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Une étude pilote multicentrique, ouverte, sur le Soticlestat (TAK-935/OV935) chez des participants atteints du syndrome de duplication 15Q (Dup 15q) ou d'un trouble de déficit en kinase dépendant de la cycline (CDKL5) (ÉTUDE ARCADE)

24 mai 2022 mis à jour par: Takeda

Une étude pilote multicentrique, ouverte, du TAK-935 (OV935) chez des patients atteints du syndrome de duplication 15Q ou d'un trouble de déficit en CDKL5 (étude ARCADE)

Le but de cette étude est d'étudier l'effet du soticlestat sur la fréquence des crises motrices chez les participants avec Dup15q ou CDD pendant la période de maintenance.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat. Soticlestat est testé pour traiter les personnes atteintes de Dup 15q ou CDD. Cette étude évaluera les effets du TAK-935 sur la fréquence des crises, la sécurité.

L'étude recrutera environ 30 participants. Les participants seront inscrits en 2 groupes en fonction de leur diagnostic comme : Dup 15q ou CDD.

Tous les participants seront invités à prendre des comprimés de soticlestat deux fois par jour avec ou sans nourriture.

L'étude comprend 2 périodes : la période de dépistage/de base et la période de traitement (optimisation de la dose et entretien). La durée totale de participation à cette étude est d'environ 30 semaines, dont 4 à 6 semaines de dépistage/période de référence, 20 semaines de traitement, 2 semaines de réduction progressive et 2 semaines de suivi de la sécurité. Les participants qui terminent cette étude auront la possibilité de s'inscrire à l'étude d'extension en ouvert (OLE), dans le cadre d'un protocole distinct.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Research Institute Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, États-Unis, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • New York University (NYU)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 mois à 53 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic clinique de trouble déficitaire en Dup 15q ou CDKL5.
  2. Prend actuellement 1 à 6 médicaments antiépileptiques (MAE) à dose stable.

Critère d'exclusion:

  1. Deux épisodes ou plus d'état de mal épileptique convulsif tous les 3 mois nécessitant une hospitalisation et une intubation.
  2. Recevez actuellement un médicament à l'étude ou avez participé à une étude clinique impliquant un autre produit expérimental au cours du mois précédent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Soticlestat Dup 15q
Comprimés de soticlestat deux fois par jour (BID) par voie orale ou via un tube de gastrostomie (tube G)/tube de gastrostomie endoscopique percutanée (PEG), BID. Participants avec pesée Dup 15q
Médicament: Soticlestat
Comprimés TAK-935
Autres noms:
  • TAK-935
Expérimental: Soticlestat CDD
Comprimés de Soticlestat BID par voie orale ou via tube G/tube PEG, BID. Participants avec pesée CDD
Médicament: Soticlestat
Comprimés TAK-935
Autres noms:
  • TAK-935

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence des crises motrices par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Période de maintenance : Semaines 9 à 20
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours sans nombre de crises manquantes au cours de la période multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la ligne de base est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - la fréquence des crises par 28 jours à la ligne de base) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la ligne de base multipliée par 100. Un pourcentage de changement positif par rapport à la ligne de base indique une augmentation des crises et un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution des crises.
Période de maintenance : Semaines 9 à 20

