15Q重複症候群（Dup 15q）またはサイクリン依存性キナーゼ様5（CDKL5）欠乏症（ARCADE STUDY）の参加者におけるSoticlestat（TAK-935 / OV935）の多施設共同非盲検パイロット研究
2022年5月24日 更新者：Takeda
15Q重複症候群またはCDKL5欠乏症患者におけるTAK-935（OV935）の多施設非盲検パイロット研究（ARCADE研究）
この研究の目的は、メンテナンス期間中の Dup15q または CDD の参加者の運動発作の頻度に対する soticlestat の効果を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究でテストされている薬は、soticlestat と呼ばれます。 Soticlestat は、Dup 15q または CDD を持つ人々を治療するためにテストされています。 この研究では、発作頻度、安全性に対するTAK-935の効果を評価します。
この研究には約30人の参加者が登録されます。 参加者は、診断に基づいて2つのグループに登録されます：Dup 15qまたはCDD。
すべての参加者は、食事の有無にかかわらず、1日2回ソチレスタット錠を服用するよう求められます。
この研究は、スクリーニング/ベースライン期間と治療期間 (用量の最適化と維持) の 2 つの期間で構成されます。 この研究に参加するための全体の期間は、約 30 週間で、4 ～ 6 週間のスクリーニング/ベースライン期間、20 週間の治療期間、2 週間の漸減期間、および 2 週間の安全性追跡期間が含まれます。 この研究を完了した参加者は、別のプロトコルの下で、非盲検延長 (OLE) 研究に登録するオプションがあります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Research Institute Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Norcross、Georgia、アメリカ、30093
- Center for Rare Neurological Diseases
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10017
- New York University (NYU)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7ヶ月～53年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -Dup 15qまたはCDKL5欠損症の臨床診断。
- 現在、1 ～ 6 種類の抗てんかん薬 (AED) を安定した用量で服用しています。
除外基準:
- -入院と挿管を必要とする3か月あたり2回以上の痙攣性てんかん重積のエピソード。
- -現在治験薬を服用しているか、前月に別の治験薬を含む臨床試験に参加しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ソチクレスタット Dup 15q
Soticlestat 錠剤を 1 日 2 回 (BID) 経口または胃瘻チューブ (G-tube)/経皮的内視鏡的胃瘻 (PEG) チューブ経由で、BID。
Dup 15q 体重測定の参加者
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TAK-935錠
他の名前：
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実験的：ソチクレスタット CDD
Soticlestat 錠剤は、経口または G-tube/PEG チューブを介して BID で BID します。
CDD 体重測定の参加者
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TAK-935錠
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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メンテナンス期間中の 28 日あたりの運動発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
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28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、期間中に発作カウントの欠落がなかった日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。
ベースラインからの変化率は、(メンテナンス期間中の 28 日あたりの発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度) をベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度で割って 100 を掛けたものとして定義されます。
ベースラインからの正の変化率は発作の増加を示し、ベースラインからの負の変化率は発作の減少を示します。
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メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療期間中の28日あたりの運動発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：治療期間：0～20週
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28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、期間中に発作カウントの欠落がなかった日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。
ベースラインからの変化率は、(治療期間中の 28 日あたりの発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度) をベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度で割り、100 を掛けたものとして定義されます。
ベースラインからの正の変化率は発作の増加を示し、ベースラインからの負の変化率は発作の減少を示します。
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治療期間：0～20週
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維持期間中に治療応答者と見なされる参加者の割合
時間枠：メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
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レスポンダーは、ベースラインと比較して運動発作が 50% 以上減少したと定義されます。
ベースラインからの減少率 (%) は、[(メンテナンス期間のモーター発作頻度 - ベースライン期間のモーター発作頻度) をベースラインのモーター発作頻度で割った値] に 100 を掛けたものとして定義されます。
データは、ベースラインからの運動発作の 25%、50%、75%、および 100% 以上の減少として報告されています。
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メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
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CDDの参加者における5分以上の運動発作の頻度のベースラインからの変化率
時間枠：治療期間：0～20週
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発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、期間中に発作カウントの欠落がなかった日数で割ったものとして定義されます。
ベースラインからの変化率は、(治療期間中の発作の頻度 - ベースラインでの発作の頻度) をベースラインでの発作の頻度で割り、100 を掛けたものとして定義されます。
ベースラインからの正の変化率は発作の増加を示し、ベースラインからの負の変化率は発作の減少を示します。
データは、CDD 参加者についてのみ報告されます。
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治療期間：0～20週
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メンテナンス期間中の参加者の運動発作のない日の割合
時間枠：メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
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無発作日数は、メンテナンス期間中に運動発作がゼロだった日数を、参加者がメンテナンス期間にいた日数で割ったものとして定義されます。
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メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
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治験責任医師の臨床医のグローバル印象（CGI-S）応答におけるベースラインからの変化
時間枠：20週目までのベースライン
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CGI-S は、研究の開始以来、参加者の認知、機能、および行動のパフォーマンスに関する臨床医の観察に焦点を当てています。
CGI-S は 7 段階のスケールで評価され、1 = 正常、まったく病気ではない、2 = 精神的に境界線上の病気、3 = 軽度の病気、4 = 中等度の病気の範囲を使用して、病気の重症度が評価されます。 、5 = 著しく病気、6 = 重病、および 7 = 最も重病の参加者の中で。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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20週目までのベースライン
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治験責任医師が報告した印象による、変化の臨床全体印象（CGI-C）応答を持つ参加者の割合
時間枠：20週目
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CGI-Change (CGI-C) 治療反応評価では、治療効果と治療関連の AE の両方を考慮する必要があります。
CGI の各コンポーネントは個別に評価されます。インストゥルメントはグローバル スコアを生成しません。
CGI-C は 5 段階で評価されます。ここで、0 = 顕著な改善と副作用なし、1 = 顕著な改善と最小限の副作用、2 = 変化なし、3 = 最小限の改善と顕著な副作用、および4 = 変化がないか悪化し、副作用が治療効果を上回る。
低いスコアは改善を示します。
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20週目
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注意を払った参加者の割合 親/家族の変化の臨床的全体的印象（CGI-C）の反応
時間枠：20週目
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CGI-Change (CGI-C) 治療反応評価では、治療効果と治療関連の AE の両方を考慮する必要があります。
CGI の各コンポーネントは個別に評価されます。インストゥルメントはグローバル スコアを生成しません。
CGI-C は、1 = 非常に改善された、2 = 非常に改善された、3 = わずかに改善された、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化した、6 = 非常に悪化した、7 = 非常に悪化した、7 段階で評価されます。そして顕著な副作用。
低いスコアは改善を示します。
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20週目
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血漿 24S-ヒドロキシコレステロール (24HC) レベルのベースラインからの変化
時間枠：20週目までのベースライン
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20週目までのベースライン
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補助療法としてTAK-935で治療された参加者の発作頻度のベースラインからの変化
時間枠：20週目までのベースライン
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28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、発作が評価された期間中に発作が見られなかった日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。
ベースラインからの正の変化は発作の増加を示し、ベースラインからの負の変化は発作の減少を示します。
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20週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月10日
一次修了 (実際)
2020年7月13日
研究の完了 (実際)
2020年7月31日
試験登録日
最初に提出
2018年9月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月2日
最初の投稿 (実際)
2018年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月24日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- TAK-935-18-002 (OV935)
- U1111-1219-5787 (レジストリ識別子：WHO)
- 2022-001315-44 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
15q重複症候群の臨床試験
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