ベタメタゾンによる FUS 関連 ALS の治療 - The TRANSLATE Study (TRANSLATE)
この研究を行うことで、研究者は「酸化ストレス」と呼ばれる筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の潜在的な原因についてさらに学びたいと考えています。 酸化ストレスとは、本質的に、体内での「フリーラジカル」と呼ばれる特定の化学物質の生成と、抗酸化物質による中和を通じて有害な影響を中和または解毒する身体の能力との間の不均衡です. 環境曝露（化学物質や鉛）、食事、喫煙、飲酒、身体活動、精神的ストレスなどの要因により、体内で酸化ストレスが発生すると考えられています。
この研究を行うことで、研究者は、ベタメタゾンと呼ばれる FDA 承認のステロイド薬が、Fused in Sarcoma 遺伝子 (FUS 遺伝子) に変異を持つ fALS 患者の全体的な抗酸化活性を回復させるかどうかを知りたいと考えています。
この調査研究への参加に同意した参加者は、次の責任に同意するものとします。
- 予定されているすべての訪問に出席する
- 病気、予期しないまたは厄介な副作用、または研究中に発生するその他の医学的問題について、研究担当医師に通知します。
- すべての質問に対する回答に完全に正直であること
- ビタミンやハーブのサプリメントであっても、処方されているか「店頭」であるかにかかわらず、新しい薬を服用する前に、研究担当医に確認してください.
調査の概要
詳細な説明
これは、ALS 患者および FUS 遺伝子に変異を持つ家族の非 ALS 近親者におけるベタメタゾンの筋肉内 (IM) の単盲検薬物動態および薬力学研究です。 参加者は自分の遺伝子型について盲目のままです。
ベタメタゾンは FDA 承認薬であり、IM 投与形態 (Celestone®) でのみ入手できます。 これは、ケンタッキー大学の研究チームによる発見に基づいて構築された、概念実証のトランスレーショナル スタディです。 すべての参加者は、アクティブな薬を受け取ります。
研究手順は、ケンタッキー大学 (英国) アルバート B. チャンドラー病院、パビリオン H、800 ローズ ストリート、レキシントン、ケンタッキー州で実施されます。 参加者は、英国アルバート B. チャンドラー病院のパビリオン H の 3 階 (C300 室) にある臨床およびトランスレーショナル サイエンス センター (CCTS) に来て、同意/スクリーニングのための訪問を受ける必要があります。 適格であることが判明し、研究の資格がある場合、参加者は自発的な書面による参加同意を求められます。
同意書に署名した後、参加者は英国アルバート B. チャンドラー病院、CCTS 入院病棟、5 階、5 北ウィングの病院に 2 泊 (約 48 時間) 入院します。 次のテストと手順が行われます。
- 神経学的検査
- バイタルサイン（血圧、心拍数、呼吸数）を測定します
- 病歴と薬歴が収集されます
- アンケート
- 薬物動態学および薬力学のための血液検体が採取されます*
- 参加者はまた、呼吸と身体能力のテストを行うよう求められます。
治験薬（リン酸ベタメタゾンナトリウム/酢酸ベタメタゾン[Celestone® Soluspan®]）を腕や臀部などの筋肉に注射します。これは、治験中に投与される治験薬の4回の注射のうちの最初の注射です。
治験薬の最初の注射から 24 時間後、まだ入院中に、治験薬を再び腕や臀部などの筋肉に注射します。勉強中。
この2回目の治療の後、治験担当医師が安全であると判断した後、参加者は退院します。 彼らは地元のモーテルに一晩滞在し、翌日の採血、評価、検査、および治験薬による3回目の治療を待ちます。
病院の近くに住んでいない参加者には、48 時間の訪問と 72 時間の予定されたフォローアップ訪問の間の宿泊のために、モーテルの宿泊施設が無料で提供されます。
治験薬の最初の注射から 72 時間後に、治験薬を再び腕や臀部などの筋肉に注射します。 この4回目の治療の後、治験担当医師が安全かどうかを判断した後、参加者は退去することが許可されます。
72 時間 (3 日目)、168 時間 (7 日目)、336 時間 (14 日目) の訪問には、それぞれ約 1 時間かかります。 参加者がこの研究のために志願するように求められるおおよその合計時間は、この調査研究の 336 時間 (14 日間) の期間で 51 時間です。
参加者または参加者の保険会社、メディケアまたはメディケイドは、彼らがその状態に対して通常受けるすべての日常的な医療および治療の費用を負担します。 ケンタッキー大学は、厳密に研究目的で行われた医療処置について、保険会社、メディケアまたはメディケイドに請求することを許可されていない場合があります。
参加者またはそのプロバイダーのいずれも、調査研究のために実行された手順の費用は請求されません。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40475
- University of Kentucky Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 家族性ALS（fALS）の診断
- fALS患者の近親者で、FUS遺伝子を持っている
除外基準:
- 20歳未満または80歳以上
- ベタメタゾンを含むステロイドに耐えられない
- 予定されているすべての調査訪問に参加したくない、または参加できない
- 現在、別の臨床試験に参加中
- ALS以外の主な神経疾患
- 妊娠中
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム 1 - 筋萎縮性側索硬化症
リン酸ベタメタゾンナトリウム/酢酸ベタメタゾン (Celestone® Soluspan®)、30 mg、1 日 1 回、4 日間、筋注
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参加者には、研究全体で4回のIM注射が与えられます
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アクティブコンパレータ：アーム 2 - 家族性筋萎縮性側索硬化症
リン酸ベタメタゾンナトリウム/酢酸ベタメタゾン (Celestone® Soluspan®)、30 mg、1 日 1 回、4 日間、筋注
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参加者には、研究全体で4回のIM注射が与えられます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベタメタゾンの血漿中濃度
時間枠：14日間
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ベタメタゾンレベルの分析のために、複数の時点（ベースライン、24時間、48時間、72時間、7日目および14日目）で血液を採取する。
データは、経時的なベタメタゾンの変化として報告されます。
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14日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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タンパク質カルボニル血漿レベル
時間枠：14日間
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タンパク質カルボニルレベルの分析のために、複数の時点（ベースライン、24時間、48時間、72時間、7日目および14日目）で血液を採取する。
データは、経時的なタンパク質カルボニルの変化として報告されます。
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14日間
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スーパーオキシドジスムターゼ血漿レベル
時間枠：14日間
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スーパーオキシドジスムターゼレベルの分析のために、複数の時点(ベースライン、24時間、48時間、72時間、7日目および14日目)で血液を採取する。
データは経時的なスーパーオキシドジスムターゼの変化として報告されます。
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14日間
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過酸化物血漿レベル
時間枠：14日間
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過酸化物レベルの分析のために、複数の時点（ベースライン、24時間、48時間、72時間、7日目および14日目）で血液を採取する。
データは、経時的な過酸化物の変化として報告されます。
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14日間
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グルタチオンジスルフィド血漿レベル
時間枠：14日間
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グルタチオンジスルフィドレベルの分析のために、複数の時点（ベースライン、24時間、48時間、72時間、7日目および14日目）で血液を採取する。
データはグルタチオンジスルフィドの経時変化として報告されます。
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14日間
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グルタチオン血漿レベル
時間枠：14日間
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グルタチオンジスルフィドレベルの分析のために、複数の時点（ベースライン、24時間、48時間、72時間、7日目および14日目）で血液を採取する。
データはグルタチオンジスルフィドの経時変化として報告されます。
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14日間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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遅い肺活量
時間枠：14日間
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参加者は、呼吸器系の肺活量を測定するために、自然な呼気速度でスパイロメーターに息を吹き込みます。
データは、経時的な肺活量の変化として報告されます。
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14日間
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最大自発換気 (MVV)
時間枠：14日間
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参加者は、呼吸機能を評価するために、スパイロメーターに 15 秒かけてできるだけ深く、すばやく息を吸い込みます。
データは、時間の経過に伴う MMV の変化として報告されます。
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14日間
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握力
時間枠：14日間
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参加者は、mmHG で生成される最大の力を測定するダイナモメーターを絞ります。
データは、経時的な握力の変化として報告されます。
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14日間
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手先の器用さ
時間枠：14日間
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参加者は、腕、手、指の全体的な動きと、Purdue Pegboard 評価を使用して細かい運動能力を測定します。
このテストでは、さまざまな範囲の四肢伸展でボードに小さなペグを配置します。
参加者は、30 秒間の評価で配置できるペグの数に基づいて採点されます。
データは、時間の経過とともに配置されたペグの数の変化として表示されます。
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14日間
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座って立つ評価
時間枠：14日間
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参加者は、座った状態から完全に直立するまで立ち上がる能力を計ります。
データは、時間の経過とともに上昇する時間の変化として表示されます。
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14日間
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タイムウォーク評価
時間枠：14日間
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参加者は、20 フィート歩く能力の時間になります。
データは、時間の経過に伴う距離をカバーするための時間の変化として表示されます。
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14日間
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等尺性強度の生成
時間枠：14日間
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肢等尺性筋力の正確なテスト (ATLIS) 参加者は、静的等尺性肢筋力を測定します。
データは、経時的な四肢の強さの変化として表示されます。
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14日間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Edward Kasarskis, MD、University Of Kentucky
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 17-0159-F6A
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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