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises motrices par 28 jours pendant la période de traitement
Délai: Période de traitement : Semaines 0 à 20
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours sans nombre de crises manquantes au cours de la période multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100. Un pourcentage de changement positif par rapport à la ligne de base indique une augmentation des crises et un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution des crises.
Période de traitement : Semaines 0 à 20
Pourcentage de participants considérés comme répondeurs au traitement pendant la période de maintenance
Délai: Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Les répondeurs sont définis comme ayant plus de 50 % de réduction des crises motrices par rapport à la ligne de base. Le pourcentage de réduction par rapport à la référence (%) est défini comme [(Fréquence de crise du moteur pendant la période de maintenance - Fréquence de crise du moteur pendant la période de référence) divisé par la Fréquence de crise du moteur de référence] multiplié par 100. Les données sont rapportées comme une réduction de 25 %, 50 %, 75 % et 100 % ou plus des crises motrices par rapport à la ligne de base.
Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Changement en pourcentage par rapport au départ de la fréquence des crises motrices de plus de 5 minutes chez les participants atteints de CDD
Délai: Période de traitement : Semaines 0 à 20
La fréquence des crises est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours sans nombre de crises manquantes au cours de la période. Le pourcentage de changement par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises pendant la période de traitement - la fréquence des crises au départ) divisée par la fréquence des crises au départ multipliée par 100. Un pourcentage de changement positif par rapport à la ligne de base indique une augmentation des crises et un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution des crises. Les données ne sont rapportées que pour les participants CDD.
Période de traitement : Semaines 0 à 20
Proportion de jours sans crises motrices chez les participants pendant la période de maintenance
Délai: Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Les jours sans crise sont définis comme le nombre de jours sans crise motrice pendant la période de la période de maintenance divisé par le nombre de jours pendant lesquels le participant a passé la période de maintenance.
Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Changement par rapport à la ligne de base dans les réponses de l'investigateur sur l'impression globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: De la ligne de base à la semaine 20
Le CGI-S se concentre sur les observations du clinicien sur les performances cognitives, fonctionnelles et comportementales du participant depuis le début de l'étude. Le CGI-S est évalué sur une échelle de 7 points, la gravité de la maladie utilisant une gamme de réponses où, 1= normal, pas du tout malade, 2= limite mentalement malade, 3= légèrement malade, 4= modérément malade , 5 = gravement malade, 6 = gravement malade et 7 = parmi les participants les plus gravement malades. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
De la ligne de base à la semaine 20
Pourcentage de participants avec des réponses d'impression clinique globale de changement (CGI-C) selon l'impression rapportée par l'investigateur
Délai: Semaine 20
Les cotes de réponse au traitement CGI-Change (CGI-C) doivent tenir compte à la fois de l'efficacité thérapeutique et des EI liés au traitement. Chaque composante du CGI est notée séparément; l'instrument ne donne pas de score global. Le CGI-C est évalué sur une échelle de 5 points, où, 0 = amélioration marquée et aucun effet secondaire, 1 = amélioration marquée et effets secondaires minimes, 2 = aucun changement, 3 = amélioration minime et effets secondaires marqués et 4 = inchangé ou pire et les effets secondaires l'emportent sur l'effet thérapeutique. Les scores inférieurs indiquaient une amélioration.
Semaine 20
Pourcentage de participants avec soins Réponses de l'impression clinique globale de changement (CGI-C) des parents/de la famille
Délai: Semaine 20
Les cotes de réponse au traitement CGI-Change (CGI-C) doivent tenir compte à la fois de l'efficacité thérapeutique et des EI liés au traitement. Chaque composante du CGI est notée séparément; l'instrument ne donne pas de score global. Le CGI-C est évalué sur une échelle de 7 points où, 1 = très amélioré, 2 = nettement amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire, 6 = bien pire et 7= très bien pire et des effets secondaires marqués. Les scores inférieurs indiquaient une amélioration.
Semaine 20
Changement par rapport à la ligne de base des taux plasmatiques de 24S-hydroxycholestérol (24HC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 20
De la ligne de base à la semaine 20
Changement par rapport au départ dans la fréquence des crises chez les participants traités avec le TAK-935 en tant que traitement d'appoint
Délai: De la ligne de base à la semaine 20
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours sans crise manquante pendant la période où les crises ont été évaluées, multiplié par 28. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une augmentation des crises et un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution des crises.
De la ligne de base à la semaine 20

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Collaborateurs

Ovid Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

13 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2018

Première publication (Réel)

3 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-18-002 (OV935)
  • U1111-1219-5787 (Identificateur de registre: WHO)
  • 2022-001315-44 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Syndrome de duplication 15q

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