Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio piloto multicéntrico, abierto, de soticlestat (TAK-935/OV935) en participantes con síndrome de duplicación 15Q (Dup 15q) o trastorno por deficiencia de quinasa similar a 5 dependiente de ciclina (CDKL5) (ESTUDIO ARCADE)

24 de mayo de 2022 actualizado por: Takeda

Un estudio piloto multicéntrico, abierto, de TAK-935 (OV935) en pacientes con síndrome de duplicación 15Q o trastorno por deficiencia de CDKL5 (estudio ARCADE)

El propósito de este estudio es investigar el efecto de soticlestat en la frecuencia de las convulsiones motoras para los participantes con Dup15q o CDD durante el período de mantenimiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama soticlestat. Soticlestat se está probando para tratar a personas con Dup 15q o CDD. Este estudio evaluará los efectos de TAK-935 en la frecuencia de las convulsiones y la seguridad.

El estudio inscribirá a aproximadamente 30 participantes. Los participantes se inscribirán en 2 grupos según su diagnóstico como: Dup 15q o CDD.

Se pedirá a todos los participantes que tomen comprimidos de soticlestat dos veces al día con o sin alimentos.

El estudio consta de 2 periodos: periodo de cribado/basal y periodo de tratamiento (optimización de dosis y mantenimiento). El tiempo total para participar en este estudio es de aproximadamente 30 semanas, incluidas 4 a 6 semanas del período de selección/línea base, 20 semanas del período de tratamiento, 2 semanas de reducción gradual y 2 semanas de seguimiento de seguridad. Los participantes que completen este estudio tendrán la opción de inscribirse en el estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE), bajo un protocolo separado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Research Institute Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • New York University (NYU)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 meses a 53 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico de Dup 15q o trastorno por deficiencia de CDKL5.
  2. Actualmente toma de 1 a 6 fármacos antiepilépticos (FAE) a dosis estable.

Criterio de exclusión:

  1. Dos o más episodios de estado epiléptico convulsivo cada 3 meses que requieran hospitalización e intubación.
  2. Recibe actualmente un fármaco del estudio o participó en un estudio clínico con otro producto en investigación en el mes anterior.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Soticlestat Dup 15q
Comprimidos de soticlestat dos veces al día (BID) por vía oral o a través de una sonda de gastrostomía (sonda G)/sonda de gastrostomía endoscópica percutánea (PEG), dos veces al día. Participantes con pesaje Dup 15q
Droga: Soticlestat
TAK-935 tabletas
Otros nombres:
  • TAK-935
Experimental: Soticlestat CDD
Tabletas de soticlestat dos veces al día por vía oral o a través de un tubo G/tubo PEG, dos veces al día. Participantes con pesaje de CDD
Droga: Soticlestat
TAK-935 tabletas
Otros nombres:
  • TAK-935

