Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, open-label, pilootstudie van Soticlestat (TAK-935/OV935) bij deelnemers met 15Q-duplicatiesyndroom (Dup 15q) of cycline-afhankelijke kinase-achtige 5 (CDKL5)-deficiëntiestoornis (ARCADE-ONDERZOEK)

24 mei 2022 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, open-label pilotstudie van TAK-935 (OV935) bij patiënten met 15Q-duplicatiesyndroom of CDKL5-deficiëntiestoornis (ARCADE-studie)

Het doel van deze studie is om het effect van soticlestat op de frequentie van motorische aanvallen te onderzoeken voor deelnemers met Dup15q of CDD tijdens de onderhoudsperiode.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat genoemd. Soticlestat wordt getest om mensen met Dup 15q of CDD te behandelen. Deze studie zal de effecten van TAK-935 op de aanvalsfrequentie en veiligheid beoordelen.

De studie zal inschrijven ongeveer 30 deelnemers. Deelnemers zullen worden ingeschreven in 2 groepen op basis van hun diagnose als: Dup 15q of CDD.

Alle deelnemers wordt gevraagd tweemaal daags soticlestat-tabletten in te nemen, met of zonder voedsel.

Het onderzoek bestaat uit 2 perioden: screening/basislijnperiode en behandelingsperiode (dosisoptimalisatie en onderhoud). De totale tijd om aan dit onderzoek deel te nemen is ongeveer 30 weken, inclusief 4 tot 6 weken screening/basislijnperiode, 20 weken behandelingsperiode, 2 weken afbouwen en 2 weken veiligheidsopvolging. Deelnemers die dit onderzoek voltooien, hebben de mogelijkheid om zich in te schrijven voor het open-label extensieonderzoek (OLE), volgens een apart protocol.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Research Institute Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • New York University (NYU)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden tot 53 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Klinische diagnose van Dup 15q of CDKL5-deficiëntiestoornis.
  2. Gebruikt momenteel 1 tot 6 anti-epileptica (AED's) in een stabiele dosis.

Uitsluitingscriteria:

  1. Twee of meer episodes van convulsieve status epilepticus per 3 maanden die ziekenhuisopname en intubatie vereisen.
  2. U ontvangt momenteel een onderzoeksgeneesmiddel of heeft deelgenomen aan een klinische studie met een ander onderzoeksproduct in de voorgaande maand.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Soticlestat Dup 15q
Soticlestat-tabletten tweemaal daags (BID) oraal of via gastrostomiesonde (G-tube)/percutane endoscopische gastrostomie (PEG)-sonde, BID. Deelnemers met een Dup 15q weging
Geneesmiddel: Soticlestaat
TAK-935-tabletten
Andere namen:
  • TAK-935
Experimenteel: Soticlestat CDD
Soticlestat-tabletten BID oraal of via G-tube/PEG-tube, BID. Deelnemers met CDD-weging
Geneesmiddel: Soticlestaat
TAK-935-tabletten
Andere namen:
  • TAK-935

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in frequentie van motorische aanvallen per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
De frequentie van aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde aanvallen tijdens de periode gedeeld door het aantal dagen zonder ontbrekende telling van aanvallen tijdens de periode vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens onderhoudsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100. Een positieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn geeft een toename van de aanvallen aan en een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn geeft een afname van de aanvallen aan.
Onderhoudsperiode: week 9 tot 20

