Traitement ADRC autologue intrathécal de l'épilepsie réfractaire auto-immune (EPIMSC)
Traitement de l'épilepsie réfractaire déterminée auto-immune par des cellules régénératives intrathécales autologues dérivées de l'adiposité - Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité
Les épilepsies réfractaires causées par un mécanisme auto-immun conduisent chez l'enfant à une neurodégénérescence progressive. La thérapie d'immunomodulation n'est efficace que dans la moitié de ces cas. De nouvelles approches sont entreprises. Il a été découvert que les ADRC (cellules régénératives dérivées du tissu adipeux) isolées du tissu adipeux sont constituées de cellules souches mésenchymateuses qui agissent comme des cellules de réparation tissulaire. Le but de cette étude expérimentale est d'évaluer la possibilité et l'innocuité de l'utilisation de cellules régénératives multipotentes adipeuses mésenchymateuses (ADRC) chez des patients diagnostiqués avec une épilepsie réfractaire déterminée auto-immune.
Protocole d'étude:
Des perfusions intrathécales d'ADRC autologue obtenues après liposuccion suivies d'un isolement par le système Cytori seront effectuées. La procédure sera répétée 3 fois tous les 3 mois chez chaque patient. L'état neurologique, l'IRM cérébrale, la fonction cognitive et l'effet antiépileptique seront surveillés pendant 24 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'épilepsie est un trouble neurologique chronique diagnostiqué chez environ 1 % de la population, ou c. 400 000 patients en Pologne. L'épilepsie réfractaire auto-immune est rare mais la plupart des épilepsies invalidantes conduisent à une régression du développement. La croyance en un effet positif des ADRC dans l'épilepsie résistante aux médicaments provient de résultats de tests montrant la capacité des cellules mésenchymateuses à se concentrer dans les tissus endommagés, ainsi que leurs fortes propriétés immunomodulatrices, en particulier anti-inflammatoires. Les patients atteints d'épilepsie résistante aux médicaments présentent une diminution du nombre de neurones dans la zone épileptique, la plupart d'entre eux étant hyperactifs et dysfonctionnels. De plus, une réaction inflammatoire active dans le tissu cérébral affecté est visible. L'activation de la neurogenèse endogène induite par l'ADRC peut augmenter les chances de réduction de la zone épileptique et avoir un impact positif sur les troubles neuropsychiatriques couramment présents chez les patients épileptiques. Un autre processus courant accompagnant les crises d'épilepsie récurrentes est l'inflammation active. Selon la littérature, les ADRC présentent de fortes qualités neuroprotectrices, immunomodulatrices et anti-apoptotiques et pourraient potentiellement réduire la fréquence des crises d'épilepsie. Ainsi, un essai clinique avec les ADRC, adressé aux personnes souffrant d'épilepsie résistante aux médicaments, serait prometteur pour contrôler les crises d'épilepsie et les symptômes comportementaux / psychiatriques coexistants. L'objectif est d'améliorer la qualité de vie des patients et de leurs soignants.
Chez les patients qui ont reçu un diagnostic d'épilepsie auto-immune résistante aux médicaments et qui ont satisfait aux critères établis et sont qualifiés pour participer à l'examen, après un consentement écrit formel de leurs parents à la clinique de neurologie de l'enfant IMC examen neurologique, tests de laboratoire de routine, EEG et Une évaluation neuropsychologique sera effectuée. L'ADRC sera obtenu après liposuccion et isolement avec le système Cytori.
Avant la transplantation intrathécale de suspension ADRC (5 ml), le liquide céphalo-rachidien sera prélevé pour évaluer le niveau de protéines d'origine, les bandes oligoclonales, l'indice IgG ainsi que les anticorps GluR3, complexe VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD et NMDAR. . En parallèle il y aura une prise de 5ml de sérum pour évaluer les taux d'immunoglobulines IgA, IgM et IgG.
La procédure sera répétée 3 fois tous les 3 mois chez chaque patient. L'état neurologique, l'IRM cérébrale, la fonction cognitive et l'effet antiépileptique seront surveillés pendant 24 mois.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Épilepsie pharmacorésistante confirmée par l'anamnèse et les tests diagnostiques (EEG, IRM)
- Enfants entre 3 et 18 ans
- Présence d'anticorps antineuronaux dans le sérum ou le LCR
- Encéphalite de Rasmussen (pathogenèse prouvée de l'immunité cellulaire)
- Pathogenèse auto-immune probable (maladies auto-immunes dans la famille, épilepsie réfractaire associée à une infection fébrile)
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit (patient ou tuteur légal)
Critère d'exclusion:
- Épilepsie réfractaire à étiologie génétique ou métabolique prouvée
- Maladie néoplasique
- Processus inflammatoire actif au moment du recrutement
- Trouble de la coagulation
- État de mal épileptique
- Participation à un autre essai clinique
- Manque de volonté et de capacité à fournir un consentement éclairé écrit
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Groupe expérimental
Transplantation ADRC autologue dans l'épilepsie réfractaire auto-immune
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de crises d'épilepsie
Délai: 3 mois
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enregistrement de la fréquence des crises d'épilepsie, EEG
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3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Test d'intelligence
Délai: 3 mois
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Le Leiter contient 10 sous-tests organisés en quatre domaines : visualisation de l'intelligence fluide, mémoire, attention
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3 mois
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Progrès scolaire
Délai: 3 mois
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références des enseignants
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3 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Bilan radiologique
Délai: 12 mois
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IRM
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12 mois
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Le taux d'anticorps antineuraux
Délai: 3 mois
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taux de protéines, bandes oligoclonales, index IgG ainsi que GluR3, complexe VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD, anticorps NMDAR du liquide céphalo-rachidien pour l'évaluation de l'origine
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3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
- Chercheur principal: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 17/2014 IMiD
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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