베타메타손으로 FUS 관련 ALS 치료 - The TRANSLATE 연구 (TRANSLATE)

이것은 ALS 환자 및 FUS 유전자에 돌연변이가 있는 가족의 비ALS 친척을 대상으로 한 근육 내(IM) 베타메타손에 대한 단일 맹검, 약동학 및 약력학 연구입니다. 참가자는 자신의 유전자형에 대해 눈이 멀게 유지됩니다.

Betamethasone은 FDA 승인 약물이며 IM 투약 형태(Celestone®)로만 제공됩니다. 이것은 University of Kentucky 연구팀이 발견한 것을 기반으로 한 개념 증명 중개 연구가 될 것입니다. 모든 참가자는 활성 약물을 받게 됩니다.

연구 절차는 University of Kentucky(UK) Albert B. Chandler 병원, Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY에서 수행됩니다. 참가자는 영국 Albert B. Chandler 병원의 Pavilion H 3층(Room C300)에 있는 CCTS(Center for Clinical and Translational Science)를 방문하여 동의/검진 방문을 받아야 합니다. 자격이 있고 연구에 자격이 있는 것으로 확인되면 참가자는 참여에 대한 자발적인 서면 동의를 제공해야 합니다.

동의서에 서명한 후 참가자는 2박(약 48시간) 동안 영국 Albert B. Chandler 병원, CCTS 입원 병동, 5층, 5 North Wing of the Hospital에 입원하게 됩니다. 다음 테스트 및 절차가 진행됩니다.

• 신경학적 검사
• 활력 징후(혈압, 심박수 및 호흡수)를 측정합니다.
• 의료 및 투약 기록이 수집됩니다.
• 설문지
• 약동학 및 약력학에 대한 혈액 검체를 채취하여 검사*
• 참가자들은 또한 호흡과 신체 능력에 대한 몇 가지 테스트를 하도록 요청받을 것입니다.

연구 약물(베타메타손 나트륨 포스페이트/베타메타손 아세테이트[Celestone® Soluspan®])은 팔이나 엉덩이와 같은 근육에 주사될 것입니다. 이것은 연구 중에 투여되는 연구 약물의 4회 주사 중 첫 번째가 될 것입니다.

연구 약물의 첫 번째 주사 후 24시간에, 아직 병원에 있는 동안 연구 약물은 다시 팔 또는 엉덩이와 같은 근육에 주사됩니다. 이것은 투여된 연구 약물의 4회 주사 중 두 번째가 됩니다. 공부하는 동안.

이 두 번째 치료 후 연구 의사가 안전하다고 판단한 후 참가자는 병원에서 퇴원합니다. 그들은 다음날 혈액 채취, 평가, 검사 및 연구 약물로 3차 치료를 기다리며 하룻밤 동안 지역 모텔에 머물 것입니다.

병원 근처에 거주하지 않는 참여자에게는 48시간 방문과 72시간 예정 후속 방문 사이에 숙박할 수 있는 모텔 숙박이 무료로 제공됩니다.

연구 약물을 처음 주사한 후 72시간에 연구 약물을 다시 팔 또는 엉덩이와 같은 근육에 주사할 것입니다. 이것은 연구 동안 투여된 4회 주사 중 네 번째이자 마지막 주사가 될 것입니다. 이 네 번째 치료 후 연구 의사가 안전한지 판단한 후 참가자는 떠날 수 있습니다.

72시간(3일), 168시간(7일) 및 336시간(14일) 방문은 각각 약 1시간이 소요됩니다. 참가자가 이 연구를 위해 자원하도록 요청할 대략적인 총 시간은 이 연구 연구의 336시간(14일) 동안 51시간입니다.

참가자 또는 보험 회사, Medicare 또는 Medicaid는 일반적으로 자신의 상태에 대해 받는 모든 일상적인 의료 및 치료 비용을 책임집니다. 켄터키 대학은 엄격하게 연구를 위해 수행된 의료 절차에 대해 보험 회사, Medicare 또는 Medicaid에 청구하는 것이 허용되지 않을 수 있습니다.

참가자나 제공자는 연구를 위해 수행된 모든 절차의 비용을 청구하지 않습니다.