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones del motor por 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
La frecuencia de convulsiones por 28 días se define como el número total de convulsiones notificadas durante el período dividido por el número de días sin conteo de incautaciones faltantes durante el período multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se define como (frecuencia de convulsiones por 28 días durante el período de mantenimiento - frecuencia de convulsiones por 28 días en el inicio) dividida por la frecuencia de convulsiones por 28 días en el inicio multiplicada por 100. El cambio porcentual positivo con respecto al valor inicial indica un aumento de las convulsiones y el cambio porcentual negativo con respecto al valor inicial indica una disminución de las convulsiones.
Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones motoras por 28 días durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento: Semanas 0 a 20
La frecuencia de convulsiones por 28 días se define como el número total de convulsiones notificadas durante el período dividido por el número de días sin conteo de incautaciones faltantes durante el período multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se define como (frecuencia de convulsiones por 28 días durante el período de tratamiento - frecuencia de convulsiones por 28 días al inicio) dividida por frecuencia de convulsiones por 28 días al inicio multiplicada por 100. El cambio porcentual positivo con respecto al valor inicial indica un aumento de las convulsiones y el cambio porcentual negativo con respecto al valor inicial indica una disminución de las convulsiones.
Período de tratamiento: Semanas 0 a 20
Porcentaje de participantes considerados respondedores al tratamiento durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Los respondedores se definen como aquellos que tienen más del 50 % de reducción de las convulsiones motoras en comparación con el valor inicial. El porcentaje de reducción desde la línea de base (%) se define como [(frecuencia de convulsiones del motor del período de mantenimiento - frecuencia de convulsiones del motor del período de línea de base) dividida por la frecuencia de convulsiones del motor de línea de base] multiplicado por 100. Los datos se informan como una reducción del 25 %, 50 %, 75 % y 100 % o más en las convulsiones motoras desde el inicio.
Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones motoras de más de 5 minutos en participantes con CDD
Periodo de tiempo: Período de tratamiento: Semanas 0 a 20
La frecuencia de las convulsiones se define como el número total de convulsiones notificadas durante el período dividido por el número de días sin recuento de incautaciones faltante durante el período. El cambio porcentual desde el inicio se define como (frecuencia de convulsiones durante el período de tratamiento - frecuencia de convulsiones en el inicio) dividida por la frecuencia de convulsiones en el inicio multiplicada por 100. El cambio porcentual positivo con respecto al valor inicial indica un aumento de las convulsiones y el cambio porcentual negativo con respecto al valor inicial indica una disminución de las convulsiones. Los datos se informan solo para los participantes de CDD.
Período de tratamiento: Semanas 0 a 20
Proporción de días sin convulsiones motoras en los participantes durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Los días sin convulsiones se definen como la cantidad de días sin convulsiones del motor durante el período de mantenimiento dividido por la cantidad de días que el participante estuvo en el período de mantenimiento.
Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Cambio desde el inicio en las respuestas de la impresión global de gravedad del médico (CGI-S) del investigador
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 20
El CGI-S se centra en las observaciones del médico sobre el rendimiento cognitivo, funcional y conductual del participante desde el comienzo del estudio. El CGI-S se califica en una escala de 7 puntos, con la escala de gravedad de la enfermedad usando un rango de respuestas donde, 1 = normal, nada enfermo, 2 = límite mental enfermo, 3 = levemente enfermo, 4 = moderadamente enfermo , 5= marcadamente enfermo, 6= severamente enfermo y 7= entre los participantes más extremadamente enfermos. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base a la semana 20
Porcentaje de participantes con respuestas de impresión clínica global de cambio (CGI-C) según la impresión informada por el investigador
Periodo de tiempo: Semana 20
Las calificaciones de respuesta al tratamiento CGI-Change (CGI-C) deben tener en cuenta tanto la eficacia terapéutica como los EA relacionados con el tratamiento. Cada componente del CGI se clasifica por separado; el instrumento no produce una puntuación global. El CGI-C se clasifica en una escala de 5 puntos, donde, 0 = mejora marcada y sin efectos secundarios, 1 = mejora marcada y efectos secundarios mínimos, 2 = sin cambios, 3 = mejora mínima y efectos secundarios marcados y 4 = sin cambios o peor y los efectos secundarios superan el efecto terapéutico. Las puntuaciones más bajas indicaron una mejora.
Semana 20
Porcentaje de participantes con atención Impresión clínica global de cambio (CGI-C) Respuestas de los padres/familia
Periodo de tiempo: Semana 20
Las calificaciones de respuesta al tratamiento CGI-Change (CGI-C) deben tener en cuenta tanto la eficacia terapéutica como los EA relacionados con el tratamiento. Cada componente del CGI se clasifica por separado; el instrumento no produce una puntuación global. El CGI-C se califica en una escala de 7 puntos donde, 1 = muy mejorado, 2 = muy mejorado, 3 = ligeramente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = ligeramente peor, 6 = mucho peor y 7 = mucho peor y marcados efectos secundarios. Las puntuaciones más bajas indicaron una mejora.
Semana 20
Cambio desde el inicio de los niveles plasmáticos de 24S-hidroxicolesterol (24HC)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 20
Línea de base a la semana 20
Cambio desde el inicio en la frecuencia de convulsiones en participantes tratados con TAK-935 como terapia complementaria
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 20
La frecuencia de convulsiones por 28 días se define como el número total de convulsiones notificadas durante el período dividido por el número de días sin convulsiones faltantes durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. Un cambio positivo desde el inicio indica un aumento de las convulsiones y un cambio negativo desde el inicio indica una disminución de las convulsiones.
Línea de base a la semana 20

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Ovid Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

13 de julio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

31 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

3 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-935-18-002 (OV935)
  • U1111-1219-5787 (Identificador de registro: WHO)
  • 2022-001315-44 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de duplicación 15q

Ensayos clínicos sobre Soticlestat

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Ghana

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir