Riluzol Oral Soluble Film (ROSF) Slikveiligheid bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) (ROSF)

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 18-80 jaar oud, inclusief
2. Onderwerpen met een diagnose van waarschijnlijke of definitieve ALS in overeenstemming met de herziene El-Escorial-criteria
3. Proefpersonen moeten momenteel een oraal dieet volgen en in staat zijn voedsel en vloeistoffen via de mond in te nemen, gelijk aan een score van 3 of hoger op de Functional Oral Intake Scale.
4. Onderwerpen zonder bekende allergie voor barium, riluzol of inactieve ingrediënten in ROSF
5. De proefpersoon of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de proefpersoon moet bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming/instemming en HIPAA-autorisatie te geven.
6. De proefpersoon moet het vermogen hebben om de aard van het onderzoek te begrijpen en geïnformeerd te worden, zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker.
7. Proefpersonen schreven riluzol voor op of vóór de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. (De studie stond open voor proefpersonen die momenteel riluzol gebruikten bij de screening, proefpersonen die momenteel geen riluzol gebruikten bij de screening die in het verleden riluzol hadden gebruikt, en proefpersonen die net begonnen waren met riluzol (gegeven als ROSF in deze studie).
8. Beschikbaarheid om vrijwilligerswerk te doen gedurende de gehele duur van de studie en bereid om zich te houden aan alle protocolvereisten
9. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden (d.w.z. niet chirurgisch steriel, niet 2 jaar na de menopauze, of niet met een steriele partner) moet een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en bezoek 1, akkoord gaan met onthouding, dubbele barrière-anticonceptie toepassen of een door de FDA goedgekeurde barrièremethode gebruiken (bijv. of barrièremethoden) gedurende meer dan 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en verplicht u zich tot een aanvaardbare vorm van anticonceptie voor de duur van het onderzoek en gedurende 30 dagen na deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersonen die 2 of lager scoren op de Functional Oral Intake Scale.
2. Proefpersonen met een eerder slikonderzoek dat een Penetration Aspiration Scale-score van 3 of hoger heeft laten zien
3. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van 2 of meer episodes van aspiratiepneumonie waarvoor ziekenhuisopname nodig was
4. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van klinisch significante leverziekte, nierziekte of enige andere medische aandoening die door de onderzoeker als uitsluitend wordt beschouwd
5. Proefpersonen die geen geïnformeerde toestemming wilden ondertekenen of proefpersonen die om een ​​andere reden naar het oordeel van de onderzoeker niet in staat waren het onderzoek af te ronden
6. Vrouwelijke proefpersonen die een positieve urinezwangerschapstest (βhCG) hadden bij screening of bezoek 1, probeerden zwanger te worden of gaven borstvoeding.
7. Proefpersonen met actieve kanker in de afgelopen 2 jaar, behalve behandeld basaalcelcarcinoom van de huid
8. Proefpersonen die een experimenteel geneesmiddel hadden ingenomen binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel - afhankelijk van wat de langste periode was. Proefpersonen die eerder andere door Aquestive Therapeutics gesponsorde klinische ROSF-onderzoeken hadden voltooid in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving, zouden echter in aanmerking kunnen komen voor deelname aan dit onderzoek.
9. Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis van matige of ernstige nierfunctiestoornis zoals gedefinieerd door een berekende creatinineklaring van ≤50 ml/minuut
10. Proefpersonen die momenteel riluzol gebruiken met alanine-aminotransferasespiegels hoger dan 5 keer de bovengrens van normaal of met tekenen van klinische geelzucht. (Riluzole moet bij deze patiënten worden stopgezet.)
11. Proefpersonen die voor het eerst riluzol zouden krijgen en die basislijnverhogingen vertoonden van verschillende leverfunctietesten (vooral verhoogd bilirubine). (Deze bevindingen bij baseline zouden het gebruik van riluzol inclusief ROSF moeten uitsluiten).
12. Gebruik van mogelijk hepatotoxische geneesmiddelen: (bijv. Allopurinol, methyldopa, sulfasalazine).
13. Proefpersonen met klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden naar het oordeel van de onderzoeker
14. Gebruik van sterke of matige CYP1A2-remmers (bijv. ciprofloxacine, enoxacine, fluvoxamine, methoxsalen, mexiletine, thiabendazol, vemurafenib, zileuton) en CYP1A2-inductoren (bijv. rifampicine en barbituraten) in de voorafgaande 30 dagen vóór de eerste toediening van het geneesmiddel.
15. Al het andere dat, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico zou geven of de volledige naleving of voltooiing van het onderzoek door de proefpersoon zou verhinderen.
16. Werknemer of direct familielid van een werknemer van de onderzoeker, Aquestive Therapeutics, een van zijn gelieerde ondernemingen of partners, of inVentiv Health.