Rilutsoli, oraalinen liukoinen kalvo (ROSF) nielemisturvallisuus amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS) (ROSF)

Sisällyttämiskriteerit:

1. 18-80-vuotiaat mies- tai naispuoliset tutkittavat
2. Potilaat, joilla on todennäköinen tai selvä ALS-diagnoosi tarkistettujen El-Escorial-kriteerien mukaisesti
3. Koehenkilöiden on oltava tällä hetkellä suun kautta otettavalla ruokavaliolla ja kyettävä ottamaan suun kautta ruokaa ja nesteitä, jotka vastaavat funktionaalisen oraalisen saantiasteikon pistettä tai enemmän.
4. Potilaat, joilla ei tiedetä olevan allergiaa bariumille, rilutsolille tai ROSF:n inaktiivisille aineosille
5. Tutkittavan tai tutkittavan laillisesti valtuutetun edustajan on oltava halukas ja kyettävä antamaan tietoon perustuva suostumus/suostumus ja HIPAA-valtuutus.
6. Tutkittavalla on oltava kyky ymmärtää tutkimuksen luonne ja saada tietoa siitä päätutkijan tai osatutkijan arvioimana.
7. Koehenkilöille määrättiin rilutsolia tutkimuslääkkeen annoksella tai ennen sitä. (Tutkimus oli avoin koehenkilöille, jotka käyttivät tällä hetkellä rilutsolia seulonnassa, henkilöille, jotka eivät tällä hetkellä käyttäneet rilutsolia seulonnassa ja jotka olivat saaneet rilutsolia aiemmin, ja koehenkilöille, jotka aloittivat rilutsolin käytön (tässä tutkimuksessa ROSF).
8. Mahdollisuus tehdä vapaaehtoistyötä koko tutkimuksen ajan ja olla valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia
9. Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi (esim. ei kirurgisesti steriili, ei 2 vuotta postmenopausaalista tai ei steriilin kumppanin kanssa) tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnalla ja käynnillä 1, suostua pidättymiseen, harjoittaa kaksoisesteehkäisyä tai käyttää FDA:n hyväksymää estemenetelmää (esim. lisensoitua hormonaalista ehkäisyä) tai estemenetelmiä) yli 2 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä ja sitoutua hyväksyttävään ehkäisymuotoon tutkimuksen ajaksi ja 30 päiväksi tutkimukseen osallistumisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Koehenkilöt, joiden pistemäärä on 2 tai alle funktionaalisen oraalisen saannin asteikolla.
2. Koehenkilöt, joilla on aiempi nielemistutkimus, joka on osoittanut Penetration Aspiration Scale -pistemääräksi 3 tai enemmän
3. Potilaat, joilla on ollut 2 tai useampia aspiraatiokeuhkokuumejaksoja, jotka vaativat sairaalahoitoa
4. Koehenkilöt, joilla on ollut kliinisesti merkittävä maksasairaus, munuaissairaus tai mikä tahansa muu tutkijan mielestä poissulkeva sairaus
5. Koehenkilöt, jotka eivät halunneet allekirjoittaa tietoista suostumusta tai koehenkilöt, jotka jostain muusta syystä tutkijan arvion mukaan eivät voineet suorittaa tutkimusta
6. Naishenkilöt, joilla oli positiivinen virtsaraskaustesti (βhCG) seulonnassa tai käynnillä 1, he yrittivät tulla raskaaksi tai imettävät.
7. Potilaat, joilla on aktiivinen syöpä viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi hoidettu ihon tyvisolusyöpä
8. Koehenkilöt, jotka olivat ottaneet mitä tahansa kokeellista lääkettä 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä - kumpi oli pidempi ajanjakso. Koehenkilöt, jotka olivat aiemmin suorittaneet muita Aquestive Therapeuticsin tukemia kliinisiä ROSF-tutkimuksia viimeisten 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista, voivat kuitenkin olla kelvollisia osallistumaan tähän tutkimukseen.
9. Potilaat, joilla on aiemmin ollut kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään laskennallisella kreatiniinipuhdistumalla ≤50 ml/min
10. Tällä hetkellä rilutsolia käyttävät potilaat, joiden alaniiniaminotransferaasiarvot ylittävät viisi kertaa normaalin ylärajan tai joilla on merkkejä kliinisestä keltaisuudesta. (Rilutsolin käyttö tulee lopettaa näillä potilailla.)
11. Koehenkilöt, jotka saivat rilutsolia ensimmäistä kertaa ja joilla todettiin useiden maksan toimintakokeiden (erityisesti kohonnut bilirubiini) nousua lähtötilanteessa. (Näiden lähtötilanteen löydösten pitäisi estää rilutsolin käyttö, mukaan lukien ROSF).
12. Mahdollisesti maksatoksisten lääkkeiden käyttö: (esim. allopurinoli, metyylidopa, sulfasalatsiini).
13. Koehenkilöt, joilla on tutkijan arvion mukaan kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja
14. Voimakkaiden tai kohtalaisten CYP1A2-estäjien (esim. siprofloksasiini, enoksasiini, fluvoksamiini, metoksisaleeni, meksiletiini, tiabendatsoli, vemurafenibi, tsileutoni) ja CYP1A2-induktorien (esim. rifampiini ja barbituraatit) edellisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä lääkkeen antoa.
15. Mikä tahansa muu, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaisi koehenkilön lisääntyneeseen riskiin tai estäisi tutkittavan täysin noudattamasta tutkimusta tai suorittamasta sitä loppuun.
16. Tutkijan, Aquestive Therapeuticsin, sen tytäryhtiöiden tai kumppaneiden tai inVentiv Healthin työntekijä tai työntekijän lähisukulainen.