Riluzol orális oldható film (ROSF) nyelésbiztonság amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) (ROSF)

Bevételi kritériumok:

1. 18-80 év közötti férfi vagy női alanyok
2. Olyan alanyok, akiknél valószínű vagy határozott ALS-t diagnosztizáltak a felülvizsgált El-Escorial kritériumoknak megfelelően
3. Az alanyoknak jelenleg orális diétát kell tartaniuk, és képesnek kell lenniük olyan ételeket és folyadékokat szájon át bevenni, amelyek a funkcionális orális beviteli skálán legalább 3-as pontszámnak felelnek meg.
4. Olyan alanyok, akik nem ismertek allergiát a báriumra, a riluzolra vagy a ROSF inaktív összetevőire
5. Az alany vagy az alany törvényesen felhatalmazott képviselőjének hajlandónak és képesnek kell lennie tájékozott beleegyezést/hozzájárulást és HIPAA-felhatalmazást adni.
6. Az alanynak képesnek kell lennie arra, hogy megértse a vizsgálat természetét, és tájékozódjon arról, ahogyan azt a főkutató vagy a részvizsgáló értékeli.
7. Az alanyok riluzolt írtak fel a vizsgálati gyógyszer adagja előtt vagy előtt. (A vizsgálatban részt vehettek olyan alanyok, akik jelenleg riluzolt szedtek a szűrés során, olyan alanyok, akik jelenleg nem kaptak riluzolt a szűrés során, és akik korábban riluzolt szedtek, valamint olyan alanyok, akik újonnan kezdték el a riluzolt (ebben a vizsgálatban ROSF-ként adták meg).
8. Önkéntes állás a vizsgálat teljes időtartama alatt, és hajlandó betartani a protokoll összes követelményét
9. Fogamzóképes korú női alanyok (pl. nem műtétileg steril, nem 2 évvel a menopauza után, vagy nem steril partnerrel) negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrés és az 1. vizit alkalmával, el kell fogadnia az absztinenciát, kettős barrier fogamzásgátlást kell alkalmaznia, vagy FDA által jóváhagyott barrier módszerű fogamzásgátlót kell használnia (pl. engedélyezett hormonális). vagy barrier módszerekkel) a szűrővizit előtt több mint 2 hónapig, és vállalja a fogamzásgátlás elfogadható formáját a vizsgálat időtartamára és a vizsgálatban való részvételt követő 30 napig.

Kizárási kritériumok:

1. Azok az alanyok, akik 2 vagy annál alacsonyabb pontszámot értek el a Funkcionális orális beviteli skálán.
2. Olyan alanyok, akik korábban nyelési vizsgálatot végeztek, és a penetrációs aspirációs skála pontszáma 3 vagy nagyobb
3. Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében 2 vagy több aspirációs tüdőgyulladásos epizód szerepel, és kórházi kezelést igényeltek
4. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében klinikailag jelentős májbetegség, vesebetegség vagy bármely más, a vizsgáló által kizártnak ítélt egészségügyi állapot szerepel
5. Azok az alanyok, akik nem voltak hajlandók aláírni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, vagy olyan alanyok, akik a vizsgáló megítélése szerint bármilyen más okból nem tudták befejezni a vizsgálatot
6. Női alanyok, akiknek pozitív vizelet terhességi tesztje (βhCG) volt a szűrés vagy az 1. látogatás során, teherbe akartak esni, vagy szoptattak.
7. Az elmúlt 2 évben aktív rákban szenvedő alanyok, kivéve a kezelt bőr bazálissejtes karcinómáját
8. Azok az alanyok, akik a beiratkozást megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálati gyógyszertől számított 5 felezési időn belül bármilyen kísérleti gyógyszert szedtek – attól függően, hogy melyik volt a hosszabb időszak. Mindazonáltal, azok az alanyok, akik korábban más Aquestive Therapeutics által szponzorált ROSF klinikai vizsgálatot végeztek a beiratkozást megelőző 30 napon belül, jogosultak lehetnek ebbe a vizsgálatba való belépésre.
9. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében mérsékelt vagy súlyos vesekárosodás szerepel, amelyet ≤50 ml/perc számított kreatinin-clearance alapján határoztak meg
10. Jelenleg riluzolt szedő alanyok, akiknél az alanin-aminotranszferáz szintje meghaladja a normálérték felső határának ötszörösét, vagy klinikai sárgaság jelei vannak. (A riluzol-kezelést ezeknél a betegeknél abba kell hagyni.)
11. Olyan alanyok, akik először kaptak riluzolt, akiknél több májfunkciós teszt kiindulási emelkedése (különösen emelkedett bilirubinszint) volt kimutatható. (Ezek a kiindulási eredmények kizárják a riluzol, beleértve a ROSF alkalmazását is).
12. Potenciálisan hepatotoxikus gyógyszerek alkalmazása: (pl. allopurinol, metildopa, szulfaszalazin).
13. A vizsgáló megítélése szerint klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értékeket mutató alanyok
14. Erős vagy mérsékelt CYP1A2 inhibitorok (pl. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, metoxsalen, mexiletin, tiabendazol, vemurafenib, zileuton) és CYP1A2 induktorok (pl. rifampin és barbiturátok) az első gyógyszeradagolás előtti 30 napban.
15. Bármi más, ami a vizsgáló véleménye szerint fokozott kockázatnak tenné ki az alanyt, vagy kizárná, hogy az alany maradéktalanul megfeleljen a vizsgálatnak vagy annak befejezését.
16. A vizsgáló, az Aquestive Therapeutics, bármely leányvállalata vagy partnere vagy az inVentiv Health alkalmazottja vagy közvetlen hozzátartozója.