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利鲁唑口服可溶膜 (ROSF) 吞咽安全性肌萎缩侧索硬化症 (ALS) (ROSF)

2020年8月11日 更新者:Aquestive Therapeutics

一项评估利鲁唑口服可溶性薄膜对肌萎缩侧索硬化症患者吞咽安全性影响的单中心研究

主要目的是评估单剂量 50 mg 利鲁唑口服可溶膜 (ROSF) 对肌萎缩侧索硬化症患者吞咽安全性的影响(如果有的话)。

研究概览

详细说明

这是一项单中心、单剂量、开放标签研究,对象为一组年龄在 18-80 岁之间的男性或女性患者,根据修订的 El-Escorial 标准诊断为很可能或确定的肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。 根据指定的纳入/排除标准,对在佛罗里达大学 ALS 诊所就诊的患者进行筛选以确定是否有资格参与该研究。 在知情同意和登记后,受试者接受了完整的身体和神经系统检查,包括经过验证的肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)。 使用金标准视频荧光吞咽研究 (VFSS) 评估吞咽安全性,以允许直接可视化吞咽过程,并使用经过验证的穿透吸入量表 (PAS) 量化任何穿透或吸入事件。 受试者参与了一个标准化方案,其中包括 11 次不同液体和食物材料的推注刺激演示,以使用质地和材料的进展测试吞咽功能。 在此评估之后,立即给受试者单剂量 50 毫克 ROSF,放置在舌背的正中舌沟(中线沟上的舌下区域,将舌表面分为右半部分和左半部分) . 施用 ROSF 三分钟后,重新施用相同的标准化 VFSS 协议,以便比较 ROSF 施用前后的吞咽安全性(使用 PAS 量表)。

最初的计划是招募 30 名患者,最终样本量为 25 名完成患者。 该方案规定,根据研究的入学率,发起人可以选择使用当时已完成研究的受试者子集的可用数据进行中期分析。 在 8 名受试者完成研究并筛选了 9 名患者并等待 VFSS 后,对数据进行了中期评估。 经 FDA 同意,赞助商决定在 9 名完成患者后终止研究,基于对前 8 名完成患者的分析显示,没有证据表明一剂 ROSF 50 mg 对吞咽功能有有害影响。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders & Neuroscience

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 年龄在 18-80 岁之间的男性或女性受试者,包括在内
  2. 根据修订的 El-Escorial 标准诊断为可能或明确患有 ALS 的受试者
  3. 受试者目前必须采用经口饮食,并且能够经口摄取相当于功能性经口摄入量表 3 分或以上的食物和液体。
  4. 对 ROSF 中的钡、利鲁唑或非活性成分没有已知过敏的受试者
  5. 受试者或受试者的合法授权代表必须愿意并能够给予知情同意/同意和 HIPAA 授权。
  6. 根据首席研究员或副研究员的评估,受试者必须有能力理解和了解研究的性质。
  7. 受试者在服用研究药物时或之前服用利鲁唑。 (该研究对筛选时目前服用利鲁唑的受试者、筛选时目前未服用利鲁唑但过去服用过利鲁唑的受试者以及新开始服用利鲁唑的受试者(在本研究中以 ROSF 给出)开放。
  8. 可以在整个研究期间自愿参加并愿意遵守所有协议要求
  9. 具有生育潜力的女性受试者(即 不是手术绝育,不是绝经后 2 年,或未与绝育伴侣一起)必须在筛选和访问 1 时妊娠试验呈阴性,同意禁欲,实行双重屏障避孕或使用 FDA 批准的屏障方法避孕药(例如,经许可的激素或屏障方法)在筛选访问之前超过 2 个月,并承诺在研究期间和参与研究后 30 天内采取可接受的节育形式。

排除标准:

  1. 在功能性口腔摄入量表上得分为 2 分或以下的受试者。
  2. 先前进行过吞咽研究并显示穿透吸入量表得分为 3 或更高的受试者
  3. 有 2 次或以上需要住院治疗的吸入性肺炎病史的受试者
  4. 具有临床显着肝病、肾病或研究者判断为排除的任何其他医学病史的受试者
  5. 不愿签署知情同意书的受试者或因研究者判断的任何其他原因无法完成研究的受试者
  6. 在筛选或访问 1 时尿妊娠试验 (βhCG) 呈阳性、正试图怀孕或正在母乳喂养的女性受试者。
  7. 在过去 2 年内患有活动性癌症的受试者,治疗过的皮肤基底细胞癌除外
  8. 在入组前 30 天内或研究药物的 5 个半衰期内服用过任何试验药物的受试者 - 以较长者为准。 然而,在入组前的最后 30 天内完成过其他 Aquestive Therapeutics 赞助的 ROSF 临床研究的受试者可能有资格考虑进入本研究。
  9. 已知有中度或重度肾功能损害病史的受试者,其定义为计算的肌酐清除率≤50 mL/分钟
  10. 当前服用利鲁唑的受试者丙氨酸氨基转移酶水平高于正常上限的 5 倍或有临床黄疸的证据。 (这些患者应停用利鲁唑。)
  11. 首次接受利鲁唑的受试者表现出多项肝功能测试的基线升高(尤其是胆红素升高)。 (基线时的这些发现应排除使用包括 ROSF 在内的利鲁唑)。
  12. 使用具有潜在肝毒性的药物:(例如,别嘌醇、甲基多巴、柳氮磺胺吡啶)。
  13. 研究者判断具有临床显着异常实验室值的受试者
  14. 使用强效或中效 CYP1A2 抑制剂(例如环丙沙星、依诺沙星、氟伏沙明、甲氧沙林、美西律、噻菌灵、威罗非尼、齐留通)和 CYP1A2 诱导剂(例如 利福平和巴比妥类药物)在第一次给药前的前 30 天。
  15. 研究者认为会使受试者面临更高风险或妨碍受试者完全遵守或完成研究的任何其他情况。
  16. 调查员、Aquestive Therapeutics、其任何附属公司或合作伙伴或 inVentiv Health 的员工或员工的直系亲属。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:其他
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:ALS 受试者
根据修订的 El-Escorial 标准,对可能或明确诊断为 ALS 的受试者给予单剂量的利鲁唑口服可溶膜 (ROSF) 50 mg。
登记的受试者在服用单剂量含 50 mg 利鲁唑的 ROSF 制剂前后接受了吞咽安全性的仪器评估。
其他名称:
  • 罗斯福
  • 利鲁唑口腔分散膜 (ROF)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
按渗透愿望量表 (PAS) 中与基线的差异分类的参与者人数 - 分数总和法
大体时间:第 1 天服用 ROSF 50 mg 前后(访问 1)
使用金标准视频荧光吞咽研究 (VFSS) 评估吞咽安全性,以允许直接可视化吞咽过程,并使用经过验证的穿透吸入量表 (PAS) 量化任何穿透或吸入事件。 PAS 是经过验证的 8 分吞咽安全量表,它考虑了吞咽期间气道侵入的程度/水平以及患者对穿透或误吸事件的反应。 评估通过视频荧光镜进行。 1 分和 2 分表示气道安全吞咽,没有气道侵入或清除气道侵入的能力。 分数 3 到 8 表示气道不安全吞咽基于气道穿透、穿透水平和患者的反应能力。 分数的增加/更高的分数意味着更差的结果。 分数的降低/较低的分数意味着更好的结果。
第 1 天服用 ROSF 50 mg 前后(访问 1)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Cassie Jung、Aquestive Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年4月4日

初级完成 (实际的)

2018年9月26日

研究完成 (实际的)

2018年12月21日

研究注册日期

首次提交

2018年9月19日

首先提交符合 QC 标准的

2018年9月19日

首次发布 (实际的)

2018年9月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年8月11日

最后验证

2020年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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