Многоцентровое открытое пилотное исследование сотиклестата (TAK-935/OV935) у участников с синдромом дупликации 15Q (Dup 15q) или дефицитом циклин-зависимой киназы-подобного 5 (CDKL5) (ARCADE STUDY)
24 мая 2022 г. обновлено: Takeda
Многоцентровое открытое пилотное исследование TAK-935 (OV935) у пациентов с синдромом дупликации 15Q или дефицитом CDKL5 (исследование ARCADE)
Целью данного исследования является изучение влияния сотиклестата на частоту моторных припадков у участников с Dup15q или CDD в течение поддерживающего периода.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется сотиклестат. Сотиклестат тестируется для лечения людей с Dup 15q или CDD. В этом исследовании будет оцениваться влияние ТАК-935 на частоту припадков и безопасность.
В исследовании примут участие около 30 человек. Участники будут разделены на 2 группы в зависимости от их диагноза: Dup 15q или CDD.
Всем участникам будет предложено принимать таблетки сотиклестата два раза в день независимо от приема пищи.
Исследование состоит из 2 периодов: период скрининга/базового уровня и период лечения (оптимизация и поддержание дозы). Общее время участия в этом исследовании составляет примерно 30 недель, включая от 4 до 6 недель скрининга/исходного периода, 20 недель периода лечения, 2 недели постепенного снижения дозы и 2 недели периода наблюдения за безопасностью. Участники, завершившие это исследование, будут иметь возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании (OLE) по отдельному протоколу.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Research Institute Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Соединенные Штаты, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- New York University (NYU)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 месяцев до 53 года (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз дефицита Dup 15q или CDKL5.
- В настоящее время принимает от 1 до 6 противоэпилептических препаратов (АЭП) в стабильной дозе.
Критерий исключения:
- Два и более эпизода судорожного эпилептического статуса за 3 мес, требующие госпитализации и интубации.
- В настоящее время получает исследуемый препарат или участвовал в клиническом исследовании другого исследуемого препарата в предыдущем месяце.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сотиклестат Дуп 15q
Сотиклестат в таблетках два раза в день (дважды в день) перорально или через гастростому (G-трубку)/чрескожную эндоскопическую гастростому (ЧЭГ), два раза в день.
Участники с взвешиванием Dup 15q
|
Таблетки ТАК-935
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Сотиклестат CDD
Сотиклестат в таблетках два раза в день перорально или через трубку G/PEG, два раза в день.
Участники со взвешиванием CDD
|
Таблетки ТАК-935
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение частоты двигательных припадков по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение периода поддерживающей терапии
Временное ограничение: Период обслуживания: недели с 9 по 20
|
Частота приступов за 28 дней определяется как общее количество приступов, зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых в течение периода не было пропущенных приступов, умноженное на 28.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определяется как (частота приступов за 28 дней в течение поддерживающего периода - частота приступов за 28 дней в исходном состоянии), деленная на частоту приступов за 28 дней в исходном состоянии, умноженная на 100.
Положительное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на усиление приступов, а отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение приступов.
|
Период обслуживания: недели с 9 по 20
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты моторных приступов за 28 дней в течение периода лечения
Временное ограничение: Период лечения: с 0 по 20 недели
|
Частота приступов за 28 дней определяется как общее количество приступов, зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых в течение периода не было пропущенных приступов, умноженное на 28.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определяется как (частота приступов за 28 дней в течение периода лечения - частота приступов за 28 дней на исходном уровне), деленная на частоту приступов за 28 дней на исходном уровне, умноженная на 100.
Положительное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на усиление приступов, а отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение приступов.
|
Период лечения: с 0 по 20 недели
|
|
Процент участников, считающихся ответившими на лечение в течение поддерживающего периода
Временное ограничение: Период обслуживания: недели с 9 по 20
|
Респонденты определяются как имеющие уменьшение двигательных припадков более чем на 50% по сравнению с исходным уровнем.
Процентное снижение по сравнению с базовым уровнем (%) определяется как [(частота приступов двигателя в период технического обслуживания - частота приступов двигателя в базовый период), деленная на базовую частоту приступов двигателя], умноженная на 100.
Данные представлены как снижение моторных припадков на 25%, 50%, 75% и 100% или более по сравнению с исходным уровнем.
|
Период обслуживания: недели с 9 по 20
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты моторных приступов продолжительностью более 5 минут у участников с CDD
Временное ограничение: Период лечения: с 0 по 20 недели
|
Частота припадков определяется как общее количество припадков, зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых в течение периода не было пропущенных припадков.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определяется как (частота приступов в течение периода лечения - частота приступов на исходном уровне), деленная на частоту приступов на исходном уровне, умноженная на 100.
