Intratekální autologní ADRC léčba autoimunitní refrakterní epilepsie (EPIMSC)

Epilepsie je chronické neurologické onemocnění diagnostikované asi u 1 % populace, nebo c. 400 000 pacientů v Polsku. Autoimunitní refrakterní epilepsie je vzácná, ale nejvíce postižená epilepsie vede k vývojové regresi. Víra v pozitivní účinek ADRC u farmakorezistentní epilepsie vychází z výsledků testů prokazujících schopnost mezenchymálních buněk koncentrovat se v poškozených tkáních a také jejich silné imunomodulační, zejména protizánětlivé vlastnosti. Pacienti s epilepsií rezistentní na léky vykazují snížený počet neuronů v epileptické zóně, přičemž většina z nich je hyperaktivní a špatně fungující. Navíc je viditelná zánětlivá aktivní reakce v postižené mozkové tkáni. ADRC-indukovaná aktivace endogenní neurogeneze může zvýšit šance na redukci epileptické zóny a mít pozitivní dopad na neuropsychiatrické poruchy běžně se vyskytující u pacientů s epilepsií. Dalším běžným procesem provázejícím opakující se záchvaty epilepsie je aktivní zánět. Podle literatury vykazují ADRC silné neuroprotektivní, imunomodulační a antiapoptotické vlastnosti a mohou potenciálně snížit frekvenci epileptických záchvatů. Klinická studie s ADRC zaměřená na pacienty s epilepsií rezistentní na léky by tedy byla slibná při kontrole epileptických záchvatů a koexistujících behaviorálních/psychiatrických symptomů. Cílem je zlepšit kvalitu života pacientů a jejich pečovatelů.

U pacientů, u kterých byla diagnostikována autoimunitní farmakorezistentní epilepsie a kteří splnili stanovená kritéria a byli způsobilí k účasti na vyšetření, po formálním písemném souhlasu rodičů na Klinice dětské neurologie IMC neurologické vyšetření, rutinní laboratorní testy, EEG a bude provedeno neuropsychologické vyšetření. ADRC bude získáno po liposukci a izolaci systémem Cytori.

Před intratekální transplantací suspenze ADRC (5 ml) bude odebrán mozkomíšní mok pro hodnocení hladiny původního proteinu, oligoklonálních proužků, indexu IgG a také protilátek GluR3, VGKC komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD a NMDAR . Současně dojde k odběru 5 ml séra k vyhodnocení hladin imunoglobulinů IgA, IgM a IgG.

Postup bude opakován 3x každé 3 měsíce u každého pacienta. Po dobu 24 měsíců bude sledován neurologický stav, MRI mozku, kognitivní funkce a antiepileptický účinek.