on krooninen neurologinen sairaus, joka diagnosoidaan noin 1 %:lla väestöstä tai c. 400 000 potilasta Puolassa. Autoimmuuni refraktäärinen epilepsia on harvinainen, mutta useimmat vammaiset epilepsiasta johtavat kehityksen taantumiseen. Usko ADRC:iden positiiviseen vaikutukseen lääkeresistentissä epilepsiassa perustuu testituloksiin, jotka osoittavat mesenkymaalisten solujen kyvyn keskittyä vaurioituneisiin kudoksiin sekä niiden vahvoja immunomoduloivia, erityisesti tulehdusta ehkäiseviä ominaisuuksia. Potilailla, joilla on lääkeresistentti epilepsia, on vähentynyt neuronien määrä epilepsiavyöhykkeellä, ja useimmat niistä ovat yliaktiivisia ja toimintahäiriöitä. Lisäksi tulehduksellinen aktiivinen reaktio sairastuneessa aivokudoksessa on näkyvissä. ADRC:n aiheuttama endogeenisen neurogeneesin aktivaatio voi lisätä mahdollisuuksia epilepsiavyöhykkeen pienenemiseen ja vaikuttaa positiivisesti epilepsiapotilailla yleisesti esiintyviin neuropsykiatrisiin häiriöihin. Toinen yleinen prosessi, joka liittyy toistuviin epilepsiakohtauksiin, on aktiivinen tulehdus. Kirjallisuuden mukaan ADRC:t osoittavat vahvoja neuroprotektiivisia, immunomoduloivia ja antiapoptoottisia ominaisuuksia, ja ne voivat mahdollisesti vähentää epilepsiakohtausten esiintymistiheyttä. Siten lääkeresistenteille epilepsiapotilaille suunnattu kliininen tutkimus ADRC:illä olisi lupaava epilepsiakohtausten ja rinnakkaisten käyttäytymis-/psykiatristen oireiden hallinnassa. Tavoitteena on parantaa potilaiden ja heidän hoitajiensa elämänlaatua.

Potilailla, joilla on diagnosoitu autoimmuuniresistentti epilepsia ja jotka ovat täyttäneet asetetut kriteerit ja päteneet osallistumaan tutkimukseen vanhempiensa virallisen kirjallisen suostumuksen jälkeen Lastenneurologian klinikalla IMC-neurologinen tutkimus, rutiinilaboratoriotutkimukset, EEG ja EEG neuropsykologinen arviointi tehdään. ADRC saadaan rasvaimun ja Cytori-järjestelmällä eristyksen jälkeen.

Ennen ADRC-suspension (5 ml) intratekaalista siirtoa aivo-selkäydinneste kerätään alkuperäproteiinitason, oligoklonaalisten juovien, IgG-indeksin sekä GluR3-, VGKC-kompleksi/LGI1-, GM1-, NT-3-, GAD- ja NMDAR-vasta-aineiden arvioimiseksi. . Samaan aikaan otetaan 5 ml seerumia immunoglobuliinien IgA-, IgM- ja IgG-tasojen arvioimiseksi.

Toimenpide toistetaan 3 kertaa 3 kuukauden välein kullekin potilaalle. Neurologista tilaa, aivojen MRI:tä, kognitiivisia toimintoja ja epilepsiaa estävää vaikutusta valvotaan 24 kuukauden ajan.