Пероральная растворимая пленка с рилузолом (ROSF) Безопасность при проглатывании при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) (ROSF)

Критерии включения:

1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет включительно
2. Субъекты с диагнозом вероятного или определенного БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
3. Субъекты должны в настоящее время находиться на пероральной диете и иметь возможность принимать продукты и жидкости через рот, эквивалентные 3 баллам или выше по шкале функционального перорального потребления.
4. Субъекты без известной аллергии на барий, рилузол или неактивные ингредиенты в ROSF
5. Субъект или законный представитель субъекта должен быть готов и способен дать информированное согласие/согласие и разрешение HIPAA.
6. Субъект должен иметь возможность понимать и быть проинформированным о характере исследования по оценке главного исследователя или вспомогательного исследователя.
7. Субъектам назначали рилузол в дозе исследуемого препарата или до нее. (Исследование было открыто для субъектов, которые в настоящее время принимают рилузол во время скрининга, субъектов, которые в настоящее время не принимают рилузол во время скрининга, которые принимали рилузол в прошлом, и субъектов, которые недавно начали принимать рилузол (обозначены как ROSF в этом исследовании).
8. Готовность стать волонтером на протяжении всего исследования и готовность соблюдать все требования протокола
9. Субъекты женского пола детородного возраста (т.е. не хирургически стерильны, не находятся в постменопаузе в течение 2 лет или не имеют бесплодного партнера) должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и визите 1, согласиться на воздержание, практиковать двойную барьерную контрацепцию или использовать одобренный FDA барьерный метод контрацепции (например, лицензированный гормональный или барьерные методы) более чем за 2 месяца до визита для скрининга и принять приемлемую форму контроля над рождаемостью на время исследования и в течение 30 дней после участия в исследовании.

Критерий исключения:

1. Субъекты, набравшие 2 балла или ниже по шкале функционального перорального приема.
2. Субъекты с предыдущим исследованием глотания, которое показало балл по шкале проникновения-аспирации 3 или выше.
3. Субъекты с 2 или более эпизодами аспирационной пневмонии в анамнезе, требующие госпитализации.
4. Субъекты с клинически значимым заболеванием печени, почек или любым другим заболеванием в анамнезе, признанным исследователем исключающим.
5. Субъекты, которые не желали подписывать информированное согласие, или субъекты, которые по любой другой причине, по мнению исследователя, не смогли завершить исследование.
6. Субъекты женского пола, у которых был положительный тест мочи на беременность (βhCG) при скрининге или визите 1, пытались забеременеть или кормили грудью.
7. Субъекты с активным раком в течение предыдущих 2 лет, за исключением пролеченного базально-клеточного рака кожи.
8. Субъекты, которые принимали какой-либо экспериментальный препарат в течение 30 дней до регистрации или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата — в зависимости от того, какой период был более длительным. Тем не менее, субъекты, которые ранее завершили другие клинические исследования ROSF, спонсируемые Aquestive Therapeutics, в течение последних 30 дней до регистрации, могут иметь право на участие в этом исследовании.
9. Субъекты с известным анамнезом умеренной или тяжелой почечной недостаточности, что определяется расчетным клиренсом креатинина ≤50 мл/мин.
10. Субъекты, в настоящее время принимающие рилузол, с уровнями аланинаминотрансферазы, превышающими верхнюю границу нормы более чем в 5 раз, или с признаками клинической желтухи. (Рилузол следует отменить у таких пациентов.)
11. Субъекты, которые будут получать рилузол впервые, у которых будет исходное повышение нескольких функциональных тестов печени (особенно повышенный билирубин). (Эти исходные данные должны исключать использование рилузола, включая ROSF).
12. Использование потенциально гепатотоксичных препаратов: (например, аллопуринол, метилдопа, сульфасалазин).
13. Субъекты с клинически значимыми аномальными лабораторными показателями по мнению исследователя
14. Использование сильных или умеренных ингибиторов CYP1A2 (например, ципрофлоксацин, эноксацин, флувоксамин, метоксален, мексилетин, тиабендазол, вемурафениб, зилеутон) и индукторов CYP1A2 (например, рифампин и барбитураты) в течение предшествующих 30 дней до первого введения препарата.
15. Любые другие действия, которые, по мнению исследователя, подвергли бы субъекта повышенному риску или помешали бы полному соблюдению или завершению исследования испытуемым.
16. Сотрудник или ближайший родственник сотрудника исследователя, Aquestive Therapeutics, любого из ее филиалов или партнеров или inVentiv Health.