Tratamiento de la ELA relacionada con FUS con betametasona: el estudio TRANSLATE (TRANSLATE)
Al hacer este estudio, el investigador espera aprender más sobre una posible causa de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) llamada "estrés oxidativo". El estrés oxidativo es esencialmente un desequilibrio entre la producción de ciertas sustancias químicas en el cuerpo llamadas "radicales libres" y la capacidad del cuerpo para contrarrestar o desintoxicar sus efectos nocivos a través de la neutralización de los antioxidantes. Se cree que factores como la exposición ambiental (productos químicos y plomo), la dieta, el tabaquismo, el consumo de alcohol, la actividad física y el estrés psicológico hacen que se produzca estrés oxidativo en el interior del cuerpo.
Al realizar este estudio, el investigador espera saber si el medicamento esteroide llamado Betametasona, aprobado por la FDA, restaurará la actividad antioxidante general de los pacientes con ELA con mutaciones en el gen Fused in Sarcoma (gen FUS).
Los participantes que aceptan participar en este estudio de investigación, aceptan las siguientes responsabilidades:
- Asistir a todas las visitas programadas
- Notificar al médico del estudio sobre cualquier enfermedad, efectos secundarios inesperados o problemáticos, o cualquier otro problema médico que ocurra durante el estudio.
- Sea completamente honesto con sus respuestas a todas las preguntas.
- Consulte con el médico del estudio antes de tomar cualquier medicamento nuevo, ya sea recetado o de venta libre, incluso vitaminas y suplementos herbales.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este será un estudio farmacocinético y farmacodinámico, simple ciego, de betametasona intramuscular (IM) en pacientes con ELA y parientes sin ELA de familias con una mutación en el gen FUS. Los participantes permanecen ciegos en cuanto a su genotipo.
La betametasona es un medicamento aprobado por la FDA y solo está disponible en forma de dosificación IM (Celestone®). Este será un estudio traslacional de prueba de concepto basado en los descubrimientos realizados por nuestro equipo de investigación en la Universidad de Kentucky. Todos los participantes recibirán el fármaco activo.
Los procedimientos de investigación se llevarán a cabo en el Hospital Albert B. Chandler de la Universidad de Kentucky (Reino Unido), Pabellón H, 800 Rose Street, Lexington, KY. Los participantes deberán venir al Centro de Ciencias Clínicas y Traslacionales (CCTS) en el 3.er piso (Sala C300) del Pabellón H, en el Hospital Albert B. Chandler del Reino Unido, para una Visita de Consentimiento/Selección. Si se determina que son elegibles y califican para el estudio, se les pedirá a los participantes que den su consentimiento voluntario por escrito para participar.
Después de firmar el formulario de consentimiento, los participantes serán admitidos en la Unidad de pacientes hospitalizados CCTS del Hospital Albert B. Chandler del Reino Unido, 5.° piso, 5.° ala norte del hospital durante 2 noches (aproximadamente 48 horas). Se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:
- Examen neurológico
- Se medirán los signos vitales (presión arterial, frecuencia cardíaca y frecuencia respiratoria)
- Se recopilará el historial médico y de medicamentos.
- Cuestionario
- Se recolectará una muestra de sangre para pruebas farmacocinéticas y farmacodinámicas*
- También se les pedirá a los participantes que realicen algunas pruebas de respiración y habilidades físicas.
El fármaco del estudio (fosfato sódico de betametasona/acetato de betametasona [Celestone® Soluspan®]) se inyectará en un músculo, como un brazo o una nalga; esta será la primera de las cuatro inyecciones del fármaco del estudio administradas durante el estudio.
A las 24 horas después de la primera inyección con el fármaco del estudio, y mientras aún esté en el hospital, el fármaco del estudio se volverá a inyectar en un músculo, como un brazo o una nalga; esta será la segunda de las cuatro inyecciones del fármaco del estudio administrado. durante el estudio.
Después de este segundo tratamiento, y después de que el médico del estudio determine que es seguro, se dará de alta al participante del hospital. Permanecerán en un motel local durante la noche, esperando la extracción de sangre del día siguiente, las evaluaciones, las pruebas y el tercer tratamiento con el fármaco del estudio.
A los participantes que no vivan cerca del hospital se les proporcionará alojamiento en un motel sin cargo, para pasar la noche entre la visita de 48 horas y la visita de seguimiento programada de 72 horas.
A las 72 horas después de la primera inyección con el fármaco del estudio, se volverá a inyectar el fármaco del estudio en un músculo, como un brazo o una nalga; esta será la cuarta y última de las cuatro inyecciones administradas durante el estudio. Después de este cuarto tratamiento, y después de que el médico del estudio determine si es seguro, se permitirá que los participantes se retiren.
Las visitas de 72 horas (día 3), 168 horas (día 7) y 336 horas (día 14) durarán aproximadamente 1 hora cada una. La cantidad total aproximada de tiempo que se les pedirá a los participantes que se ofrezcan como voluntarios para este estudio es de 51 horas durante las 336 horas (14 días) de duración de este estudio de investigación.
Los participantes o su compañía de seguros, Medicare o Medicaid serán responsables de los costos de toda la atención y el tratamiento médico de rutina que normalmente recibirían por su afección. Es posible que a la Universidad de Kentucky no se le permita facturar a las compañías de seguros, Medicare o Medicaid por los procedimientos médicos realizados estrictamente con fines de investigación.
Ni al participante ni a su proveedor se le cobrarán los costos de ninguno de los procedimientos realizados para el estudio de investigación.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40475
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ELA familiar (fALS)
- Familiar de una persona con FALS y portador del gen FUS
Criterio de exclusión:
- Menores de 20 años o mayores de 80 años
- No puede tolerar los esteroides, incluida la betametasona.
- No están dispuestos o no pueden asistir a todas las visitas de investigación programadas
- Actualmente participando en otro ensayo clínico de medicamentos
- Enfermedad neurológica importante, distinta de la ELA
- Embarazada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1 - Esclerosis lateral amiotrófica
Fosfato sódico de betametasona/acetato de betametasona (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM una vez al día durante cuatro días
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Los participantes recibirán cuatro inyecciones IM durante todo el estudio.
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Comparador activo: Brazo 2 - Esclerosis lateral amiotrófica familiar
Fosfato sódico de betametasona/acetato de betametasona (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM una vez al día durante cuatro días
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Los participantes recibirán cuatro inyecciones IM durante todo el estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Niveles plasmáticos de betametasona
Periodo de tiempo: 14 dias
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Se recolectará sangre en múltiples puntos de tiempo (línea de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, día 7 y día 14) para el análisis de los niveles de betametasona.
Los datos se informarán como el cambio en Betametasona a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles plasmáticos de proteína carbonilo
Periodo de tiempo: 14 dias
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Se recolectará sangre en múltiples puntos de tiempo (línea de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, día 7 y día 14) para el análisis de los niveles de carbonilo de proteína.
Los datos se informarán como el cambio en la proteína carbonilo a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Niveles plasmáticos de superóxido dismutasa
Periodo de tiempo: 14 dias
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Se recolectará sangre en múltiples puntos de tiempo (línea de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, día 7 y día 14) para el análisis de los niveles de superóxido dismutasa.
Los datos se informarán como el cambio en la superóxido dismutasa a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Niveles plasmáticos de peróxido
Periodo de tiempo: 14 dias
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Se recolectará sangre en múltiples puntos de tiempo (línea de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, día 7 y día 14) para el análisis de los niveles de peróxido.
Los datos se informarán como el cambio en el peróxido a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Niveles plasmáticos de disulfuro de glutatión
Periodo de tiempo: 14 dias
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Se recolectará sangre en múltiples puntos de tiempo (línea de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, día 7 y día 14) para el análisis de los niveles de disulfuro de glutatión.
Los datos se informarán como el cambio en el disulfuro de glutatión a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Niveles plasmáticos de glutatión
Periodo de tiempo: 14 dias
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Se recolectará sangre en múltiples puntos de tiempo (línea de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, día 7 y día 14) para el análisis de los niveles de disulfuro de glutatión.
Los datos se informarán como el cambio en el disulfuro de glutatión a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Capacidad vital lenta
Periodo de tiempo: 14 dias
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Los participantes soplarán en un espirómetro a un ritmo natural de exhalación para medir la capacidad vital de su sistema respiratorio.
Los datos se informarán como el cambio en la capacidad vital a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Ventilación voluntaria máxima (MVV)
Periodo de tiempo: 14 dias
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Los participantes inhalarán lo más profunda y rápidamente posible en un espirómetro durante 15 segundos para evaluar la función respiratoria.
Los datos se informarán como el cambio en MMV a lo largo del tiempo.
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14 dias
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La fuerza de prensión
Periodo de tiempo: 14 dias
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Los participantes apretarán un dinamómetro que medirá la fuerza máxima generada en mmHG.
Los datos se informarán como el cambio en la fuerza de agarre a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Destreza manual
Periodo de tiempo: 14 dias
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A los participantes se les medirán los movimientos gruesos de sus brazos, manos y dedos y sus capacidades motoras finas utilizando la evaluación de Purdue Pegboard.
La prueba implica la colocación de pequeñas clavijas en una tabla en diferentes rangos de extensión de las extremidades.
Los participantes reciben una puntuación según el número de clavijas que pueden colocar en una evaluación de 30 segundos.
Los datos se presentan como el cambio en el número de clavijas colocadas a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Evaluación de sentarse a ponerse de pie
Periodo de tiempo: 14 dias
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Los participantes serán cronometrados en su capacidad para levantarse de una posición sentada a pararse completamente erguidos.
Los datos se presentan como el cambio en el tiempo para aumentar con el tiempo.
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14 dias
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Evaluación de la caminata en el tiempo
Periodo de tiempo: 14 dias
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Los participantes tendrán tiempo en su capacidad para caminar 20 pies.
Los datos se presentan como el cambio en el tiempo para cubrir la distancia a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Generación de fuerza isométrica
Periodo de tiempo: 14 dias
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Utilizando una prueba precisa de fuerza isométrica de las extremidades (ATLIS), se medirá la fuerza isométrica estática de las extremidades de los participantes.
Los datos se presentan como el cambio en la fuerza de las extremidades a lo largo del tiempo.
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14 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Edward Kasarskis, MD, University of Kentucky
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes broncodilatadores
- Agentes antiasmáticos
- Agentes del sistema respiratorio
- Betametasona
- Valerato de betametasona
- Betametasona-17,21-dipropionato
- Benzoato de betametasona
- Fosfato de sodio de betametasona
- Acetato de betametasona
- Fosfato de acetato de betametasona
Otros números de identificación del estudio
- 17-0159-F6A
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .