Riluzolo Film solubile orale (ROSF) Sicurezza della deglutizione nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (ROSF)

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra i 18 e gli 80 anni compresi
2. Soggetti con diagnosi di SLA probabile o certa secondo i criteri El-Escorial rivisti
3. I soggetti devono essere attualmente a dieta orale e in grado di assumere cibi e liquidi per bocca equivalenti a un punteggio di 3 o superiore sulla scala di assunzione orale funzionale.
4. Soggetti senza allergia nota a bario, riluzolo o ingredienti inattivi in ​​ROSF
5. Il soggetto o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto deve essere disposto e in grado di fornire il consenso/assenso informato e l'autorizzazione HIPAA.
6. Il soggetto deve avere la capacità di comprendere ed essere informato sulla natura dello studio, come valutato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario.
7. Soggetti a cui è stato prescritto riluzolo durante o prima della dose del farmaco oggetto dello studio. (Lo studio era aperto ai soggetti che attualmente assumevano riluzolo allo screening, ai soggetti che non stavano attualmente assumendo riluzolo allo screening che avevano assunto riluzolo in passato e ai soggetti che avrebbero iniziato di recente con riluzolo (dato come ROSF in questo studio).
8. Disponibilità a fare volontariato per l'intera durata dello studio e disponibilità ad aderire a tutti i requisiti del protocollo
9. Soggetti di sesso femminile in età fertile (es. non chirurgicamente sterile, non in postmenopausa da 2 anni o non con un partner sterile) deve avere un test di gravidanza negativo allo Screening e alla Visita 1, accettare l'astinenza, praticare la contraccezione a doppia barriera o utilizzare un metodo contraccettivo di barriera approvato dalla FDA (ad es. o metodi di barriera) per più di 2 mesi prima della visita di screening e impegnarsi a una forma accettabile di controllo delle nascite per la durata dello studio e per 30 giorni dopo la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

1. Soggetti che ottengono un punteggio pari o inferiore a 2 sulla scala funzionale dell'assunzione orale.
2. Soggetti con un precedente studio sulla deglutizione che ha mostrato un punteggio della scala di aspirazione della penetrazione di 3 o superiore
3. Soggetti con una storia di 2 o più episodi di polmonite ab ingestis che richiedono il ricovero in ospedale
4. Soggetti con una storia di malattia epatica clinicamente significativa, malattia renale o qualsiasi altra condizione medica giudicata esclusa dallo sperimentatore
5. Soggetti che non erano disposti a firmare il consenso informato o soggetti che per qualsiasi altro motivo a giudizio dello sperimentatore non sono stati in grado di completare lo studio
6. Soggetti di sesso femminile che avevano un test di gravidanza sulle urine positivo (βhCG) allo screening o alla Visita 1, stavano cercando di rimanere incinta o stavano allattando.
7. - Soggetti con cancro attivo nei 2 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle trattato
8. Soggetti che avevano assunto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite dal farmaco sperimentale, qualunque fosse il periodo più lungo. Tuttavia, i soggetti che avevano precedentemente completato altri studi clinici ROSF sponsorizzati da Aquestive Therapeutics negli ultimi 30 giorni prima dell'arruolamento potrebbero essere considerati idonei per l'ingresso in questo studio.
9. Soggetti con anamnesi nota di insufficienza renale moderata o grave come definita da una clearance della creatinina calcolata di ≤50 ml/minuto
10. Soggetti che attualmente assumono riluzolo con livelli di alanina aminotransferasi superiori a 5 volte il limite superiore della norma o con evidenza di ittero clinico. (Riluzolo deve essere interrotto in questi pazienti.)
11. Soggetti che avrebbero ricevuto riluzolo per la prima volta che hanno mostrato aumenti basali di diversi test di funzionalità epatica (in particolare bilirubina elevata). (Questi risultati al basale dovrebbero precludere l'uso di riluzolo incluso il ROSF).
12. Uso di farmaci potenzialmente epatotossici: (ad es. allopurinolo, metildopa, sulfasalazina).
13. Soggetti con valori di laboratorio anomali clinicamente significativi a giudizio dello sperimentatore
14. Uso di inibitori forti o moderati del CYP1A2 (ad es. ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, metoxsalene, mexiletina, tiabendazolo, vemurafenib, zileuton) e induttori del CYP1A2 (ad es. rifampicina e barbiturici) nei 30 giorni precedenti la prima somministrazione del farmaco.
15. Qualsiasi altra cosa che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, esporrebbe il soggetto a un rischio maggiore o precluderebbe la piena conformità o il completamento dello studio da parte del soggetto.
16. Dipendente o parente stretto di un dipendente dello sperimentatore, di Aquestive Therapeutics, di una delle sue affiliate o partner o di inVentiv Health.