Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter, åben-label, pilotundersøgelse af Soticlestat (TAK-935/OV935) i deltagere med 15Q duplikationssyndrom (Dup 15q) eller cyclin-afhængig kinase-lignende 5 (CDKL5) mangellidelse (ARCADE STUDY)

24. maj 2022 opdateret af: Takeda

En multicenter, åben-label, pilotundersøgelse af TAK-935 (OV935) hos patienter med 15Q duplikationssyndrom eller CDKL5-mangellidelse (ARCADE-undersøgelse)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af ​​soticlestat på hyppigheden af ​​motoriske anfald for deltagere med Dup15q eller CDD i vedligeholdelsesperioden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, kaldes soticlestat. Soticlestat bliver testet til at behandle personer med Dup 15q eller CDD. Denne undersøgelse vil vurdere virkningerne af TAK-935 på anfaldsfrekvens og sikkerhed.

Undersøgelsen vil omfatte cirka 30 deltagere. Deltagerne vil blive tilmeldt 2 grupper baseret på deres diagnose som: Dup 15q eller CDD.

Alle deltagere vil blive bedt om at tage soticlestat-tabletter to gange dagligt med eller uden mad.

Undersøgelsen består af 2 perioder: Screening/Baseline-periode og Behandlingsperiode (Dosisoptimering og Vedligeholdelse). Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er cirka 30 uger, inklusive 4 til 6 ugers screening/baselineperiode, 20 ugers behandlingsperiode, 2 ugers nedtrapning og 2 ugers sikkerhedsopfølgningsperiode. Deltagere, der gennemfører denne undersøgelse, vil have mulighed for at tilmelde sig det åbne udvidelsesstudie (OLE) under en separat protokol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Research Institute Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Forenede Stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • New York University (NYU)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 måneder til 53 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af Dup 15q eller CDKL5 mangellidelse.
  2. Tager i øjeblikket 1 til 6 antiepileptika (AED'er) i en stabil dosis.

Ekskluderingskriterier:

  1. To eller flere episoder med konvulsiv status epilepticus pr. 3 måneder, der kræver hospitalsindlæggelse og intubation.
  2. Modtager i øjeblikket et forsøgslægemiddel eller deltog i et klinisk studie, der involverede et andet forsøgsprodukt i den foregående måned.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Soticlestat Dup 15q
Soticlestat-tabletter to gange dagligt (BID) oralt eller via gastrostomisonde (G-rør)/perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) sonde, BID. Deltagere med Dup 15q vejning
Medicin: Soticlestat
TAK-935 tabletter
Andre navne:
  • TAK-935
Eksperimentel: Soticlestat CDD
Soticlestat tabletter BID oralt eller via G-rør/PEG-rør, BID. Deltagere med CDD-vejning
Medicin: Soticlestat
TAK-935 tabletter
Andre navne:
  • TAK-935

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i hyppighed af motoriske anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage uden manglende anfaldstal i perioden ganget med 28. Procent ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100. Positiv procentvis ændring fra baseline indikerer anfaldsstigning og negativ procent ændring fra baseline indikerer anfaldsfald.
Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i hyppighed af motoriske anfald pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Behandlingsperiode: Uge 0 til 20
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage uden manglende anfaldstal i perioden ganget med 28. Procent ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100. Positiv procentvis ændring fra baseline indikerer anfaldsstigning og negativ procent ændring fra baseline indikerer anfaldsfald.
Behandlingsperiode: Uge 0 til 20
Procentdel af deltagere, der betragtes som behandlingsrespondenter i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Responders er defineret som havende over 50 % reduktion af motoranfald sammenlignet med baseline. Procent reduktion fra baseline (%) er defineret som [(vedligeholdelsesperiode motor anfaldsfrekvens - baseline periode motor anfaldsfrekvens) divideret med baseline motor anfaldsfrekvens] ganget med 100. Data rapporteres som en reduktion på 25 %, 50 %, 75 % og 100 % eller mere i motoriske anfald fra baseline.
Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Procentvis ændring fra baseline i hyppigheden af ​​motoriske anfald længere end 5 minutter hos deltagere med CDD
Tidsramme: Behandlingsperiode: Uge 0 til 20
Anfaldshyppighed er defineret som det samlede antal anfald rapporteret i perioden divideret med antal dage uden manglende antal anfald i perioden. Procent ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald i behandlingsperioden - frekvens af anfald ved baseline) divideret med frekvens af anfald ved baseline ganget med 100. Positiv procentvis ændring fra baseline indikerer anfaldsstigning og negativ procent ændring fra baseline indikerer anfaldsfald. Dataene rapporteres kun for CDD-deltagere.
Behandlingsperiode: Uge 0 til 20
Andel af dage uden motoranfald hos deltagere i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Anfaldsfrie dage er defineret som antal dage uden motorisk anfald i den periode, vedligeholdelsesperioden divideret med antal dage, deltageren var i vedligeholdelsesperioden.
Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Ændring fra baseline i klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) svar fra efterforskeren
Tidsramme: Baseline til uge 20
CGI-S fokuserer på klinikerens observationer af deltagerens kognitive, funktionelle og adfærdsmæssige præstation siden begyndelsen af ​​undersøgelsen. CGI-S er vurderet på en 7-trins skala, hvor sygdoms sværhedsgrad skalaen bruger en række svar, hvor 1= normal, slet ikke syg, 2= grænseoverskridende psykisk syg, 3= let syg, 4= moderat syg , 5 = markant syge, 6 = alvorligt syge og 7 = blandt de mest ekstremt syge deltagere. Negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline til uge 20
Procentdel af deltagere med kliniske globale indtryk af forandringer (CGI-C) svar i henhold til efterforskerens rapporterede indtryk
Tidsramme: Uge 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingsresponsvurderinger bør tage hensyn til både terapeutisk effekt og behandlingsrelaterede bivirkninger. Hver komponent i CGI'en vurderes separat; instrumentet giver ikke en global score. CGI-C er vurderet på en 5-trins skala, hvor 0 = markant forbedring og ingen bivirkninger, 1 = markant forbedring og minimale bivirkninger, 2 = ingen ændring, 3 = minimal forbedring og markante bivirkninger og 4 = uændret eller værre, og bivirkninger opvejer den terapeutiske effekt. Lavere score indikerede forbedring.
Uge 20
Procentdel af deltagere med omsorg Klinisk globalt indtryk af forandring (CGI-C) svar fra forældre/familie
Tidsramme: Uge 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingsresponsvurderinger bør tage hensyn til både terapeutisk effekt og behandlingsrelaterede bivirkninger. Hver komponent i CGI'en vurderes separat; instrumentet giver ikke en global score. CGI-C er vurderet på en 7-punkts skala, hvor 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = lidt forbedret, 4= ingen ændring, 5= lidt dårligere, 6= meget dårligere og 7= meget dårligere og markante bivirkninger. Lavere score indikerede forbedring.
Uge 20
Ændring fra baseline af plasma 24S-hydroxycholesterol (24HC) niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 20
Baseline til uge 20
Ændring fra baseline i anfaldshyppighed hos deltagere behandlet med TAK-935 som en supplerende terapi
Tidsramme: Baseline til uge 20
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage uden manglende anfald i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Positiv ændring fra baseline indikerer stigning i anfald, og negativ ændring fra baseline indikerer et fald i anfald.
Baseline til uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Samarbejdspartnere

Ovid Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-935-18-002 (OV935)
  • U1111-1219-5787 (Registry Identifier: WHO)
  • 2022-001315-44 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med 15q Duplikationssyndrom

Kliniske forsøg med Soticlestat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner