Лечение БАС, связанного с ФУС, бетаметазоном — исследование TRANSLATE (TRANSLATE)

Это будет простое слепое фармакокинетическое и фармакодинамическое исследование внутримышечного (в/м) бетаметазона у пациентов с БАС и родственников, не страдающих БАС, из семей с мутацией в гене FUS. Участники остаются слепыми в отношении своего генотипа.

Бетаметазон одобрен FDA и доступен только в форме для внутримышечного введения (Celestone®). Это будет трансляционное исследование, подтверждающее концепцию, основанное на открытиях, сделанных нашей исследовательской группой в Университете Кентукки. Все участники получат активный препарат.

Процедуры исследования будут проводиться в больнице Альберта Б. Чендлера Университета Кентукки (Великобритания), павильон H, 800 Rose Street, Лексингтон, Кентукки. Участникам необходимо будет прийти в Центр клинических и трансляционных исследований (CCTS) на 3-м этаже (комната C300) павильона H в британской больнице имени Альберта Б. Чендлера для получения согласия/проверочного визита. Если будет установлено, что они имеют право на участие в исследовании, участников попросят дать добровольное письменное согласие на участие.

После подписания формы согласия участники будут госпитализированы в британскую больницу Альберта Б. Чандлера, стационарное отделение CCTS, 5-й этаж, 5-е северное крыло больницы на 2 ночи (приблизительно 48 часов). Будут проведены следующие тесты и процедуры:

• Неврологический осмотр
• Будут измеряться основные показатели жизнедеятельности (артериальное давление, частота сердечных сокращений и частота дыхания).
• История болезни и лекарств будет собрана
• Анкета
• образец крови для фармакокинетического и фармакодинамического тестирования будет взят*
• Участников также попросят пройти тест на дыхание и физические способности.

Исследуемый препарат (бетаметазона фосфат натрия/бетаметазона ацетат [Celestone® Soluspan®]) будет вводиться в мышцу, например руку или ягодицу, — это будет первая из четырех инъекций исследуемого препарата, вводимых в ходе исследования.

Через 24 часа после первой инъекции исследуемого препарата, пока он еще находится в больнице, исследуемый препарат снова будет введен в мышцу, например руку или ягодицу, — это будет вторая из четырех введенных инъекций исследуемого препарата. во время учебы.

После этого второго лечения и после того, как врач-исследователь определит, что оно безопасно, участник будет выписан из больницы. Они останутся в местном мотеле на ночь, ожидая взятия крови на следующий день, оценки, тестирования и третьего лечения исследуемым препаратом.

Участникам, которые не живут рядом с больницей, будет предоставлено бесплатное проживание в мотеле для ночлега между 48-часовым посещением и 72-часовым запланированным последующим визитом.

Через 72 часа после первой инъекции исследуемого препарата его снова вводят в мышцу, например руку или ягодицу, — это будет четвертая и последняя из четырех инъекций, введенных в ходе исследования. После этого четвертого лечения и после того, как врач-исследователь определит, безопасно ли это, участникам будет разрешено уйти.

Посещения 72 часа (день 3), 168 часов (день 7) и 336 часов (день 14) займут около 1 часа каждое. Приблизительное общее количество времени, в течение которого участников попросят добровольно участвовать в этом исследовании, составляет 51 час из 336 часов (14 дней) продолжительности этого исследования.

Участники или их страховая компания, Medicare или Medicaid несут ответственность за расходы на все обычные медицинские услуги и лечение, которые они обычно получают в связи с их состоянием. Университету Кентукки не может быть разрешено выставлять счета страховым компаниям, Medicare или Medicaid за медицинские процедуры, проводимые исключительно для исследований.

Ни с участника, ни с его провайдера не будет взиматься плата за любые процедуры, выполненные для исследования.