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van motorische aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Behandelingsperiode: weken 0 tot 20
De frequentie van aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde aanvallen tijdens de periode gedeeld door het aantal dagen zonder ontbrekende telling van aanvallen tijdens de periode vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100. Een positieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn geeft een toename van de aanvallen aan en een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn geeft een afname van de aanvallen aan.
Behandelingsperiode: weken 0 tot 20
Percentage deelnemers dat tijdens de onderhoudsperiode als behandelingsresponder wordt beschouwd
Tijdsspanne: Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Responders worden gedefinieerd als personen met meer dan 50% vermindering van motorische aanvallen in vergelijking met de uitgangswaarde. Percentage reductie ten opzichte van baseline (%) wordt gedefinieerd als [(Onderhoudsperiode motoraanvalfrequentie - basislijnperiode motoraanvalfrequentie) gedeeld door basislijnmotoraanvalfrequentie] vermenigvuldigd met 100. Gegevens worden gerapporteerd als vermindering van 25%, 50%, 75% en 100% of meer in motorische aanvallen vanaf baseline.
Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Percentage verandering ten opzichte van baseline in frequentie van motorische aanvallen langer dan 5 minuten bij deelnemers met CDD
Tijdsspanne: Behandelingsperiode: weken 0 tot 20
De frequentie van aanvallen wordt gedefinieerd als het totale aantal aanvallen dat tijdens de periode is gemeld, gedeeld door het aantal dagen zonder ontbrekende telling van aanvallen tijdens de periode. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen tijdens behandelingsperiode - frequentie van aanvallen bij baseline) gedeeld door frequentie van aanvallen bij baseline vermenigvuldigd met 100. Een positieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn geeft een toename van de aanvallen aan en een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn geeft een afname van de aanvallen aan. De gegevens worden alleen gerapporteerd voor CDD-deelnemers.
Behandelingsperiode: weken 0 tot 20
Aandeel van motorische aanvalsvrije dagen bij deelnemers tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Aanvalsvrije dagen worden gedefinieerd als het aantal dagen zonder motorische aanvallen gedurende de periode van de Onderhoudsperiode gedeeld door het aantal dagen dat de deelnemer in de Onderhoudsperiode was.
Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de antwoorden van de onderzoeker op de globale indruk van ernst (CGI-S) van de arts
Tijdsspanne: Basislijn tot week 20
De CGI-S richt zich op de observaties door de clinicus van de cognitieve, functionele en gedragsprestaties van de deelnemer sinds het begin van het onderzoek. De CGI-S wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, waarbij de schaal van de ernst van de ziekte een reeks antwoorden gebruikt waarbij 1= normaal, helemaal niet ziek, 2= borderline geestelijk ziek, 3= licht ziek, 4= matig ziek , 5= duidelijk ziek, 6= ernstig ziek en 7=bij de meest extreem zieke deelnemers. Negatieve verandering ten opzichte van baseline duidt op verbetering.
Basislijn tot week 20
Percentage deelnemers met klinische globale indruk van verandering (CGI-C)-reacties volgens de door de onderzoeker gerapporteerde indruk
Tijdsspanne: Week 20
CGI-Change (CGI-C) behandelingsresponsbeoordelingen moeten rekening houden met zowel de therapeutische werkzaamheid als behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Elk onderdeel van de CGI wordt afzonderlijk beoordeeld; het instrument geeft geen globale score. De CGI-C wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal, waarbij 0 = duidelijke verbetering en geen bijwerkingen, 1 = duidelijke verbetering en minimale bijwerkingen, 2 = geen verandering, 3 = minimale verbetering en duidelijke bijwerkingen en 4 = ongewijzigd of slechter en bijwerkingen wegen zwaarder dan therapeutisch effect. Lagere scores duidden op verbetering.
Week 20
Percentage deelnemers met zorg Klinische globale indruk van verandering (CGI-C) Reacties van ouder/gezin
Tijdsspanne: Week 20
CGI-Change (CGI-C) behandelingsresponsbeoordelingen moeten rekening houden met zowel de therapeutische werkzaamheid als behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Elk onderdeel van de CGI wordt afzonderlijk beoordeeld; het instrument geeft geen globale score. De CGI-C wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal waarbij 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = enigszins verbeterd, 4= geen verandering, 5= iets slechter, 6= veel slechter en 7= heel veel slechter en uitgesproken bijwerkingen. Lagere scores duidden op verbetering.
Week 20
Verandering ten opzichte van de basislijn van plasma-24S-hydroxycholesterol (24HC)-spiegels
Tijdsspanne: Basislijn tot week 20
Basislijn tot week 20
Verandering ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie bij deelnemers behandeld met TAK-935 als aanvullende therapie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 20
Frequentie van aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde aanvallen tijdens de periode gedeeld door het aantal dagen zonder ontbrekende aanvallen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. Positieve verandering ten opzichte van baseline geeft toename van aanvallen aan en negatieve verandering ten opzichte van baseline geeft afname van aanvallen aan.
Basislijn tot week 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Medewerkers

Ovid Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-18-002 (OV935)
  • U1111-1219-5787 (Register-ID: WHO)
  • 2022-001315-44 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op 15q duplicatiesyndroom

Klinische onderzoeken op Soticlestaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren