Leczenie ALS związanego z FUS za pomocą betametazonu — badanie TRANSLATE (TRANSLATE)

Będzie to badanie farmakokinetyczne i farmakodynamiczne z pojedynczą ślepą próbą domięśniowego (im.) betametazonu u pacjentów z ALS i krewnych bez ALS z rodzin z mutacją w genie FUS. Uczestnicy pozostają zaślepieni co do swojego genotypu.

Betametazon jest lekiem zatwierdzonym przez FDA i jest dostępny wyłącznie w formie do podawania domięśniowego (Celestone®). Będzie to badanie translacyjne typu proof-of-concept oparte na odkryciach dokonanych przez nasz zespół badawczy z University of Kentucky. Wszyscy uczestnicy otrzymają aktywny lek.

Procedury badawcze zostaną przeprowadzone w Szpitalu Alberta B. Chandlera Uniwersytetu Kentucky (Wielka Brytania), Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. Uczestnicy będą musieli przyjść do Centrum Nauk Klinicznych i Translacyjnych (CCTS) na 3. piętrze (sala C300) w pawilonie H szpitala im. Alberta B. Chandlera w Wielkiej Brytanii w celu uzyskania zgody/wizyty przesiewowej. Jeśli zostaną zakwalifikowani i zakwalifikują się do badania, uczestnicy zostaną poproszeni o wyrażenie dobrowolnej pisemnej zgody na udział.

Po podpisaniu formularza zgody uczestnicy zostaną przyjęci do szpitala im. Alberta B. Chandlera w Wielkiej Brytanii, oddziału szpitalnego CCTS, 5. piętro, 5. północne skrzydło szpitala, na 2 noce (około 48 godzin). Odbędą się następujące testy i procedury:

• Badanie neurologiczne
• Zostaną zmierzone parametry życiowe (ciśnienie krwi, częstość akcji serca i częstość oddechów).
• Zostanie zebrana historia medyczna i lekowa
• Ankieta
• zostanie pobrana próbka krwi do badań farmakokinetycznych i farmakodynamicznych*
• Uczestnicy zostaną również poproszeni o przetestowanie swoich zdolności oddechowych i fizycznych.

Badany lek (fosforan sodowy betametazonu/octan betametazonu [Celestone® Soluspan®]) zostanie wstrzyknięty do mięśnia, takiego jak ramię lub pośladek – będzie to pierwsze z czterech wstrzyknięć badanego leku podawanych podczas badania.

Po 24 godzinach od pierwszego wstrzyknięcia badanego leku, jeszcze w szpitalu, badany lek zostanie ponownie wstrzyknięty w mięsień, taki jak ramię lub pośladek – będzie to drugie z czterech wstrzyknięć badanego leku podczas nauki.

Po tym drugim leczeniu i po stwierdzeniu przez lekarza prowadzącego badanie, że jest to bezpieczne, uczestnik zostanie wypisany ze szpitala. Zostaną na noc w miejscowym motelu, czekając następnego dnia na pobranie krwi, ocenę, testy i trzecie leczenie badanym lekiem.

Uczestnikom, którzy nie mieszkają w pobliżu szpitala, zapewnione zostanie bezpłatne zakwaterowanie w motelu na nocleg między 48-godzinną wizytą a 72-godzinną planowaną wizytą kontrolną.

Po 72 godzinach od pierwszego wstrzyknięcia badanego leku, badany lek zostanie ponownie wstrzyknięty w mięsień, taki jak ramię lub pośladek – będzie to czwarte i ostatnie z czterech wstrzyknięć podanych podczas badania. Po tym czwartym zabiegu i po ustaleniu przez lekarza prowadzącego badanie, czy jest to bezpieczne, uczestnicy będą mogli wyjść.

Wizyty 72-godzinne (dzień 3), 168-godzinne (dzień 7) i 336-godzinne (dzień 14) potrwają około 1 godziny. Przybliżona łączna ilość czasu, jaką uczestnicy zostaną poproszeni o wolontariat w tym badaniu, wynosi 51 godzin w ciągu 336 godzin (14 dni) trwania tego badania badawczego.

Uczestnicy lub ich firma ubezpieczeniowa, Medicare lub Medicaid będą odpowiedzialni za pokrycie kosztów całej rutynowej opieki medycznej i leczenia, które normalnie otrzymaliby w związku ze swoim schorzeniem. University of Kentucky może nie mieć pozwolenia na wystawianie rachunków firmom ubezpieczeniowym, Medicare lub Medicaid za procedury medyczne wykonywane wyłącznie w celach badawczych.

Ani uczestnik, ani jego usługodawca nie zostaną obciążeni kosztami żadnej z procedur wykonanych w ramach badania naukowego.