ADRC autólogo intratecal tratamento de epilepsia refratária autoimune (EPIMSC)
Células regenerativas derivadas de tecido adiposo autólogo intratecal Tratamento de epilepsia refratária determinada autoimune - Avaliação de segurança e eficácia
Epilepsias refratárias causadas por mecanismos autoimunes levam em crianças a neurodegeneração progressiva. A terapia de imunomodulação é eficaz apenas em metade desses casos. Novas abordagens são realizadas. Verificou-se que as ADRC (células regenerativas derivadas do tecido adiposo) isoladas do tecido adiposo consistem em células-tronco mesenquimais que atuam como células de reparação tecidual. O objetivo deste estudo experimental é avaliar a possibilidade e segurança do uso de células regenerativas derivadas do tecido adiposo mesenquimal multipotente (ADRC) em pacientes com diagnóstico de epilepsia refratária autoimune determinada.
Protocolo de estudo:
Serão realizadas infusões intratecais de ADRC autólogas obtidas após lipoaspiração seguidas de isolamento pelo sistema Cytori. O procedimento será repetido 3 vezes a cada 3 meses em cada paciente. Estado neurológico, ressonância magnética cerebral, função cognitiva e efeito antiepiléptico serão supervisionados durante 24 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A epilepsia é um distúrbio neurológico crônico diagnosticado em cerca de 1% da população, ou c. 400.000 pacientes na Polônia. A epilepsia refratária autoimune é rara, mas a epilepsia mais incapacitante leva à regressão do desenvolvimento. A crença em um efeito positivo dos ADRCs na epilepsia resistente a medicamentos vem de resultados de testes que mostram a capacidade das células mesenquimais de se concentrar em tecidos danificados, bem como suas fortes propriedades imunomoduladoras, especialmente anti-inflamatórias. Pacientes com epilepsia resistente a medicamentos apresentam diminuição do número de neurônios dentro da zona de epilepsia, sendo a maioria hiperativa e com mau funcionamento. Além disso, uma reação inflamatória ativa no tecido cerebral afetado é visível. A ativação induzida por ADRC da neurogênese endógena pode aumentar as chances de redução da zona de epilepsia e dar um impacto positivo em relação aos distúrbios neuropsiquiátricos comumente presentes em pacientes com epilepsia. Outro processo comum que acompanha ataques recorrentes de epilepsia é a inflamação ativa. De acordo com a literatura, os ADRCs apresentam fortes qualidades neuroprotetoras, imunomoduladoras e antiapoptóticas e podem potencialmente reduzir a frequência de ataques de epilepsia. Assim, um ensaio clínico com ADRCs, dirigido a portadores de epilepsia farmacorresistente, seria promissor no controle das crises epilépticas e sintomas comportamentais/psiquiátricos coexistentes. O objetivo é melhorar a qualidade de vida dos pacientes e de seus cuidadores.
Em pacientes diagnosticados com epilepsia autoimune resistente a medicamentos e que preencheram os critérios estabelecidos e qualificados para participar do exame, após consentimento formal por escrito de seus pais na Clínica de Neurologia Infantil IMC exame neurológico, exames laboratoriais de rotina, EEG e avaliação neuropsicológica será realizada. ADRC será obtido após lipoaspiração e isolamento com sistema Cytori.
Antes do transplante intratecal de suspensão de ADRC (5 ml), o líquido cefalorraquidiano será coletado para avaliação do nível de proteína de origem, bandas oligoclonais, índice IgG, bem como anticorpos GluR3, complexo VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD e NMDAR . Paralelamente será feita a ingestão de 5ml de soro para avaliação dos níveis de imunoglobulinas IgA, IgM e IgG.
O procedimento será repetido 3 vezes a cada 3 meses em cada paciente. Estado neurológico, ressonância magnética cerebral, função cognitiva e efeito antiepiléptico serão supervisionados durante 24 meses.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Epilepsia resistente a medicamentos confirmada em anamnese e testes diagnósticos (EEG, RM)
- Crianças entre os 3 e os 18 anos
- Presença de anticorpo antineuronal no soro ou LCR
- Encefalite de Rasmussen (patogênese da imunidade celular comprovada)
- Patogênese autoimune provável (doenças autoimunes na família, infecção febril associada a epilepsia refratária)
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito (paciente ou responsável legal)
Critério de exclusão:
- Epilepsia refratária com etiologia genética ou metabólica comprovada
- doença neoplásica
- Processo inflamatório ativo no momento do recrutamento
- distúrbio de coagulação
- Estado de mal epiléptico
- Participação em outro ensaio clínico
- Falta de vontade e capacidade de fornecer consentimento informado por escrito
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Grupo experimental
Transplante ADRC autólogo na epilepsia refratária autoimune
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de crises epilépticas
Prazo: 3 meses
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registro da frequência de crises epilépticas, EEG
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste de inteligência
Prazo: 3 meses
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O Leiter contém 10 subtestes organizados em quatro domínios: Visualização de Inteligência Fluida, Memória, Atenção
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3 meses
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Progresso escolar
Prazo: 3 meses
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referências de professores
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3 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação radiológica
Prazo: 12 meses
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Ressonância magnética
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12 meses
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O nível de anticorpos antineurais
Prazo: 3 meses
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nível de proteína, bandas oligoclonais, índice IgG, bem como GluR3, complexo VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD, anticorpos NMDAR do líquido cefalorraquidiano para avaliação da origem
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
- Investigador principal: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 17/2014 IMiD
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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