筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるリルゾール経口溶解性フィルム（ROSF）の嚥下安全性 (ROSF)
筋萎縮性側索硬化症患者の嚥下安全性に対するリルゾール経口可溶性フィルムの効果を評価するための単一施設研究
調査の概要
詳細な説明
これは、修正された El-Escorial 基準に従って、推定または確定的な筋萎縮性側索硬化症 (ALS) と診断された 18 歳から 80 歳までの男性または女性患者の 1 つのグループを対象とした、単一施設、単一用量、非盲検試験でした。 フロリダ大学の ALS クリニックで診察を受けた患者は、指定された包含/除外基準に従って研究への参加資格を決定するためにスクリーニングされました。 インフォームド コンセントおよび登録後、被験者は、検証済みの筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) を含む完全な身体検査および神経学的検査を受けました。 嚥下の安全性は、ゴールド スタンダードである Videofluoroscopic Swallowing Study (VFSS) を使用して評価され、嚥下プロセスを直接視覚化できるようになり、検証済みの浸透吸引スケール (PAS) を使用して、侵入または誤嚥のエピソードが定量化されました。 被験者は、テクスチャと材料の進行を使用して嚥下機能をテストするために、さまざまな液体と食品材料の 11 のボーラス刺激提示を含む標準化されたプロトコルに参加しました。 この評価の直後に、被験者に ROSF 50 mg を単回投与し、舌背の正中舌溝 (舌の表面を右半分と左半分に分ける正中線の溝にある舌の下の領域) に配置しました。 . ROSF 投与の 3 分後、同一の標準化された VFSS プロトコルを再投与して、ROSF 投与前と投与後の嚥下安全性 (PAS スケールを使用) を比較しました。
当初の計画では、30 人の患者を登録して、25 人の患者の最終サンプル サイズを登録することでした。 治験実施計画書は、研究登録率に応じて、治験依頼者がその時点で研究を完了した被験者のサブセットから入手可能なデータを使用して中間分析を実施することを選択できると規定していました。 8人の被験者が研究を完了し、9人目の患者がスクリーニングされ、VFSSを待っていた後、データの中間評価が行われました. FDA の同意を得て、スポンサーは、ROSF 50 mg の 1 回投与が嚥下機能に及ぼす有害な影響の証拠を示さない最初の 8 人の完了した患者の分析に基づいて、9 人の完了した患者の後、研究を終了することを決定しました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- University of Florida Center for Movement Disorders & Neuroscience
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -18〜80歳の男性または女性の被験者
- -改訂されたEl-Escorial基準に従って、ALSの可能性または明確な診断を受けた被験者
- -被験者は現在経口ダイエットを行っており、機能的経口摂取スケールで3以上のスコアに相当する口から食べ物や液体を摂取できる必要があります。
- -ROSFのバリウム、リルゾール、または不活性成分に対する既知のアレルギーのない被験者
- 被験者または被験者の法的に承認された代理人は、インフォームドコンセント/同意およびHIPAA承認を喜んで与えることができなければなりません。
- 被験者は、主任研究者または副研究者によって評価されるように、研究の性質を理解し、通知を受ける能力を持っている必要があります。
- 被験者は、治験薬の投与時または投与前にリルゾールを処方されました。 （この研究は、スクリーニング時に現在リルゾールを服用している被験者、過去にリルゾールを服用したことがあり、現在スクリーニング時にリルゾールを服用していない被験者、およびリルゾールを新たに開始する被験者（この研究ではROSFとして与えられます）を対象としています。
- -研究期間全体にわたってボランティアが可能であり、すべてのプロトコル要件を順守する意思がある
- -出産の可能性のある女性被験者（つまり -外科的に無菌ではない、閉経後2年ではない、または無菌のパートナーと一緒ではない）スクリーニングと来院1で妊娠検査が陰性でなければならず、禁欲に同意し、二重バリア避妊を実践しているか、FDA承認のバリア法避妊薬（認可されたホルモン避妊法など）を使用している必要がありますまたはバリア法）をスクリーニング訪問の2か月以上前に受け、研究期間中および研究への参加後30日間、許容される形の避妊を約束します。
除外基準:
- -機能的経口摂取スケールでスコアが2以下の被験者。
