Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Intratekális autológ ADRC Az autoimmun refrakter epilepszia kezelése (EPIMSC)

2020. április 14. frissítette: Anna Sarnowska, Mossakowski Medical Research Centre Polish Academy of Sciences

Intratekális autológ zsírból származó regeneratív sejtek Autoimmun determinált refrakter epilepszia kezelése – A biztonság és a hatékonyság értékelése

Az autoimmun mechanizmusok által okozott refrakter epilepsziák gyermekeknél progresszív neurodegenerációhoz vezetnek. Az immunmodulációs terápia csak az esetek felében hatásos. Új megközelítéseket alkalmaznak. Azt találták, hogy a zsírszövetből izolált ADRC (zsírból származó regeneratív sejtek) mezenchimális őssejtekből áll, amelyek szövetjavító sejtekként működnek. Ennek a kísérleti vizsgálatnak a célja, hogy értékelje a multipotens mesenchymalis zsírból származó regeneratív sejtek (ADRC) alkalmazásának lehetőségét és biztonságosságát autoimmun által meghatározott refrakter epilepsziával diagnosztizált betegeknél.

Vizsgálati protokoll:

A zsírleszívás után kapott autológ ADRC intratekális infúzióját, majd Cytori rendszerrel történő izolálást végezzük. Az eljárást minden betegnél 3-szor megismételjük 3 havonta. A neurológiai állapotot, az agyi MRI-t, a kognitív funkciókat és az antiepileptikus hatást 24 hónapon keresztül felügyelik.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Az epilepszia egy krónikus neurológiai rendellenesség, amelyet a lakosság körülbelül 1%-ánál diagnosztizálnak, vagy c. 400 000 beteg Lengyelországban. Az autoimmun refrakter epilepszia ritka, de a legtöbb fogyatékos epilepszia fejlődési regresszióhoz vezet. Az ADRC-k gyógyszerrezisztens epilepsziában kifejtett pozitív hatásába vetett hit azokból a teszteredményekből ered, amelyek kimutatták a mesenchymalis sejtek azon képességét, hogy a sérült szövetekben koncentrálódnak, valamint erős immunmoduláló, különösen gyulladáscsökkentő tulajdonságaik. A gyógyszerrezisztens epilepsziában szenvedő betegeknél az epilepsziás zónában csökkent a neuronok száma, amelyek többsége hiperaktív és hibásan működik. Ezenkívül az érintett agyszövetben gyulladásos aktív reakció is látható. Az endogén neurogenezis ADRC által kiváltott aktiválása növelheti az epilepsziás zóna csökkenésének esélyét, és pozitív hatással lehet az epilepsziás betegekben gyakran előforduló neuropszichiátriai rendellenességekre. Az ismétlődő epilepsziás rohamokat kísérő másik gyakori folyamat az aktív gyulladás. Az irodalom szerint az ADRC-k erős neuroprotektív, immunmoduláló és antiapoptotikus tulajdonságokat mutatnak, és potenciálisan csökkenthetik az epilepsziás rohamok gyakoriságát. Így a gyógyszerrezisztens epilepsziában szenvedőknek szóló, ADRC-kkel végzett klinikai vizsgálat ígéretes lenne az epilepsziás rohamok és az egyidejűleg fennálló viselkedési/pszichiátriai tünetek szabályozásában. A cél a betegek és gondozóik életminőségének javítása.

Azon betegeknél, akiknél autoimmun gyógyszerrezisztens epilepsziát diagnosztizáltak, és megfeleltek a kitűzött kritériumoknak, és alkalmasak voltak a vizsgálaton való részvételre, a Gyermekneurológiai Klinikán a szülők hivatalos írásbeli hozzájárulása után IMC neurológiai vizsgálat, rutin laboratóriumi vizsgálatok, EEG, ill. neuropszichológiai vizsgálatot végeznek. Az ADRC-t zsírleszívás és Cytori rendszerrel történő izolálás után kapjuk meg.

Az ADRC szuszpenzió (5 ml) intratekális transzplantációja előtt liquort gyűjtünk az eredet fehérjeszint, az oligoklonális sávok, az IgG index, valamint a GluR3, VGKC komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD és NMDAR antitestek értékeléséhez. . Ezzel egyidejűleg 5 ml szérumot kell bevenni az IgA, IgM és IgG immunglobulinok szintjének értékelésére.

Az eljárást minden betegnél 3-szor megismételjük 3 havonta. A neurológiai állapotot, az agyi MRI-t, a kognitív funkciókat és az antiepileptikus hatást 24 hónapon keresztül felügyelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Gyógyszerrezisztens epilepszia, amelyet anamnézis és diagnosztikai vizsgálatok (EEG, MR) igazoltak
  • 3 és 18 év közötti gyermekek
  • Antineuronális antitest jelenléte a szérumban vagy a CSF-ben
  • Rasmussen encephalitis (bizonyított sejtes immunitás patogenezis)
  • Valószínű autoimmun patogenezis (családi autoimmun betegségek, lázas fertőzéssel összefüggő refrakter epilepszia)
  • Kész és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni (beteg vagy törvényes gyám)

Kizárási kritériumok:

  • Refrakter epilepszia bizonyított genetikai vagy metabolikus etiológiával
  • Neoplasztikus betegség
  • Aktív gyulladásos folyamat a toborzás idején
  • Alvadási zavar
  • Status epilepticus
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban
  • Az írásbeli, tájékozott beleegyezés megadására való hajlandóság és képesség hiánya

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kísérleti csoport
Autológ ADRC transzplantáció autoimmun refrakter epilepsziában

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az epilepsziás rohamok aránya
Időkeret: 3 hónap
epilepsziás rohamok gyakoriságának rögzítése, EEG
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Intelligencia teszt
Időkeret: 3 hónap
A Leiter 10 résztesztet tartalmaz négy tartományba rendezve: Fluid Intelligence Vizualizáció, Memória, Figyelem
3 hónap
Iskolai haladás
Időkeret: 3 hónap
tanári referenciák
3 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Radiológiai értékelés
Időkeret: 12 hónap
MRI
12 hónap
Az antineurális antitestek szintje
Időkeret: 3 hónap
fehérjeszint, oligoklonális sávok, IgG index, valamint GluR3, VGKC komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD, NMDAR antitestek a cerebrospinális folyadékból az eredet értékeléséhez
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
  • Kutatásvezető: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2015. november 15.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. április 14.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. április 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. szeptember 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 17.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel