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Uno studio pilota multicentrico, in aperto, su Soticlestat (TAK-935/OV935) in partecipanti con sindrome da duplicazione del 15Q (Dup 15q) o disturbo da deficit di tipo chinasi 5 dipendente dalla ciclina (CDKL5) (Studio ARCADE)

24 maggio 2022 aggiornato da: Takeda

Uno studio pilota multicentrico, in aperto, su TAK-935 (OV935) in pazienti con sindrome da duplicazione del 15Q o disturbo da carenza di CDKL5 (studio ARCADE)

Lo scopo di questo studio è indagare l'effetto di soticlestat sulla frequenza delle crisi motorie per i partecipanti con Dup15q o CDD durante il periodo di mantenimento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama soticlestat. Soticlestat è in fase di test per il trattamento di persone con Dup 15q o CDD. Questo studio valuterà gli effetti di TAK-935 sulla frequenza delle crisi e sulla sicurezza.

Lo studio arruolerà circa 30 partecipanti. I partecipanti saranno arruolati in 2 gruppi in base alla loro diagnosi come: Dup 15q o CDD.

A tutti i partecipanti verrà chiesto di assumere compresse di soticlestat due volte al giorno con o senza cibo.

Lo studio comprende 2 periodi: periodo di screening/basale e periodo di trattamento (ottimizzazione della dose e mantenimento). Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di circa 30 settimane, comprese da 4 a 6 settimane di periodo di screening/basale, 20 settimane di trattamento, 2 settimane di riduzione graduale e 2 settimane di follow-up di sicurezza. I partecipanti che completano questo studio avranno la possibilità di iscriversi allo studio di estensione in aperto (OLE), nell'ambito di un protocollo separato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Research Institute Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Stati Uniti, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Center for Rare Neurological Diseases (CRND)--Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital Translational Neuroscience Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • New York University (NYU)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 mesi a 53 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica del disturbo da deficit di Dup 15q o CDKL5.
  2. Attualmente assume da 1 a 6 farmaci antiepilettici (AED) a una dose stabile.

Criteri di esclusione:

  1. Due o più episodi di stato epilettico convulsivo ogni 3 mesi che richiedono ricovero e intubazione.
  2. Attualmente riceve un farmaco in studio o ha partecipato a uno studio clinico che coinvolge un altro prodotto sperimentale nel mese precedente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soticlestat Dup 15q
Soticlestat compresse due volte al giorno (BID) per via orale o tramite tubo di gastrostomia (G-tube)/ tubo di gastrostomia endoscopica percutanea (PEG), BID. Partecipanti con pesatura Dup 15q
Droga: Soticlestat
Compresse TAK-935
Altri nomi:
  • TAK-935
Sperimentale: Soticlestat CDD
Soticlestat compresse BID per via orale o tramite tubo G/provetta PEG, BID. Partecipanti con pesatura CDD
Droga: Soticlestat
Compresse TAK-935
Altri nomi:
  • TAK-935

