Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter, åpen pilotstudie av Soticlestat (TAK-935/OV935) hos deltakere med 15Q dupliseringssyndrom (Dup 15q) eller Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 (CDKL5) mangellidelse (ARCADE STUDY)

24. mai 2022 oppdatert av: Takeda

En multisenter, åpen pilotstudie av TAK-935 (OV935) hos pasienter med 15Q-dupliseringssyndrom eller CDKL5-mangelforstyrrelse (ARCADE-studie)

Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av soticlestat på frekvensen av motoriske anfall for deltakere med Dup15q eller CDD i vedlikeholdsperioden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien kalles soticlestat. Soticlestat blir testet for å behandle personer med Dup 15q eller CDD. Denne studien vil vurdere effekten av TAK-935 på anfallsfrekvens, sikkerhet.

Studien vil ta med ca 30 deltakere. Deltakerne vil bli registrert i 2 grupper basert på deres diagnose som: Dup 15q eller CDD.

Alle deltakere vil bli bedt om å ta soticlestat-tabletter to ganger daglig med eller uten mat.

Studien består av 2 perioder: Screening/Baseline-periode og behandlingsperiode (doseoptimalisering og vedlikehold). Den totale tiden for å delta i denne studien er omtrent 30 uker, inkludert 4 til 6 uker screening/baseline-periode, 20 ukers behandlingsperiode, 2 uker nedtrapping og 2 ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Deltakere som fullfører denne studien vil ha muligheten til å melde seg på den åpne utvidelsesstudien (OLE), under en egen protokoll.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Research Institute Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Forente stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • New York University (NYU)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder til 53 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk diagnose av Dup 15q eller CDKL5 mangellidelse.
  2. Tar for tiden 1 til 6 antiepileptika (AED) i en stabil dose.

Ekskluderingskriterier:

  1. To eller flere episoder med konvulsiv status epilepticus per 3 måneder som krever sykehusinnleggelse og intubasjon.
  2. Mottar for øyeblikket et studiemedikament eller deltok i en klinisk studie som involverte et annet undersøkelsesprodukt i forrige måned.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Soticlestat Dup 15q
Soticlestat tabletter to ganger daglig (BID) oralt eller via gastrostomisonde (G-rør)/ perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) sonde, BID. Deltakere med Dup 15q-veiing
Legemiddel: Soticlestat
TAK-935 tabletter
Andre navn:
  • TAK-935
Eksperimentell: Soticlestat CDD
Soticlestat tabletter BID oralt eller via G-rør/PEG-rør, BID. Deltakere med CDD-veiing
Legemiddel: Soticlestat
TAK-935 tabletter
Andre navn:
  • TAK-935

