- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03676569
Tratamiento ADRC autólogo intratecal de la epilepsia refractaria autoinmune (EPIMSC)
Tratamiento intratecal de células regenerativas derivadas de tejido adiposo autólogo de la epilepsia refractaria determinada por autoinmunidad: evaluación de la seguridad y la eficacia
Las epilepsias refractarias causadas por un mecanismo autoinmune conducen en los niños a una neurodegeneración progresiva. La terapia de inmunomodulación es efectiva solo en la mitad de estos casos. Se emprenden nuevos enfoques. Se encontró que las ADRC (células regenerativas derivadas de tejido adiposo) aisladas de tejido adiposo consisten en células madre mesenquimales que actúan como células reparadoras de tejidos. El propósito de este estudio experimental es evaluar la posibilidad y seguridad del uso de células regenerativas derivadas de tejido adiposo mesenquimatoso multipotente (ADRC) en pacientes diagnosticados con una epilepsia refractaria determinada por autoinmunidad.
Protocolo de estudio:
Se realizarán infusiones intratecales de ADRC autólogo obtenido después de la liposucción seguida de aislamiento por el sistema Cytori. El procedimiento se repetirá 3 veces cada 3 meses en cada paciente. Se supervisará el estado neurológico, la resonancia magnética cerebral, la función cognitiva y el efecto antiepiléptico durante 24 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La epilepsia es un trastorno neurológico crónico diagnosticado en aproximadamente el 1% de la población, o c. 400.000 pacientes en Polonia. La epilepsia refractaria autoinmune es una epilepsia rara, pero la mayoría discapacitada que conduce a una regresión del desarrollo. La creencia en un efecto positivo de los ADRC en la epilepsia resistente a los medicamentos proviene de los resultados de las pruebas que muestran la capacidad de las células mesenquimales para concentrarse en los tejidos dañados, así como sus fuertes propiedades inmunomoduladoras, especialmente antiinflamatorias. Los pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos muestran un número reducido de neuronas dentro de la zona de la epilepsia, la mayoría de las cuales son hiperactivas y funcionan mal. Además, es visible una reacción inflamatoria activa en el tejido cerebral afectado. La activación de la neurogénesis endógena inducida por ADRC puede aumentar las posibilidades de que la zona de epilepsia se reduzca y tener un impacto positivo con respecto a los trastornos neuropsiquiátricos comúnmente presentes en pacientes con epilepsia. Otro proceso común que acompaña a los ataques recurrentes de epilepsia es la inflamación activa. Según la literatura, los ADRC muestran fuertes cualidades neuroprotectoras, inmunomoduladoras y antiapoptóticas y pueden reducir potencialmente la frecuencia de los ataques de epilepsia. Por lo tanto, un ensayo clínico con ADRC, dirigido a pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos, sería prometedor para controlar las crisis epilépticas y los síntomas conductuales/psiquiátricos coexistentes. El objetivo es mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores.
En pacientes que fueron diagnosticados con epilepsia autoinmune resistente a los medicamentos y cumplieron con los criterios establecidos y calificaron para participar en el examen, después de un consentimiento formal por escrito de sus padres en la Clínica de Neurología Infantil IMC examen neurológico, exámenes de laboratorio de rutina, EEG y Se realizará valoración neuropsicológica. ADRC se obtendrá después de la liposucción y el aislamiento con el sistema Cytori.
Antes del trasplante intratecal de la suspensión de ADRC (5 ml), se recolectará líquido cefalorraquídeo para evaluar el nivel de proteína de origen, las bandas oligoclonales, el índice IgG y los anticuerpos GluR3, complejo VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD y NMDAR. . Al mismo tiempo se realizará una ingesta de 5ml de suero para evaluar los niveles de inmunoglobulinas IgA, IgM e IgG.
El procedimiento se repetirá 3 veces cada 3 meses en cada paciente. Se supervisará el estado neurológico, la resonancia magnética cerebral, la función cognitiva y el efecto antiepiléptico durante 24 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Epilepsia farmacorresistente confirmada en anamnesis y pruebas diagnósticas (EEG, RM)
- Niños entre 3 y 18 años
- Presencia de anticuerpos antineuronales en suero o LCR
- Encefalitis de Rasmussen (patogénesis de inmunidad celular comprobada)
- Probable patogénesis autoinmune (enfermedades autoinmunes en la familia, epilepsia refractaria asociada a infección febril)
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito (paciente o tutor legal)
Criterio de exclusión:
- Epilepsia refractaria con etiología genética o metabólica comprobada
- Enfermedad neoplásica
- Proceso inflamatorio activo en el momento del reclutamiento.
- Trastorno de la coagulación
- Estado epiléptico
- Participación en otro ensayo clínico
- Falta de voluntad y capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo experimental
Trasplante autólogo de ADRC en epilepsia refractaria autoinmune
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de ataques epilépticos
Periodo de tiempo: 3 meses
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registro de frecuencia de ataques epilépticos, EEG
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prueba de inteligencia
Periodo de tiempo: 3 meses
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El Leiter contiene 10 subpruebas organizadas en cuatro dominios: visualización de inteligencia fluida, memoria, atención
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3 meses
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Progreso escolar
Periodo de tiempo: 3 meses
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referencias de maestros
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3 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación radiológica
Periodo de tiempo: 12 meses
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Resonancia magnética
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12 meses
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El nivel de anticuerpos antineuronales
Periodo de tiempo: 3 meses
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nivel de proteína, bandas oligoclonales, índice IgG así como anticuerpos GluR3, VGKC complex/LGI1, GM1, NT-3, GAD, NMDAR del líquido cefalorraquídeo para evaluar el origen
|
3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
- Investigador principal: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (ACTUAL)
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Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
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Otros números de identificación del estudio
- 17/2014 IMiD
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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