Intrathekale autologe ADRC-Behandlung von autoimmuner refraktärer Epilepsie (EPIMSC)
Intrathekale Behandlung von autoimmunbedingter refraktärer Epilepsie mit autologen adipösen regenerativen Zellen – Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit
Refraktäre Epilepsien, die durch einen Autoimmunmechanismus verursacht werden, führen bei Kindern zu einer fortschreitenden Neurodegeneration. Die Immunmodulationstherapie ist nur in der Hälfte dieser Fälle wirksam. Neue Wege werden beschritten. Es wurde festgestellt, dass aus Fettgewebe isolierte ADRC (adipöse regenerative Zellen) aus mesenchymalen Stammzellen bestehen, die als Gewebereparaturzellen wirken. Der Zweck dieser experimentellen Studie ist es, die Möglichkeit und Sicherheit der Verwendung von multipotenten, aus mesenchymalem Fettgewebe gewonnenen regenerativen Zellen (ADRC) bei Patienten zu bewerten, bei denen eine autoimmunbedingte refraktäre Epilepsie diagnostiziert wurde.
Studienprotokoll:
Intrathekale Infusionen von autologem ADRC, das nach einer Fettabsaugung erhalten wurde, gefolgt von einer Isolierung durch das Cytori-System, werden durchgeführt. Das Verfahren wird bei jedem Patienten alle 3 Monate dreimal wiederholt. Neurologischer Status, Gehirn-MRT, kognitive Funktion und antiepileptische Wirkung werden während 24 Monaten überwacht.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Epilepsie ist eine chronische neurologische Störung, die bei etwa 1 % der Bevölkerung diagnostiziert wird, oder c. 400.000 Patienten in Polen. Autoimmune refraktäre Epilepsie ist selten, aber die meisten behinderten Epilepsien führen zu einer Entwicklungsregression. Der Glaube an eine positive Wirkung von ADRCs bei arzneimittelresistenter Epilepsie beruht auf Testergebnissen, die die Fähigkeit mesenchymaler Zellen zeigen, sich in geschädigtem Gewebe zu konzentrieren, sowie ihre starken immunmodulierenden, insbesondere entzündungshemmenden Eigenschaften. Patienten mit arzneimittelresistenter Epilepsie weisen eine verringerte Anzahl von Neuronen innerhalb der Epilepsiezone auf, wobei die meisten davon hyperaktiv sind und Fehlfunktionen aufweisen. Zusätzlich ist eine entzündliche Wirkreaktion im betroffenen Hirngewebe sichtbar. Die ADRC-induzierte Aktivierung der endogenen Neurogenese kann die Wahrscheinlichkeit erhöhen, dass die Epilepsiezone reduziert wird, und einen positiven Einfluss auf die neuropsychiatrischen Störungen haben, die häufig bei Patienten mit Epilepsie vorhanden sind. Ein weiterer häufiger Prozess, der mit wiederkehrenden Epilepsieanfällen einhergeht, ist eine aktive Entzündung. Gemäß der Literatur weisen ADRCs starke neuroprotektive, immunmodulierende und antiapoptotische Eigenschaften auf und können möglicherweise die Häufigkeit von Epilepsieanfällen reduzieren. Daher wäre eine klinische Studie mit ADRCs, die sich an arzneimittelresistente Epilepsiepatienten richtet, vielversprechend bei der Kontrolle der epileptischen Anfälle und der gleichzeitig bestehenden Verhaltens-/psychiatrischen Symptome. Ziel ist es, die Lebensqualität der Patienten und ihrer Angehörigen zu verbessern.
Bei Patienten, bei denen eine autoimmunmedikamentenresistente Epilepsie diagnostiziert wurde und die festgelegten Kriterien erfüllt haben und zur Teilnahme an der Untersuchung qualifiziert sind, werden nach einer formellen schriftlichen Zustimmung ihrer Eltern in der Klinik für Kinderneurologie IMC neurologische Untersuchungen, routinemäßige Laboruntersuchungen, EEG und Eine neuropsychologische Untersuchung wird durchgeführt. ADRC wird nach Fettabsaugung und Isolierung mit dem Cytori-System erhalten.
Vor der intrathekalen Transplantation der ADRC-Suspension (5 ml) wird Liquor zur Beurteilung des Ursprungsproteinspiegels, der oligoklonalen Banden, des IgG-Index sowie von GluR3-, VGKC-Komplex/LGI1-, GM1-, NT-3-, GAD- und NMDAR-Antikörpern entnommen . Gleichzeitig werden 5 ml Serum eingenommen, um die Spiegel der Immunglobuline IgA, IgM und IgG zu bestimmen.
Das Verfahren wird bei jedem Patienten alle 3 Monate dreimal wiederholt. Neurologischer Status, Gehirn-MRT, kognitive Funktion und antiepileptische Wirkung werden während 24 Monaten überwacht.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- ERWACHSENE
- OLDER_ADULT
- KIND
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Arzneimittelresistente Epilepsie bestätigt in Anamnese und diagnostischen Tests (EEG, MR)
- Kinder zwischen 3 und 18 Jahren
- Vorhandensein von antineuronalen Antikörpern im Serum oder Liquor
- Rasmussen-Enzephalitis (nachgewiesene Pathogenese der zellulären Immunität)
- Wahrscheinliche Autoimmunpathogenese (Autoimmunerkrankungen in der Familie, fieberhafte Infektion im Zusammenhang mit refraktärer Epilepsie)
- Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (Patient oder Erziehungsberechtigter)
Ausschlusskriterien:
- Refraktäre Epilepsie mit nachgewiesener genetischer oder metabolischer Äthiologie
- Neoplastische Erkrankung
- Aktiver Entzündungsprozess zum Zeitpunkt der Rekrutierung
- Gerinnungsstörung
- Status epilepticus
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
- Mangelnde Bereitschaft und Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Experimentelle Gruppe
Autologe ADRC-Transplantation bei autoimmuner refraktärer Epilepsie
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Häufigkeit epileptischer Anfälle
Zeitfenster: 3 Monate
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Erfassung der epileptischen Anfallshäufigkeit, EEG
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3 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Intelligenztest
Zeitfenster: 3 Monate
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Der Leiter enthält 10 Subtests, die in vier Bereiche unterteilt sind: Fluid Intelligence Visualization, Memory, Attention
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3 Monate
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Schulfortschritt
Zeitfenster: 3 Monate
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Lehrer Referenzen
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3 Monate
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Radiologische Beurteilung
Zeitfenster: 12 Monate
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MRT
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12 Monate
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Das Niveau der antineuralen Antikörper
Zeitfenster: 3 Monate
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Proteinspiegel, oligoklonale Banden, IgG-Index sowie GluR3, VGKC-Komplex/LGI1, GM1, NT-3, GAD, NMDAR-Antikörper aus Liquor zur Herkunftsbeurteilung
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3 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Dorota Antczak-Marach, M.D., Institute of Mother and Child
- Hauptermittler: Ewa Sawicka, Prof., Institute of Mother and Child
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
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Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 17/2014 IMiD
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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