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Tratamiento ADRC autólogo intratecal de la epilepsia refractaria autoinmune (EPIMSC)

14 de abril de 2020 actualizado por: Anna Sarnowska, Mossakowski Medical Research Centre Polish Academy of Sciences

Tratamiento intratecal de células regenerativas derivadas de tejido adiposo autólogo de la epilepsia refractaria determinada por autoinmunidad: evaluación de la seguridad y la eficacia

Las epilepsias refractarias causadas por un mecanismo autoinmune conducen en los niños a una neurodegeneración progresiva. La terapia de inmunomodulación es efectiva solo en la mitad de estos casos. Se emprenden nuevos enfoques. Se encontró que las ADRC (células regenerativas derivadas de tejido adiposo) aisladas de tejido adiposo consisten en células madre mesenquimales que actúan como células reparadoras de tejidos. El propósito de este estudio experimental es evaluar la posibilidad y seguridad del uso de células regenerativas derivadas de tejido adiposo mesenquimatoso multipotente (ADRC) en pacientes diagnosticados con una epilepsia refractaria determinada por autoinmunidad.

Protocolo de estudio:

Se realizarán infusiones intratecales de ADRC autólogo obtenido después de la liposucción seguida de aislamiento por el sistema Cytori. El procedimiento se repetirá 3 veces cada 3 meses en cada paciente. Se supervisará el estado neurológico, la resonancia magnética cerebral, la función cognitiva y el efecto antiepiléptico durante 24 meses.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La epilepsia es un trastorno neurológico crónico diagnosticado en aproximadamente el 1% de la población, o c. 400.000 pacientes en Polonia. La epilepsia refractaria autoinmune es una epilepsia rara, pero la mayoría discapacitada que conduce a una regresión del desarrollo. La creencia en un efecto positivo de los ADRC en la epilepsia resistente a los medicamentos proviene de los resultados de las pruebas que muestran la capacidad de las células mesenquimales para concentrarse en los tejidos dañados, así como sus fuertes propiedades inmunomoduladoras, especialmente antiinflamatorias. Los pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos muestran un número reducido de neuronas dentro de la zona de la epilepsia, la mayoría de las cuales son hiperactivas y funcionan mal. Además, es visible una reacción inflamatoria activa en el tejido cerebral afectado. La activación de la neurogénesis endógena inducida por ADRC puede aumentar las posibilidades de que la zona de epilepsia se reduzca y tener un impacto positivo con respecto a los trastornos neuropsiquiátricos comúnmente presentes en pacientes con epilepsia. Otro proceso común que acompaña a los ataques recurrentes de epilepsia es la inflamación activa. Según la literatura, los ADRC muestran fuertes cualidades neuroprotectoras, inmunomoduladoras y antiapoptóticas y pueden reducir potencialmente la frecuencia de los ataques de epilepsia. Por lo tanto, un ensayo clínico con ADRC, dirigido a pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos, sería prometedor para controlar las crisis epilépticas y los síntomas conductuales/psiquiátricos coexistentes. El objetivo es mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores.

En pacientes que fueron diagnosticados con epilepsia autoinmune resistente a los medicamentos y cumplieron con los criterios establecidos y calificaron para participar en el examen, después de un consentimiento formal por escrito de sus padres en la Clínica de Neurología Infantil IMC examen neurológico, exámenes de laboratorio de rutina, EEG y Se realizará valoración neuropsicológica. ADRC se obtendrá después de la liposucción y el aislamiento con el sistema Cytori.

Antes del trasplante intratecal de la suspensión de ADRC (5 ml), se recolectará líquido cefalorraquídeo para evaluar el nivel de proteína de origen, las bandas oligoclonales, el índice IgG y los anticuerpos GluR3, complejo VGKC/LGI1, GM1, NT-3, GAD y NMDAR. . Al mismo tiempo se realizará una ingesta de 5ml de suero para evaluar los niveles de inmunoglobulinas IgA, IgM e IgG.

El procedimiento se repetirá 3 veces cada 3 meses en cada paciente. Se supervisará el estado neurológico, la resonancia magnética cerebral, la función cognitiva y el efecto antiepiléptico durante 24 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Epilepsia farmacorresistente confirmada en anamnesis y pruebas diagnósticas (EEG, RM)
  • Niños entre 3 y 18 años
  • Presencia de anticuerpos antineuronales en suero o LCR
  • Encefalitis de Rasmussen (patogénesis de inmunidad celular comprobada)
  • Probable patogénesis autoinmune (enfermedades autoinmunes en la familia, epilepsia refractaria asociada a infección febril)
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito (paciente o tutor legal)

Criterio de exclusión:

  • Epilepsia refractaria con etiología genética o metabólica comprobada
  • Enfermedad neoplásica
  • Proceso inflamatorio activo en el momento del reclutamiento.
  • Trastorno de la coagulación
  • Estado epiléptico
  • Participación en otro ensayo clínico
  • Falta de voluntad y capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Grupo experimental
Trasplante autólogo de ADRC en epilepsia refractaria autoinmune

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de ataques epilépticos
Periodo de tiempo: 3 meses
registro de frecuencia de ataques epilépticos, EEG
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de inteligencia
Periodo de tiempo: 3 meses
El Leiter contiene 10 subpruebas organizadas en cuatro dominios: visualización de inteligencia fluida, memoria, atención
3 meses
Progreso escolar
Periodo de tiempo: 3 meses
referencias de maestros
3 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación radiológica
Periodo de tiempo: 12 meses
Resonancia magnética
12 meses
El nivel de anticuerpos antineuronales
Periodo de tiempo: 3 meses
nivel de proteína, bandas oligoclonales, índice IgG así como anticuerpos GluR3, VGKC complex/LGI1, GM1, NT-3, GAD, NMDAR del líquido cefalorraquídeo para evaluar el origen
3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
  • Investigador principal: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

15 de noviembre de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

14 de abril de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

14 de abril de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

18 de septiembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

15 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2020

Última verificación

1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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