Seguridad de la deglución de la película soluble oral (ROSF) de riluzol en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (ROSF)

Criterios de inclusión:

1. Sujetos masculinos o femeninos entre 18-80 años de edad, inclusive
2. Sujetos con diagnóstico de ELA probable o definitiva de acuerdo con los Criterios Revisados ​​de El-Escorial
3. Los sujetos deben estar actualmente en una dieta oral y ser capaces de ingerir alimentos y líquidos por la boca equivalente a una puntuación de 3 o superior en la escala de ingesta oral funcional.
4. Sujetos sin alergia conocida al bario, riluzol o ingredientes inactivos en ROSF
5. El sujeto o el representante legalmente autorizado del sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de dar consentimiento/asentimiento informado y autorización HIPAA.
6. El sujeto debe tener la capacidad de comprender y estar informado de la naturaleza del estudio, según lo evalúe el investigador principal o el subinvestigador.
7. A los sujetos se les recetó riluzol a la dosis del fármaco del estudio o antes. (El estudio estuvo abierto a sujetos que tomaban riluzol en la selección, sujetos que no tomaban riluzol en la selección y que habían tomado riluzol en el pasado, y sujetos que comenzarían a tomar riluzol recientemente (dado como ROSF en este estudio).
8. Disponibilidad para ser voluntario durante toda la duración del estudio y dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
9. Sujetos femeninos en edad fértil (es decir, no estéril quirúrgicamente, no posmenopáusica de 2 años o no con una pareja estéril) debe tener una prueba de embarazo negativa en la selección y la visita 1, estar de acuerdo con la abstinencia, estar practicando la anticoncepción de doble barrera o usando un método anticonceptivo de barrera aprobado por la FDA (p. o métodos de barrera) durante más de 2 meses antes de la visita de selección y comprometerse a una forma aceptable de control de la natalidad durante la duración del estudio y durante 30 días después de la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Sujetos que obtienen una puntuación de 2 o menos en la Escala de ingesta oral funcional.
2. Sujetos con un estudio previo de deglución que haya mostrado una puntuación en la escala de aspiración de penetración de 3 o más
3. Sujetos con antecedentes de 2 o más episodios de neumonía por aspiración que requieran hospitalización
4. Sujetos con antecedentes de enfermedad hepática clínicamente significativa, enfermedad renal o cualquier otra afección médica que el investigador considere excluyente
5. Sujetos que no estaban dispuestos a firmar el consentimiento informado o sujetos que por cualquier otra razón a juicio del investigador no pudieron completar el estudio
6. Las mujeres que tuvieron una prueba de embarazo en orina (βhCG) positiva en la selección o en la Visita 1, estaban tratando de quedar embarazadas o estaban amamantando.
7. Sujetos con cáncer activo en los 2 años anteriores, excepto carcinoma basocelular de piel tratado
8. Sujetos que habían tomado cualquier fármaco experimental dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o dentro de las 5 semividas del fármaco en investigación, cualquiera que fuera el período más largo. Sin embargo, los sujetos que hayan completado previamente otros estudios clínicos ROSF patrocinados por Aquestive Therapeutics dentro de los últimos 30 días antes de la inscripción podrían ser elegibles para ser considerados para participar en este estudio.
9. Sujetos con antecedentes conocidos de insuficiencia renal moderada o grave definida por un aclaramiento de creatinina calculado de ≤50 ml/minuto
10. Sujetos que actualmente toman riluzol con niveles de alanina aminotransferasa superiores a 5 veces el límite superior normal o con evidencia de ictericia clínica. (El riluzol debe suspenderse en estos pacientes).
11. Sujetos que recibirían riluzol por primera vez y que exhibieron elevaciones iniciales de varias pruebas de función hepática (especialmente bilirrubina elevada). (Estos hallazgos al inicio del estudio deberían descartar el uso de riluzol, incluido ROSF).
12. Uso de fármacos potencialmente hepatotóxicos: (p. ej., alopurinol, metildopa, sulfasalazina).
13. Sujetos con valores de laboratorio anormales clínicamente significativos a juicio del Investigador
14. Uso de inhibidores potentes o moderados de CYP1A2 (p. ej., ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, metoxsaleno, mexiletina, tiabendazol, vemurafenib, zileuton) e inductores de CYP1A2 (p. ej., rifampicina y barbitúricos) en los 30 días previos a la primera administración del fármaco.
15. Cualquier otra cosa que, en opinión del Investigador, pondría al sujeto en mayor riesgo o impediría el pleno cumplimiento o finalización del estudio por parte del sujeto.
16. Empleado o pariente inmediato de un empleado del investigador, Aquestive Therapeutics, cualquiera de sus afiliados o socios, o inVentiv Health.