- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03676569
Intratekális autológ ADRC Az autoimmun refrakter epilepszia kezelése (EPIMSC)
Intratekális autológ zsírból származó regeneratív sejtek Autoimmun determinált refrakter epilepszia kezelése – A biztonság és a hatékonyság értékelése
Az autoimmun mechanizmusok által okozott refrakter epilepsziák gyermekeknél progresszív neurodegenerációhoz vezetnek. Az immunmodulációs terápia csak az esetek felében hatásos. Új megközelítéseket alkalmaznak. Azt találták, hogy a zsírszövetből izolált ADRC (zsírból származó regeneratív sejtek) mezenchimális őssejtekből áll, amelyek szövetjavító sejtekként működnek. Ennek a kísérleti vizsgálatnak a célja, hogy értékelje a multipotens mesenchymalis zsírból származó regeneratív sejtek (ADRC) alkalmazásának lehetőségét és biztonságosságát autoimmun által meghatározott refrakter epilepsziával diagnosztizált betegeknél.
Vizsgálati protokoll:
A zsírleszívás után kapott autológ ADRC intratekális infúzióját, majd Cytori rendszerrel történő izolálást végezzük. Az eljárást minden betegnél 3-szor megismételjük 3 havonta. A neurológiai állapotot, az agyi MRI-t, a kognitív funkciókat és az antiepileptikus hatást 24 hónapon keresztül felügyelik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az epilepszia egy krónikus neurológiai rendellenesség, amelyet a lakosság körülbelül 1%-ánál diagnosztizálnak, vagy c. 400 000 beteg Lengyelországban. Az autoimmun refrakter epilepszia ritka, de a legtöbb fogyatékos epilepszia fejlődési regresszióhoz vezet. Az ADRC-k gyógyszerrezisztens epilepsziában kifejtett pozitív hatásába vetett hit azokból a teszteredményekből ered, amelyek kimutatták a mesenchymalis sejtek azon képességét, hogy a sérült szövetekben koncentrálódnak, valamint erős immunmoduláló, különösen gyulladáscsökkentő tulajdonságaik. A gyógyszerrezisztens epilepsziában szenvedő betegeknél az epilepsziás zónában csökkent a neuronok száma, amelyek többsége hiperaktív és hibásan működik. Ezenkívül az érintett agyszövetben gyulladásos aktív reakció is látható. Az endogén neurogenezis ADRC által kiváltott aktiválása növelheti az epilepsziás zóna csökkenésének esélyét, és pozitív hatással lehet az epilepsziás betegekben gyakran előforduló neuropszichiátriai rendellenességekre. Az ismétlődő epilepsziás rohamokat kísérő másik gyakori folyamat az aktív gyulladás. Az irodalom szerint az ADRC-k erős neuroprotektív, immunmoduláló és antiapoptotikus tulajdonságokat mutatnak, és potenciálisan csökkenthetik az epilepsziás rohamok gyakoriságát. Így a gyógyszerrezisztens epilepsziában szenvedőknek szóló, ADRC-kkel végzett klinikai vizsgálat ígéretes lenne az epilepsziás rohamok és az egyidejűleg fennálló viselkedési/pszichiátriai tünetek szabályozásában. A cél a betegek és gondozóik életminőségének javítása.
Azon betegeknél, akiknél autoimmun gyógyszerrezisztens epilepsziát diagnosztizáltak, és megfeleltek a kitűzött kritériumoknak, és alkalmasak voltak a vizsgálaton való részvételre, a Gyermekneurológiai Klinikán a szülők hivatalos írásbeli hozzájárulása után IMC neurológiai vizsgálat, rutin laboratóriumi vizsgálatok, EEG, ill. neuropszichológiai vizsgálatot végeznek. Az ADRC-t zsírleszívás és Cytori rendszerrel történő izolálás után kapjuk meg.
Az ADRC szuszpenzió (5 ml) intratekális transzplantációja előtt liquort gyűjtünk az eredet fehérjeszint, az oligoklonális sávok, az IgG index, valamint a GluR3, VGKC komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD és NMDAR antitestek értékeléséhez. . Ezzel egyidejűleg 5 ml szérumot kell bevenni az IgA, IgM és IgG immunglobulinok szintjének értékelésére.
Az eljárást minden betegnél 3-szor megismételjük 3 havonta. A neurológiai állapotot, az agyi MRI-t, a kognitív funkciókat és az antiepileptikus hatást 24 hónapon keresztül felügyelik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- FELNŐTT
- OLDER_ADULT
- GYERMEK
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Gyógyszerrezisztens epilepszia, amelyet anamnézis és diagnosztikai vizsgálatok (EEG, MR) igazoltak
- 3 és 18 év közötti gyermekek
- Antineuronális antitest jelenléte a szérumban vagy a CSF-ben
- Rasmussen encephalitis (bizonyított sejtes immunitás patogenezis)
- Valószínű autoimmun patogenezis (családi autoimmun betegségek, lázas fertőzéssel összefüggő refrakter epilepszia)
- Kész és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni (beteg vagy törvényes gyám)
Kizárási kritériumok:
- Refrakter epilepszia bizonyított genetikai vagy metabolikus etiológiával
- Neoplasztikus betegség
- Aktív gyulladásos folyamat a toborzás idején
- Alvadási zavar
- Status epilepticus
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban
- Az írásbeli, tájékozott beleegyezés megadására való hajlandóság és képesség hiánya
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Kísérleti csoport
Autológ ADRC transzplantáció autoimmun refrakter epilepsziában
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az epilepsziás rohamok aránya
Időkeret: 3 hónap
|
epilepsziás rohamok gyakoriságának rögzítése, EEG
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Intelligencia teszt
Időkeret: 3 hónap
|
A Leiter 10 résztesztet tartalmaz négy tartományba rendezve: Fluid Intelligence Vizualizáció, Memória, Figyelem
|
3 hónap
|
|
Iskolai haladás
Időkeret: 3 hónap
|
tanári referenciák
|
3 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Radiológiai értékelés
Időkeret: 12 hónap
|
MRI
|
12 hónap
|
|
Az antineurális antitestek szintje
Időkeret: 3 hónap
|
fehérjeszint, oligoklonális sávok, IgG index, valamint GluR3, VGKC komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD, NMDAR antitestek a cerebrospinális folyadékból az eredet értékeléséhez
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
- Kutatásvezető: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17/2014 IMiD
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .