Riluzole Oral Soluble Film (ROSF) Bezpečnost při polykání u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (ROSF)

Kritéria pro zařazení:

1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18-80 let včetně
2. Subjekty s diagnózou pravděpodobné nebo definitivní ALS v souladu s revidovanými El-Escorial Criteria
3. Subjekty musí být v současné době na orální dietě a musí být schopny přijímat potraviny a tekutiny ústy odpovídající skóre 3 nebo vyšším na stupnici funkčního perorálního příjmu.
4. Subjekty bez známé alergie na baryum, riluzol nebo neaktivní složky v ROSF
5. Subjekt nebo jeho zákonný zástupce musí být ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas/souhlas a autorizaci HIPAA.
6. Subjekt musí být schopen porozumět povaze studie a být o ní informován, jak ji posoudil hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející.
7. Subjektům předepisoval riluzol při nebo před dávkou studovaného léku. (Studie byla otevřena pro subjekty, které v současné době užívají riluzol při screeningu, subjekty, které v současné době neužívaly riluzol při screeningu, kteří riluzol užívali v minulosti, a subjekty, které nově začaly užívat riluzol (v této studii uváděný jako ROSF).
8. Možnost dobrovolnictví po celou dobu trvání studie a ochota dodržovat všechny požadavky protokolu
9. Ženy ve fertilním věku (tj. není chirurgicky sterilní, není 2 roky po menopauze nebo není se sterilním partnerem) musí mít negativní těhotenský test při screeningu a návštěvě 1, souhlasit s abstinencí, používat dvojitou bariérovou antikoncepci nebo používat bariérovou metodu antikoncepce schválenou FDA (např. nebo bariérové ​​metody) po dobu delší než 2 měsíce před screeningovou návštěvou a zavázat se k přijatelné formě antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty, které dosáhly 2 nebo nižšího skóre na stupnici funkčního perorálního příjmu.
2. Subjekty s předchozí studií polykání, která prokázala skóre penetrační aspirační stupnice 3 nebo vyšší
3. Subjekty s anamnézou 2 nebo více epizod aspirační pneumonie vyžadující hospitalizaci
4. Subjekty s anamnézou klinicky významného onemocnění jater, ledvin nebo jakéhokoli jiného zdravotního stavu, který zkoušející považuje za vylučující
5. Subjekty, které nebyly ochotny podepsat informovaný souhlas, nebo subjekty, které z jakéhokoli jiného důvodu podle úsudku zkoušejícího nebyly schopny dokončit studii
6. Ženy, které měly pozitivní těhotenský test v moči (βhCG) při screeningu nebo návštěvě 1, se snažily otěhotnět nebo kojily.
7. Subjekty s aktivní rakovinou během předchozích 2 let, kromě léčeného bazaliomu kůže
8. Subjekty, které užily jakýkoli experimentální lék do 30 dnů před zařazením nebo do 5 poločasů testovaného léku – podle toho, které období bylo delší. Subjekty, které předtím dokončily jiné klinické studie ROSF sponzorované Aquestive Therapeutics během posledních 30 dnů před zařazením, by však mohly být způsobilé pro vstup do této studie.
9. Jedinci se známou anamnézou středně těžkého nebo těžkého poškození ledvin definovaného vypočtenou clearance kreatininu ≤ 50 ml/min
10. Subjekty, které v současné době užívají riluzol s hladinami alaninaminotransferázy vyššími než 5násobek horní hranice normálu nebo s prokázanou klinickou žloutenkou. (Riluzol by měl být u těchto pacientů vysazen.)
11. Jedinci, kteří by dostávali riluzol poprvé a kteří vykazovali základní zvýšení několika jaterních funkčních testů (zejména zvýšený bilirubin). (Tato výchozí zjištění by měla zabránit použití riluzolu včetně ROSF).
12. Použití potenciálně hepatotoxických léků: (např. alopurinol, methyldopa, sulfasalazin).
13. Subjekty s klinicky významnými abnormálními laboratorními hodnotami podle úsudku zkoušejícího
14. Použití silných nebo středně silných inhibitorů CYP1A2 (např. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, metoxsalen, mexiletin, thiabendazol, vemurafenib, zileuton) a induktorů CYP1A2 rifampin a barbituráty) v předchozích 30 dnech před prvním podáním léku.
15. Cokoli jiného, ​​co by podle názoru zkoušejícího vystavilo subjektu zvýšenému riziku nebo bránilo subjektu v plném souladu nebo dokončení studie.
16. Zaměstnanec nebo přímý příbuzný zaměstnance zkoušejícího, společnosti Aquestive Therapeutics, kterékoli z jejích přidružených společností nebo partnerů nebo společnosti inVentiv Health.