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di crisi motorie per 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni senza conteggio delle crisi mancanti durante il periodo moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100. La variazione percentuale positiva rispetto al basale indica un aumento delle crisi e la variazione percentuale negativa rispetto al basale indica una diminuzione delle crisi.
Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi motorie per 28 giorni durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento: settimane da 0 a 20
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni senza conteggio delle crisi mancanti durante il periodo moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di trattamento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100. La variazione percentuale positiva rispetto al basale indica un aumento delle crisi e la variazione percentuale negativa rispetto al basale indica una diminuzione delle crisi.
Periodo di trattamento: settimane da 0 a 20
Percentuale di partecipanti considerati come rispondenti al trattamento durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
I responder sono definiti come aventi una riduzione delle crisi motorie superiore al 50% rispetto al basale. La riduzione percentuale rispetto al basale (%) è definita come [(Frequenza delle crisi motorie nel periodo di mantenimento - Frequenza delle crisi motorie nel periodo di riferimento) diviso per la frequenza delle crisi motorie nel periodo di riferimento] moltiplicato per 100. I dati sono riportati come riduzione del 25%, 50%, 75% e 100% o più delle crisi motorie rispetto al basale.
Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi motorie superiori a 5 minuti nei partecipanti con CDD
Lasso di tempo: Periodo di trattamento: settimane da 0 a 20
La frequenza delle crisi è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni senza conteggio delle crisi mancanti durante il periodo. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza delle crisi durante il periodo di trattamento - frequenza delle crisi al basale) divisa per la frequenza delle crisi al basale moltiplicata per 100. La variazione percentuale positiva rispetto al basale indica un aumento delle crisi e la variazione percentuale negativa rispetto al basale indica una diminuzione delle crisi. I dati sono riportati solo per i partecipanti CDD.
Periodo di trattamento: settimane da 0 a 20
Proporzione di giorni liberi da crisi motorie nei partecipanti durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
I giorni senza crisi sono definiti come il numero di giorni senza crisi motorie durante il periodo del Periodo di mantenimento diviso per il numero di giorni in cui il partecipante è stato nel Periodo di mantenimento.
Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
Variazione rispetto al basale nelle risposte dell'investigatore dell'impressione globale di gravità (CGI-S) del medico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 20
Il CGI-S si concentra sulle osservazioni del medico delle prestazioni cognitive, funzionali e comportamentali del partecipante dall'inizio dello studio. Il CGI-S è valutato su una scala a 7 punti, con la gravità della scala della malattia che utilizza una gamma di risposte in cui, 1= normale, per niente malato, 2= malato mentale borderline, 3= lievemente malato, 4= moderatamente malato , 5= marcatamente malato, 6= gravemente malato e 7= tra i partecipanti più gravemente malati. La variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 20
Percentuale di partecipanti con risposte di impressione clinica globale di cambiamento (CGI-C) secondo l'impressione riportata dall'investigatore
Lasso di tempo: Settimana 20
Le valutazioni della risposta al trattamento CGI-Change (CGI-C) dovrebbero tenere conto sia dell'efficacia terapeutica che degli eventi avversi correlati al trattamento. Ogni componente del CGI è valutato separatamente; lo strumento non fornisce un punteggio globale. Il CGI-C è valutato su una scala a 5 punti, dove 0 = miglioramento marcato e nessun effetto collaterale, 1 = miglioramento marcato e effetti collaterali minimi, 2 = nessun cambiamento, 3 = miglioramento minimo e effetti collaterali marcati e 4 = invariato o peggiorato e gli effetti collaterali superano l'effetto terapeutico. I punteggi più bassi indicavano un miglioramento.
Settimana 20
Percentuale di partecipanti con assistenza Impressione clinica globale di cambiamento (CGI-C) Risposte di genitori/famiglia
Lasso di tempo: Settimana 20
Le valutazioni della risposta al trattamento CGI-Change (CGI-C) dovrebbero tenere conto sia dell'efficacia terapeutica che degli eventi avversi correlati al trattamento. Ogni componente del CGI è valutato separatamente; lo strumento non fornisce un punteggio globale. Il CGI-C è valutato su una scala a 7 punti dove, 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = leggermente migliorato, 4= nessun cambiamento, 5= leggermente peggiorato, 6= molto peggiorato e 7= molto peggiorato e marcati effetti collaterali. I punteggi più bassi indicavano un miglioramento.
Settimana 20
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di 24S-idrossicolesterolo (24HC).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 20
Dal basale alla settimana 20
Variazione rispetto al basale nella frequenza delle crisi nei partecipanti trattati con TAK-935 come terapia aggiuntiva
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 20
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni senza crisi mancanti durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione positiva rispetto al basale indica un aumento delle crisi e la variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione delle crisi.
Dal basale alla settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Ovid Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-18-002 (OV935)
  • U1111-1219-5787 (Identificatore di registro: WHO)
  • 2022-001315-44 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome da duplicazione 15q

Prove cliniche su Soticlestat

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