Положительное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на усиление приступов, а отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение приступов.
Данные представлены только для участников CDD.
|
Период лечения: с 0 по 20 недели
|
|
Доля дней без моторных припадков у участников в течение периода обслуживания
Временное ограничение: Период обслуживания: недели с 9 по 20
|
Дни без припадков определяются как количество дней без двигательных припадков в течение периода поддерживающего периода, разделенное на количество дней, в течение которых участник находился в периоде поддерживающего лечения.
|
Период обслуживания: недели с 9 по 20
|
|
Изменение общего впечатления врача о тяжести (CGI-S) от ответов исследователя по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 20
|
CGI-S фокусируется на наблюдениях клинициста за когнитивными, функциональными и поведенческими характеристиками участника с начала исследования.
CGI-S оценивается по 7-балльной шкале со шкалой тяжести заболевания с использованием диапазона ответов, где 1 = нормальное, совсем не больное, 2 = пограничное психическое расстройство, 3 = легкое заболевание, 4 = умеренное заболевание. , 5 = заметно болен, 6 = тяжело болен и 7 = среди наиболее тяжелобольных участников.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень до недели 20
|
|
Процент участников с ответами на клиническое общее впечатление об изменении (CGI-C) в соответствии с впечатлением, сообщенным исследователем
Временное ограничение: Неделя 20
|
Оценка ответа на лечение по шкале CGI-Change (CGI-C) должна учитывать как терапевтическую эффективность, так и НЯ, связанные с лечением.
Каждый компонент CGI оценивается отдельно; инструмент не дает глобальной оценки.
CGI-C оценивается по 5-балльной шкале, где 0 = заметное улучшение и отсутствие побочных эффектов, 1 = заметное улучшение и минимальные побочные эффекты, 2 = отсутствие изменений, 3 = минимальное улучшение и выраженные побочные эффекты и 4 = без изменений или хуже, и побочные эффекты перевешивают терапевтический эффект.
Более низкие баллы свидетельствовали об улучшении.
|
Неделя 20
|
|
Процент участников с уходом Общее клиническое впечатление об изменении (CGI-C) Ответы родителей/семьи
Временное ограничение: Неделя 20
|
Оценка ответа на лечение по шкале CGI-Change (CGI-C) должна учитывать как терапевтическую эффективность, так и НЯ, связанные с лечением.
Каждый компонент CGI оценивается отдельно; инструмент не дает глобальной оценки.
CGI-C оценивается по 7-балльной шкале, где 1 = значительно улучшилось, 2 = значительно улучшилось, 3 = немного улучшилось, 4 = без изменений, 5 = немного хуже, 6 = намного хуже и 7 = очень значительно хуже. и выраженные побочные эффекты.
Более низкие баллы свидетельствовали об улучшении.
|
Неделя 20
|
|
Изменение уровня 24S-гидроксихолестерола (24HC) в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 20
|
Исходный уровень до недели 20
|
|
|
Изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем у участников, получавших TAK-935 в качестве дополнительной терапии
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 20
|
Частота припадков за 28 дней определяется как общее количество припадков, зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых не было пропущенных припадков в течение периода, когда приступы оценивались, умноженное на 28.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на усиление приступов, а отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение приступов.
|
Исходный уровень до недели 20
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 сентября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 июля 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 июля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 сентября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 октября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 октября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 мая 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 мая 2022 г.
Последняя проверка
1 мая 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-935-18-002 (OV935)
- U1111-1219-5787 (Идентификатор реестра: WHO)
- 2022-001315-44 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- Протокол исследования
- План статистического анализа (SAP)
- Форма информированного согласия (ICF)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования 15q Синдром дублирования
-
BiogenЗавершенныйСиндром Ангельмана | Синдром дупликации хромосомы 15q (dup15q)Соединенные Штаты
-
Rush University Medical CenterEmory UniversityЗапись по приглашениюТуберозный склероз | Синдром ломкой Х-хромосомы | Синдром Ретта | Синдром гамартомы, множественный | Синдром Ангельмана | Дефицит креатина, Х-сцепленный | Теломерный синдром моносомии 22Q13 | Хромосома 15Q, частичная делецияСоединенные Штаты