- -以前の嚥下研究で、浸透吸引スケールスコアが3以上を示した被験者
- -入院を必要とする誤嚥性肺炎の2回以上のエピソードの病歴を持つ被験者
- -臨床的に重要な肝疾患、腎疾患、または治験責任医師が除外すると判断したその他の病状の病歴を持つ被験者
- -インフォームドコンセントに署名することを望まなかった被験者、または治験責任医師の判断で他の理由で研究を完了することができなかった被験者
- スクリーニング時または来院 1 時に尿妊娠検査（βhCG）が陽性であった女性被験者、妊娠しようとしていた女性被験者、または授乳中の女性被験者。
- -治療された皮膚の基底細胞癌を除く、過去2年以内に活動的な癌を患っている被験者
- -登録前30日以内または治験薬の5半減期以内のいずれか長い方の期間に治験薬を服用した被験者。 ただし、登録前の過去 30 日以内に他の Aquestive Therapeutics 主催の ROSF 臨床試験を以前に完了した被験者は、この試験への参加を検討する資格があります。
- -計算されたクレアチニンクリアランスによって定義される中等度または重度の腎障害の既知の病歴がある被験者 ≤50 mL /分
- -現在、アラニンアミノトランスフェラーゼレベルが通常の上限の5倍を超えるリルゾールを服用している、または臨床的黄疸の証拠がある被験者。 （これらの患者ではリルゾールを中止する必要があります。）
- 初めてリルゾールを投与され、いくつかの肝機能検査でベースラインの上昇を示した被験者（特にビリルビンの上昇）。 （ベースラインでのこれらの所見は、ROSFを含むリルゾールの使用を排除するはずです）。
- 肝毒性の可能性のある薬物の使用: (例: アロプリノール、メチルドーパ、スルファサラジン)。
- -治験責任医師の判断で臨床的に重要な異常な検査値を有する被験者
- 強力または中程度の CYP1A2 阻害剤（シプロフロキサシン、エノキサシン、フルボキサミン、メトキサレン、メキシレチン、チアベンダゾール、ベムラフェニブ、ジロートンなど）および CYP1A2 誘導剤（ 最初の薬物投与前の過去 30 日間のリファンピンおよびバルビツレート)。
- 治験責任医師の意見では、被験者を危険にさらしたり、被験者の完全な順守または研究の完了を妨げたりするその他のもの。
- 治験責任医師、Aquestive Therapeutics、その関連会社またはパートナー、または inVentiv Health の従業員または従業員の近親者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ALS患者
改訂された El-Escorial 基準に従って ALS の可能性が高い、または明確であると診断された被験者に、50 mg のリルゾール経口溶解性フィルム (ROSF) を単回投与しました。
|
登録された被験者は、50mgのリルゾールを含むROSF製剤の単回投与の前後に、嚥下安全性の機器評価を受けました。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
浸透吸引スケール（PAS）のベースラインからの差によって分類された参加者の数 - スコアの合計方法
時間枠：1日目のROSF 50 mgの投与前後（訪問1）
|
嚥下の安全性は、ゴールド スタンダードである Videofluoroscopic Swallowing Study (VFSS) を使用して評価され、嚥下プロセスを直接視覚化できるようになり、検証済みの浸透吸引スケール (PAS) を使用して、侵入または誤嚥のエピソードが定量化されました。
PAS は、嚥下中の気道侵入の程度/レベルと、穿刺または誤嚥エピソードに対する患者の反応の両方を考慮に入れた、嚥下の安全性の 8 点で検証された尺度です。
評価は、ビデオ蛍光鏡を介して実行されます。
スコア 1 および 2 は、気道への侵入がない、または気道への侵入を排除する能力がない気道安全な嚥下を示します。
スコア 3 から 8 は、気道への侵入、侵入のレベル、および患者の反応能力に基づいて、気道の危険な嚥下を示します。
スコアの増加/より高いスコアは、より悪い結果を意味します。
スコアの減少/低いスコアは、より良い結果を意味します。
|
1日目のROSF 50 mgの投与前後（訪問1）
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Cassie Jung、Aquestive Therapeutics
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 17MO1R-0012
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
リルゾール経口溶解性フィルム（ROSF）50mgの臨床試験
-
Biocodex完了てんかん | ドラベ症候群 | 小児てんかん | てんかん性脳症 | 子供時代フランス