Riluzol Oral rozpuszczalny film (ROSF) Bezpieczeństwo połykania w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS) (ROSF)

Kryteria przyjęcia:

1. Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 80 lat włącznie
2. Osoby z rozpoznaniem prawdopodobnego lub definitywnego ALS zgodnie ze poprawionymi kryteriami El-Escorial
3. Uczestnicy muszą być obecnie na diecie doustnej i być w stanie przyjmować pokarmy i płyny doustnie, co odpowiada wynikowi 3 lub wyższemu w Skali Funkcjonalnego Spożycia Doustnego.
4. Osoby bez znanej alergii na bar, riluzol lub nieaktywne składniki w ROSF
5. Uczestnik lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody oraz zezwolenia HIPAA.
6. Badany musi być w stanie zrozumieć i być poinformowany o charakterze badania, zgodnie z oceną głównego badacza lub badacza pomocniczego.
7. Pacjenci przepisywali riluzol w dawce badanego leku lub przed nią. (Badanie było otwarte dla osób, które obecnie przyjmowały riluzol podczas badań przesiewowych, osób, które obecnie nie przyjmowały riluzolu podczas badań przesiewowych, które przyjmowały riluzol w przeszłości, oraz osób, które dopiero rozpoczynały przyjmowanie riluzolu (w tym badaniu podano jako ROSF).
8. Gotowość do wolontariatu przez cały czas trwania badania i gotowość do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu
9. Kobiety w wieku rozrodczym (tj. niesterylne chirurgicznie, nie po 2 latach od menopauzy lub bez sterylnego partnera) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wizyty 1, wyrazić zgodę na abstynencję, stosować antykoncepcję z podwójną barierą lub stosować antykoncepcję mechaniczną zatwierdzoną przez FDA (np. lub metodą barierową) przez ponad 2 miesiące przed wizytą przesiewową i zobowiązać się do akceptowalnej formy kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po wzięciu udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, którzy uzyskali 2 lub mniej punktów w Skali Funkcjonalnego Spożycia Doustnego.
2. Osoby z wcześniejszym badaniem połykania, które wykazało wynik 3 lub wyższy w skali aspiracji penetracji
3. Pacjenci z historią 2 lub więcej epizodów zachłystowego zapalenia płuc wymagających hospitalizacji
4. Osoby z klinicznie istotną chorobą wątroby, nerek lub jakąkolwiek inną chorobą uznaną przez Badacza za wykluczającą w wywiadzie
5. Osoby, które nie chciały podpisać świadomej zgody lub osoby, które z jakiegokolwiek innego powodu w ocenie badacza nie były w stanie ukończyć badania
6. Kobiety, które miały pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (βhCG) podczas badania przesiewowego lub wizyty 1, próbowały zajść w ciążę lub karmiły piersią.
7. Pacjenci z czynną chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego skóry
8. Pacjenci, którzy przyjęli jakikolwiek eksperymentalny lek w ciągu 30 dni przed włączeniem lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku - w zależności od tego, który okres był dłuższy. Jednak osoby, które wcześniej ukończyły inne badania kliniczne ROSF sponsorowane przez Aquestive Therapeutics w ciągu ostatnich 30 dni przed włączeniem, mogą kwalifikować się do rozważenia włączenia do tego badania.
9. Pacjenci z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności nerek w wywiadzie, zdefiniowanymi na podstawie obliczonego klirensu kreatyniny ≤50 ml/minutę
10. Pacjenci aktualnie przyjmujący riluzol z aktywnością aminotransferazy alaninowej powyżej 5-krotności górnej granicy normy lub z objawami klinicznej żółtaczki. (U tych pacjentów należy odstawić ryluzol.)
11. Osoby, które miały otrzymywać riluzol po raz pierwszy, u których wystąpiły wyjściowe podwyższenia kilku testów czynnościowych wątroby (zwłaszcza podwyższone stężenie bilirubiny). (Wyniki te na początku badania powinny wykluczać stosowanie riluzolu, w tym ROSF).
12. Stosowanie leków potencjalnie hepatotoksycznych: (np. allopurinol, metyldopa, sulfasalazyna).
13. Osoby z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi w ocenie badacza
14. Stosowanie silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP1A2 (np. cyprofloksacyna, enoksacyna, fluwoksamina, metoksalen, meksyletyna, tiabendazol, wemurafenib, zileuton) i induktorów CYP1A2 (np. ryfampicyna i barbiturany) w ciągu ostatnich 30 dni przed pierwszym podaniem leku.
15. Wszystko inne, co w opinii Badacza mogłoby narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwić uczestnikowi pełne poddanie się badaniu lub jego ukończenie.
16. Pracownik lub najbliższy krewny pracownika badacza, Aquestive Therapeutics, któregokolwiek z jej podmiotów stowarzyszonych lub partnerów lub inVentiv Health.