FUS-hoz kapcsolódó ALS kezelése betametazonnal – A TRANSLATE tanulmány (TRANSLATE)

Ez az intramuszkuláris (IM) betametazon egy-vak, farmakokinetikai és farmakodinamikai vizsgálata lesz ALS-betegeknél és nem ALS-ben szenvedő rokonoknál, akiknek családjukban mutációja van a FUS-génben. A résztvevők továbbra is vakok genotípusukat illetően.

A betametazon az FDA által jóváhagyott gyógyszer, és csak IM adagolási formában (Celestone®) áll rendelkezésre. Ez egy koncepcionális fordítási tanulmány lesz, amely a Kentucky Egyetem kutatócsoportjának felfedezéseire épül. Minden résztvevő aktív gyógyszert kap.

A kutatási eljárásokat a Kentucky Egyetem (Egyesült Királyság) Albert B. Chandler Kórházában végzik, a Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. A résztvevőknek az Egyesült Királyság Albert B. Chandler Kórházában, a H pavilon 3. emeletén (C300-as szoba) található Klinikai és Transzlációs Tudományos Központba (CCTS) kell megjelenniük, hogy beleegyezésüket/szűrési látogatást tegyenek. Ha alkalmasnak találják a vizsgálatban való részvételre, a résztvevőknek önkéntes írásbeli hozzájárulásukat kell adniuk a részvételhez.

A hozzájárulási űrlap aláírását követően a résztvevők 2 éjszakára (körülbelül 48 órára) az Egyesült Királyság Albert B. Chandler Kórházának CCTS fekvőbeteg osztályának 5. emeletén, a Kórház 5. északi szárnyában kerülnek felvételre. A következő tesztekre és eljárásokra kerül sor:

• Neurológiai vizsgálat
• A vitális jeleket (vérnyomás, pulzusszám és légzésszám) mérik
• Orvosi és gyógyszeres kórtörténetet gyűjtenek
• Kérdőív
• vérmintát vesznek a farmakokinetikai és farmakodinamikai vizsgálatokhoz*
• A résztvevőket arra is kérik, hogy teszteljék légzésüket és fizikai képességeiket.

A vizsgálati gyógyszert (betametazon-nátrium-foszfát/betametazon-acetát [Celestone® Soluspan®]) izomba, például karba vagy fenékbe fecskendezik – ez lesz az első a vizsgálat során beadott négy injekció közül a vizsgált gyógyszerből.

A vizsgált gyógyszer első injekciója után 24 órával, és még a kórházban, a vizsgált gyógyszert ismét izomba, például karba vagy fenékbe fecskendezik – ez lesz a második a vizsgált gyógyszer beadott négy injekciója közül. a tanulmányozás során.

A második kezelést követően, és miután a vizsgálati orvos megállapította, hogy biztonságos, a résztvevőt kiengedik a kórházból. Egy éjszakára egy helyi motelben maradnak, és várják a másnapi vérvételt, a felméréseket, a vizsgálatokat és a harmadik vizsgálati gyógyszeres kezelést.

Azok a résztvevők, akik nem laknak a kórház közelében, motelben szállást térítésmentesen biztosítunk, éjszakára a 48 órás látogatás és a 72 órás tervezett utóellenőrzés között.

A vizsgált gyógyszerrel adott első injekció után 72 órával a vizsgált gyógyszert ismét izomba, például karba vagy fenékbe fecskendezik – ez lesz a negyedik és egyben utolsó injekció a vizsgálat során beadott négy injekció közül. A negyedik kezelést követően, és miután a vizsgálatot végző orvos megállapította, hogy biztonságos-e, a résztvevők távozhatnak.

A 72 órás (3. nap), a 168 órás (7. nap) és a 336 órás (14. nap) látogatások mindegyike körülbelül 1 órát vesz igénybe. Az a hozzávetőleges, teljes idő, amelyet a résztvevőknek fel kell kérniük önkéntesként ebben a vizsgálatban, 51 óra a jelen kutatási tanulmány 336 órás (14 napos) időtartama alatt.

A résztvevők vagy biztosító társaságuk, a Medicare vagy a Medicaid felelősek minden rutinszerű orvosi ellátás és kezelés költségeiért, amelyeket állapotukra általában kapnának. Előfordulhat, hogy a Kentucky Egyetem nem számlázhat számlát a biztosítótársaságoknak, a Medicare-nek vagy a Medicaidnek a szigorúan kutatás céljából végzett orvosi eljárásokért.

Sem a résztvevőt, sem a szolgáltatót nem terhelik a kutatási tanulmányhoz elvégzett eljárások költségei.