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i motoriske anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Anfallsfrekvens per 28 dager er definert som totalt antall anfall rapportert i perioden delt på antall dager uten manglende antall anfall i perioden multiplisert med 28. Prosent endring fra baseline er definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvens av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100. Positiv prosentvis endring fra baseline indikerer anfallsøkning og negativ prosentvis endring fra baseline indikerer anfallsreduksjon.
Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i motoriske anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Behandlingsperiode: Uke 0 til 20
Anfallsfrekvens per 28 dager er definert som totalt antall anfall rapportert i perioden delt på antall dager uten manglende antall anfall i perioden multiplisert med 28. Prosent endring fra baseline er definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvens av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100. Positiv prosentvis endring fra baseline indikerer anfallsøkning og negativ prosentvis endring fra baseline indikerer anfallsreduksjon.
Behandlingsperiode: Uke 0 til 20
Prosentandel av deltakere betraktet som behandlingsrespondenter i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Responders er definert som å ha over 50 % reduksjon av motoranfall sammenlignet med baseline. Prosent reduksjon fra Baseline (%) er definert som [(Vedlikeholdsperiode motoranfallsfrekvens - Baseline Periode motoranfallsfrekvens) delt på Baseline motoranfallsfrekvens] multiplisert med 100. Data rapporteres som en reduksjon på 25 %, 50 %, 75 % og 100 % eller mer i motoriske anfall fra Baseline.
Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Prosentvis endring fra baseline i frekvens av motoriske anfall lengre enn 5 minutter hos deltakere med CDD
Tidsramme: Behandlingsperiode: Uke 0 til 20
Anfallsfrekvens er definert som totalt antall anfall rapportert i løpet av perioden delt på antall dager uten manglende anfallstall i perioden. Prosent endring fra baseline er definert som (hyppighet av anfall i løpet av behandlingsperioden - frekvens av anfall ved baseline) delt på frekvens av anfall ved baseline multiplisert med 100. Positiv prosentvis endring fra baseline indikerer anfallsøkning og negativ prosentvis endring fra baseline indikerer anfallsreduksjon. Dataene rapporteres kun for CDD-deltakere.
Behandlingsperiode: Uke 0 til 20
Andel motoranfallsfrie dager hos deltakere i vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Anfallsfrie dager er definert som antall dager med null motoranfall i perioden Vedlikeholdsperioden delt på antall dager deltakeren var i Vedlikeholdsperioden.
Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Endring fra baseline i klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) svar fra etterforskeren
Tidsramme: Baseline til uke 20
CGI-S fokuserer på klinikerens observasjoner av deltakerens kognitive, funksjonelle og atferdsmessige ytelse siden begynnelsen av studien. CGI-S er vurdert på en 7-punkts skala, med alvorlighetsgradsskalaen ved hjelp av en rekke svar der, 1= normal, ikke i det hele tatt, 2= borderline psykisk syk, 3= lett syk, 4= moderat syk , 5= markert syke, 6= alvorlig syke og 7=blant de mest ekstremt syke deltakerne. Negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline til uke 20
Prosentandel av deltakere med kliniske globale inntrykk av endring (CGI-C) svar i henhold til etterforskerens rapporterte inntrykk
Tidsramme: Uke 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingsresponsvurderinger bør ta hensyn til både terapeutisk effekt og behandlingsrelaterte bivirkninger. Hver komponent i CGI er vurdert separat; instrumentet gir ikke en global poengsum. CGI-C er vurdert på en 5-punkts skala, der 0 = markert forbedring og ingen bivirkninger, 1 = markert forbedring og minimale bivirkninger, 2 = ingen endring, 3 = minimal forbedring og markerte bivirkninger og 4 = uendret eller verre og bivirkninger oppveier den terapeutiske effekten. Lavere skårer indikerte forbedring.
Uke 20
Prosentandel av deltakere med omsorg Klinisk globalt inntrykk av endring (CGI-C) svar fra foreldre/familie
Tidsramme: Uke 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingsresponsvurderinger bør ta hensyn til både terapeutisk effekt og behandlingsrelaterte bivirkninger. Hver komponent i CGI er vurdert separat; instrumentet gir ikke en global poengsum. CGI-C er vurdert på en 7-punkts skala der 1 = veldig mye forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = litt forbedret, 4= ingen endring, 5= litt dårligere, 6= mye dårligere og 7= veldig mye dårligere og markerte bivirkninger. Lavere skårer indikerte forbedring.
Uke 20
Endring fra baseline av plasma 24S-hydroksykolesterol (24HC) nivåer
Tidsramme: Baseline til uke 20
Baseline til uke 20
Endring fra baseline i anfallsfrekvens hos deltakere behandlet med TAK-935 som tilleggsterapi
Tidsramme: Baseline til uke 20
Anfallsfrekvens per 28 dager er definert som totalt antall anfall rapportert i perioden delt på antall dager uten manglende anfall i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Positiv endring fra baseline indikerer anfallsøkning og negativ endring fra baseline indikerer anfallsreduksjon.
Baseline til uke 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Samarbeidspartnere

Ovid Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

13. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-935-18-002 (OV935)
  • U1111-1219-5787 (Registeridentifikator: WHO)
  • 2022-001315-44 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på 15q Dupliseringssyndrom

Kliniske studier på Soticlestat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere